Acetylkolinreceptorer från mänskliga muskler som farmakologiskt mål för ALS (AchALS)

Resultat:

Övervakning av effektivitet och säkerhet av PEA vid behandling av patienter med ALS. Analys av AChR-strömmar och beskrivning av sammansättningen av AChRs subenheter i ALS-muskler

Utformningen av studien:

En randomiserad kontrollerad blindad studie. Patienter med sporadisk ALS kommer att få enbart riluzol eller riluzol+PEA för att undersöka de kliniska och elektrofysiologiska effekterna av behandlingen. Det förväntade antalet inskrivna patienter kommer att vara 50.

Alla patienter som uppfyller urvalskriterierna kommer att randomiseras i två grupper: en första grupp kommer endast att behandlas med riluzol, den andra gruppen med riluzol associerad med PEA (Normast 600 mg mikrogranulär, 2 dospåsar/dag). Randomiseringen kommer att göras genom att stratifiera patienter efter typ av klinisk debut (bulbar vs. spinal). Patienterna kommer att skrivas in på avdelningen för neurologi och psykiatri, universitetet i Rom "Sapienza".

Besöken kommer att utföras vid 0 (randomisering), 3 och 6 månader. Vid varje besök ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), procentandelen förutsagd forcerad vitalkapacitet (FVC%), Medical Research Council (MRC) poäng för muskelstyrka begränsad till höger övre extremiteter och den sammansatta muskeln aktionspotentialer (CMAP) från höger ulnar och phrenic nerver kommer att bedömas. En muskelbiopsi kommer att göras i slutet av studien. De erhållna resultaten kommer att jämföras med de som observerats i muskelprover från denerverade (icke-ALS) kontrollpatienter.