- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT02645461
Acetylcholinové receptory z lidských svalů jako farmakologický cíl pro ALS (AchALS)
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Výsledek:
Sledování účinnosti a bezpečnosti PEA při léčbě pacientů s ALS. Analýza proudů AChR a popis složení podjednotek AChR ve svalech ALS
Design studie:
Randomizovaná kontrolovaná zaslepená studie. Pacienti se sporadickou ALS budou dostávat samotný riluzol nebo riluzol + PEA, aby se prozkoumaly klinické a elektrofyziologické účinky léčby. Předpokládaný počet zapsaných pacientů bude 50.
Všichni pacienti splňující kritéria výběru budou randomizováni do dvou skupin: první skupina bude léčena pouze riluzolem, druhá skupina bude léčena riluzolem spojeným s PEA (Normast 600 mg mikrogranule, 2 sáčky/den). Randomizace bude provedena stratifikací pacientů podle typu klinického nástupu (bulbární vs. spinální). Pacienti budou zapsáni na Klinice neurologie a psychiatrie Římské univerzity "Sapenza".
Návštěvy budou provedeny v 0 (randomizace), 3 a 6 měsících. Při každé návštěvě revidovaná škála funkčního hodnocení ALS (ALSFRS-R), procento předpokládané nucené vitální kapacity (FVC %), skóre Medical Research Council (MRC) pro svalovou sílu omezenou na pravé horní končetiny a složený sval. budou hodnoceny akční potenciály (CMAP) z pravého ulnárního a bráničního nervu. Na konci studie bude provedena svalová biopsie. Získané výsledky budou porovnány s výsledky pozorovanými ve svalových vzorcích od denervovaných (non-ALS) kontrolních pacientů.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Nelze použít
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnostika ALS podle kritérií El-Escorial;
- Věk > 18 let;
- Skóre revidované škály funkčního hodnocení ALS (ALSFRS-r) > 20;
- vynucená vitální kapacita (FVC) > 30 %;
- Léčba Riluzolem.
Kritéria vyloučení:
- Jiná onemocnění motorické neurony;
- Experimentální léčba v předchozích třech měsících;
- Těhotné nebo kojící;
- Kontraindikace použití riluzolu;
- Pacienti podstupující tracheostomii, enterální nebo parenterální zásobení;
- Těžké psychické poruchy.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Základní věda
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
Aktivní komparátor: Riluzol
Riluzol 50 mg dvakrát denně u pacientů s ALS
|
Riluzol 50 mg dvakrát denně
|
Experimentální: PEA plus Riluzol
Riluzol 50 mg dvakrát denně plus endokanabinoid palmitoylethanolamid (PEA) (ultramikronizovaný) 600 mg dvakrát denně u pacientů s ALS
|
Riluzol 50 mg dvakrát denně
Endokanabinoid palmitoylethanolamid (PEA) (ultramikronizovaný) 600 mg dvakrát denně
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Změny plicní kapacity pacientů s ALS oproti výchozí hodnotě po 6 měsících.
Časové okno: šest měsíců
|
Budou měřeny změny procenta předpokládané usilovné vitální kapacity (FVC %)
|
šest měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Změny v proudech acetylcholinových receptorů (AChR) a analýza složení podjednotek AChR ve svalech ALS.
Časové okno: šest měsíců
|
Využití intracelulárních záznamů napěťových svorek u oocytů transplantovaných membránami ze svalů ALS.
|
šest měsíců
|
Změny svalové síly od výchozích hodnot u pacientů s ALS po 6 měsících.
Časové okno: šest měsíců
|
Budou měřeny změny skóre škály Medical Research Council (MRC).
|
šest měsíců
|
Změny elektrofyziologických parametrů u pacientů s ALS od výchozích hodnot po 6 měsících
Časové okno: šest měsíců
|
Budou měřeny změny amplitudy složeného svalového akčního potenciálu (CMAP) ulnárních a bráničních nervů
|
šest měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Neuromuskulární onemocnění
- Neurodegenerativní onemocnění
- Nemoci míchy
- Proteinopatie TDP-43
- Nedostatky proteostázy
- Nemoc motorických neuronů
- Amyotrofní laterální skleróza
- Fyziologické účinky léků
- Neurotransmiterové látky
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Antiinfekční látky
- Agenti periferního nervového systému
- Antivirová činidla
- Analgetika
- Agenti smyslového systému
- Antagonisté excitačních aminokyselin
- Excitační aminokyselinové látky
- Protizánětlivé látky, nesteroidní
- Analgetika, nenarkotika
- Protizánětlivé látky
- Antirevmatika
- Hormony
- Hormony, hormonální náhražky a antagonisté hormonů
- Neuroprotektivní látky
- Ochranné prostředky
- Antikonvulziva
- Agonisté kanabinoidních receptorů
- Modulátory kanabinoidních receptorů
- Riluzol
- Palmidrol
Další identifikační čísla studie
- 3314
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Riluzol
-
University of UtahOhio State UniversityNáborFibrilace síní paroxysmálníSpojené státy
-
Rutgers, The State University of New JerseyNational Cancer Institute (NCI)UkončenoNespecifikovaný dospělý solidní nádor, specifický pro protokol | Metastatická rakovinaSpojené státy
-
AOSpine North America Research NetworkDokončenoCervikální spondylóza myelopatieSpojené státy, Kanada
-
S. Andrea HospitalAgenzia Italiana del FarmacoDokončeno
-
Rutgers, The State University of New JerseyNational Cancer Institute (NCI)DokončenoMelanom (kůže)Spojené státy
-
Yale UniversityNational Institute of Mental Health (NIMH)DokončenoObsedantně kompulzivní porucha | OcdSpojené státy
-
National Institute of Mental Health (NIMH)Dokončeno
-
Yale UniversityBiohaven Pharmaceuticals, Inc.DokončenoSociální úzkostná porucha | Úzkost z výkonuSpojené státy
-
Peking University Third HospitalDokončenoAmyotrofní laterální sklerózaČína
-
CytokineticsDokončenoAmyotrofní laterální sklerózaSpojené státy