Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Acetylcholinové receptory z lidských svalů jako farmakologický cíl pro ALS (AchALS)

1. ledna 2016 aktualizováno: Maurizio Inghilleri, University of Roma La Sapienza
Amyotrofická laterální skleróza (ALS) je smrtelné onemocnění vedoucí k degeneraci motorických neuronů a progresivní paralýze. Jiné studie odhalily defekty v kosterním svalstvu i v nepřítomnosti anomálií motorických neuronů se zaměřením na acetylcholinové receptory (AChR) a podporující takzvanou hypotézu „umírání“. Výsledkem této studie bude pochopení, zda endokanabinoid palmitoylethanolamid (PEA) může snížit pokles proudů AChRs ve svalu ALS a zda může modifikovat klinické a elektrofyziologické parametry pacientů s ALS.

Přehled studie

Detailní popis

Výsledek:

Sledování účinnosti a bezpečnosti PEA při léčbě pacientů s ALS. Analýza proudů AChR a popis složení podjednotek AChR ve svalech ALS

Design studie:

Randomizovaná kontrolovaná zaslepená studie. Pacienti se sporadickou ALS budou dostávat samotný riluzol nebo riluzol + PEA, aby se prozkoumaly klinické a elektrofyziologické účinky léčby. Předpokládaný počet zapsaných pacientů bude 50.

Všichni pacienti splňující kritéria výběru budou randomizováni do dvou skupin: první skupina bude léčena pouze riluzolem, druhá skupina bude léčena riluzolem spojeným s PEA (Normast 600 mg mikrogranule, 2 sáčky/den). Randomizace bude provedena stratifikací pacientů podle typu klinického nástupu (bulbární vs. spinální). Pacienti budou zapsáni na Klinice neurologie a psychiatrie Římské univerzity "Sapenza".

Návštěvy budou provedeny v 0 (randomizace), 3 a 6 měsících. Při každé návštěvě revidovaná škála funkčního hodnocení ALS (ALSFRS-R), procento předpokládané nucené vitální kapacity (FVC %), skóre Medical Research Council (MRC) pro svalovou sílu omezenou na pravé horní končetiny a složený sval. budou hodnoceny akční potenciály (CMAP) z pravého ulnárního a bráničního nervu. Na konci studie bude provedena svalová biopsie. Získané výsledky budou porovnány s výsledky pozorovanými ve svalových vzorcích od denervovaných (non-ALS) kontrolních pacientů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

50

Fáze

  • Nelze použít

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika ALS podle kritérií El-Escorial;
  • Věk > 18 let;
  • Skóre revidované škály funkčního hodnocení ALS (ALSFRS-r) > 20;
  • vynucená vitální kapacita (FVC) > 30 %;
  • Léčba Riluzolem.

Kritéria vyloučení:

  • Jiná onemocnění motorické neurony;
  • Experimentální léčba v předchozích třech měsících;
  • Těhotné nebo kojící;
  • Kontraindikace použití riluzolu;
  • Pacienti podstupující tracheostomii, enterální nebo parenterální zásobení;
  • Těžké psychické poruchy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Základní věda
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Riluzol
Riluzol 50 mg dvakrát denně u pacientů s ALS
Riluzol 50 mg dvakrát denně
Experimentální: PEA plus Riluzol
Riluzol 50 mg dvakrát denně plus endokanabinoid palmitoylethanolamid (PEA) (ultramikronizovaný) 600 mg dvakrát denně u pacientů s ALS
Riluzol 50 mg dvakrát denně
Endokanabinoid palmitoylethanolamid (PEA) (ultramikronizovaný) 600 mg dvakrát denně
Ostatní jména:
  • HRÁŠEK

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny plicní kapacity pacientů s ALS oproti výchozí hodnotě po 6 měsících.
Časové okno: šest měsíců
Budou měřeny změny procenta předpokládané usilovné vitální kapacity (FVC %)
šest měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny v proudech acetylcholinových receptorů (AChR) a analýza složení podjednotek AChR ve svalech ALS.
Časové okno: šest měsíců
Využití intracelulárních záznamů napěťových svorek u oocytů transplantovaných membránami ze svalů ALS.
šest měsíců
Změny svalové síly od výchozích hodnot u pacientů s ALS po 6 měsících.
Časové okno: šest měsíců
Budou měřeny změny skóre škály Medical Research Council (MRC).
šest měsíců
Změny elektrofyziologických parametrů u pacientů s ALS od výchozích hodnot po 6 měsících
Časové okno: šest měsíců
Budou měřeny změny amplitudy složeného svalového akčního potenciálu (CMAP) ulnárních a bráničních nervů
šest měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2014

Primární dokončení (Aktuální)

1. června 2015

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. prosince 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. prosince 2015

První zveřejněno (Odhad)

1. ledna 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

5. ledna 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. ledna 2016

Naposledy ověřeno

1. ledna 2016

Více informací

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Riluzol

3
Předplatit