Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ihmisen lihaksista peräisin olevat asetyylikoliinireseptorit ALS:n farmakologisena kohteena (AchALS)

perjantai 1. tammikuuta 2016 päivittänyt: Maurizio Inghilleri, University of Roma La Sapienza
Amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) on kuolemaan johtava sairaus, joka johtaa motoristen hermosolujen rappeutumiseen ja progressiiviseen halvaantumiseen. Muut tutkimukset ovat paljastaneet vikoja luustolihaksissa jopa ilman motoristen hermosolujen poikkeavuuksia, keskittyen asetyylikoliinireseptoreihin (AChR:t) ja tukevat niin kutsuttua "kuoleman" -hypoteesia. Tämän tutkimuksen tuloksena on ymmärtää, voiko endokannabinoidipalmitoyylietanolamidi (PEA) vähentää AChRs-virtojen vähenemistä ALS-lihaksessa ja voiko se muuttaa ALS-potilaiden kliinisiä ja sähköfysiologisia parametreja.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tulokset:

PEA:n tehokkuuden ja turvallisuuden seuranta ALS-potilaiden hoidossa. AChR-virtojen analyysi ja kuvaus AChRs-alayksiköiden koostumuksesta ALS-lihaksissa

Tutkimuksen suunnittelu:

Satunnaistettu kontrolloitu sokkotutkimus. Potilaat, joilla on satunnainen ALS, saavat rilutsolia yksinään tai rilutsolia + PEA:ta hoidon kliinisten ja sähköfysiologisten vaikutusten tutkimiseksi. Ilmoittautuneita potilaita odotetaan olevan 50.

Kaikki valintakriteerit täyttävät potilaat satunnaistetaan kahteen ryhmään: ensimmäistä ryhmää hoidetaan vain rilutsolilla, toista ryhmää PEA:han liittyvällä rilutsolilla (Normast 600 mg mikrorakeita, 2 pussia/vrk). Satunnaistaminen tehdään jaottamalla potilaat kliinisen alkamistyypin mukaan (bulbar vs. selkäydin). Potilaat rekisteröidään Rooman Sapienzan yliopiston neurologian ja psykiatrian osastolle.

Käynnit suoritetaan 0 (satunnaistaminen), 3 ja 6 kuukauden kohdalla. Jokaisella käynnillä tarkistetaan ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), ennustetun pakotetun vitaalikapasiteetin prosenttiosuus (FVC %), Medical Research Councilin (MRC) pisteet lihasvoimasta, joka on rajoitettu oikeisiin yläraajoihin, ja yhdistelmälihas toimintapotentiaalit (CMAP) oikean kyynärluuman ja phrenic hermoista arvioidaan. Lihasbiopsia tehdään tutkimuksen lopussa. Saatuja tuloksia verrataan denervoimattomien (ei-ALS) kontrollipotilaiden lihasnäytteissä havaittuihin tuloksiin.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

50

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • ALS-diagnoosi El-Escorial-kriteerien mukaan;
  • Ikä > 18 vuotta;
  • ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-r) -pisteet> 20;
  • Pakotettu elinvoimakapasiteetti (FVC)> 30 %;
  • Hoito Riluzole-valmisteella.

Poissulkemiskriteerit:

  • Muut sairaudet motoriset neuronit;
  • Kokeellinen hoito kolmen edellisen kuukauden aikana;
  • raskaana oleva tai imettävä;
  • Rilutsolin käytön vasta-aiheet;
  • Potilaat, joille tehdään trakeostomia, enteraalinen tai parenteraalinen syöttö;
  • Vakavat psyykkiset häiriöt.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Perustiede
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Rilutsoli
Rilutsoli 50 mg kahdesti vuorokaudessa ALS-potilaille
Lääke: Rilutsoli
Rilutsoli 50 mg kahdesti vuorokaudessa
Kokeellinen: PEA plus rilutsoli
Rilutsoli 50 mg kahdesti vuorokaudessa plus endokannabinoidipalmitoyylietanolamidi (PEA) (ultramikronoitu) 600 mg kahdesti vuorokaudessa ALS-potilailla
Lääke: Rilutsoli
Rilutsoli 50 mg kahdesti vuorokaudessa
Lääke: endokannabinoidipalmitoyylietanolamidi (PEA)
Endokannabinoidipalmitoyylietanolamidi (PEA) (ultramikronoitu) 600 mg kahdesti päivässä
Muut nimet:
  • HERNE

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutokset lähtötasosta ALS-potilaiden keuhkojen kapasiteetissa 6 kuukauden kohdalla.
Aikaikkuna: kuusi kuukautta
Ennustetun pakotetun vitaalikapasiteetin (FVC %) prosenttiosuuden muutokset mitataan
kuusi kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutokset asetyylikoliinireseptorien (AChR) virroissa ja AChRs-alayksiköiden koostumuksen analyysi ALS-lihaksissa.
Aikaikkuna: kuusi kuukautta
Solunsisäisten jännite-clamp-tallenteiden hyödyntäminen munasoluissa, joihin on siirretty ALS-lihasten kalvoja.
kuusi kuukautta
Muutokset lähtötasosta ALS-potilaiden lihasvoimassa 6 kuukauden kohdalla.
Aikaikkuna: kuusi kuukautta
Lääketieteellisen tutkimusneuvoston (MRC) pistemäärän muutokset mitataan
kuusi kuukautta
Muutokset lähtötasosta ALS-potilaiden elektrofysiologisissa parametreissa 6 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: kuusi kuukautta
Kyynärluun ja nivelhermojen yhdistetyn lihastoimintapotentiaalin (CMAP) amplitudin muutokset mitataan
kuusi kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Roma La Sapienza

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. tammikuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. kesäkuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. joulukuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 22. joulukuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 30. joulukuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 1. tammikuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Tiistai 5. tammikuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 1. tammikuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. tammikuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 3314

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Amyotrofinen lateraaliskleroosi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in India

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa