美金刚用于预防接受局部脑肿瘤颅脑放射治疗的儿科患者的认知迟发效应
2023年7月12日 更新者：St. Jude Children's Research Hospital
美金刚用于预防接受局部脑肿瘤颅脑放射治疗的儿科患者的认知迟发效应：一项初步研究
接受过放射治疗的脑瘤儿童在注意力、记忆力和问题解决能力方面存在问题。 这些问题可能会给学校和日常生活带来困难。 美金刚是用于本研究的药物，尚未获得美国食品和药物管理局批准用于儿童。 然而，研究表明痴呆症、注意力缺陷多动障碍和自闭症患者的记忆力有所改善。 科学家们还将这种药物用于接受放射治疗的成年癌症患者，结果显示与服用安慰剂（无活性药丸）的患者相比，随着时间的推移认知能力下降较少。 这些研究也显示出很少的副作用。
这是一项试点/可行性研究，也是第一项涉及患有癌症诊断或脑瘤的儿童的已知研究。
主要目标：
- 评估美金刚作为神经保护剂用于接受局部脑肿瘤（低级别神经胶质瘤、颅咽管瘤、室管膜瘤或生殖细胞瘤）放射治疗的儿童研究的参与率
- 估计美金刚药物依从率
- 估计认知评估的完成率
次要目标：
- 估计与美金刚相关的神经行为结果（认知、社会、生活质量、神经系统）变化的影响大小
- 评估美金刚副作用的频率和性质，如治疗紧急事件的系统评估 (SAFTEE) 所测量
研究概览
详细说明
参与者将被随机分配到两组中的一组：
- 美金刚组将按照 FDA 批准的成人标签的剂量开具美金刚。 在开始放疗前至少两周（± 7 天）开始给予低剂量。 剂量将增加，直到参与者达到 20 毫克/天的目标剂量。 美金刚将给予总共 12 周。
- 安慰剂组将服用不含活性药物的相同胶囊。 安慰剂药物将以与美金刚组所述相同的剂量和频率给药。
参与者将在整个用药阶段接受相同的评估和监测。 评估将在研究开始前的基线进行，并在 6 周（放射治疗结束）和 12 周（研究药物治疗结束）时进行后续评估。 将对每位参与者进行心理测试，以衡量注意力、工作记忆、问题解决能力、智力和学业成绩。 护理人员还将完成有关注意力、问题解决、情绪和人际交往的问卷调查。 护理人员还将被要求完成一份关于家庭一般特征和病史的问卷调查。
在上述时间点，将获得血液检查、生命体征和超声心动图，研究神经科医生将检查参与者以监测副作用和神经功能。 在服药的 12 周内，研究护士将每周联系一次参与者，以确定可能与药物相关的副作用，并检查服药的依从率。 参与者的家用电脑或手机上将安装一个远程应用程序，以帮助提醒他们服药并跟踪成功情况。 服药后一年，将重复进行心理和神经检查。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
34
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、美国、38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 21年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 学习入学时年龄为 6 岁至 21 岁
- 局限性低级别胶质瘤 [例如毛细胞星形细胞瘤、视神经通路胶质瘤、少突神经胶质瘤、神经节胶质瘤、多形性黄色星形细胞瘤 (PXA)]、颅咽管瘤、室管膜瘤或生殖细胞瘤的诊断
- 开始局灶性颅脑放射治疗（光子或质子）
- 实验室检查 [转氨酶（ALT、AST、ALP）、BUN 和肌酐不超过正常值的两倍] 和心电图正常
- 说、读和理解英语足以完成学习评估
- 足够的视力和听力以有效完成学习措施
- 育龄女性βHCG妊娠试验阴性
- 参与者必须能够吞服药丸（如果需要，心理学人员可以协助进行吞药训练）
- 父母/法定监护人可用并且能够说、读和理解英语
排除标准：
- 会危及受试者健康的医学疾病（例如，未纠正的甲状腺功能减退症、心律失常、需要治疗的高血压、病态窦房结综合征、QTc 延长）
- 重大神经系统疾病史，包括癫痫发作控制不佳（即每月发作 > 1 次；抗癫痫药物可接受）、中风或头部受伤伴意识丧失
- 会妨碍或优先于研究参与的精神疾病（例如，活跃的精神病、自杀意念）
- 根据基线/筛选评估，智商低于 70
- 在过去两周内接受过精神药物治疗（精神兴奋剂、抗抑郁药、抗焦虑药、抗精神病药），除非被专门开具止吐药
- 药物滥用史
- 对 NMDA 受体拮抗剂过敏或反应的历史
- 既往颅脑放疗史
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：支持治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：美金刚
在放射治疗前至少两周开始，参与者接受美金刚。
治疗持续 12 周，并定期进行认知评估和实验室工作。
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药物剂量将由一名研究神经科医生监督，在出现副作用的情况下允许逐步减少剂量（5 mg 间隔）。
其他名称：
将进行认知和神经系统检查，以评估与美金刚胺相关的认知、社会、生活质量和神经系统结果，将在药物开始前的基线、6 周（放射治疗结束）、12 周（研究停止）完成药物或安慰剂）和放射治疗后一年。
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
在放射治疗前至少两周开始，参与者接受安慰剂。
治疗和评估与美金刚组相同。
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将进行认知和神经系统检查，以评估与美金刚胺相关的认知、社会、生活质量和神经系统结果，将在药物开始前的基线、6 周（放射治疗结束）、12 周（研究停止）完成药物或安慰剂）和放射治疗后一年。
其他名称：
一种与研究药物美金刚完全相似的安慰剂将以与研究药物相同的方式给药。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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同意参与研究的接洽参与者百分比
大体时间：一次，入学前
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将估计研究参与率和相关的 90% Blyth-Still-Casella 区间，以及它们的常规 90% 置信区间。
一个比例的测试将根据估计的 60% 的比例进行。
将针对整个组以及美金刚干预组和安慰剂对照组分别评估该比率。
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一次，入学前
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完成全部 12 周美金刚/安慰剂治疗的参与者百分比
大体时间：完成美金刚/安慰剂治疗后（12 周）
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将估计药物依从率和相关的 90% Blyth-Still-Casella 区间，以及它们的常规 90% 置信区间。
一个比例的测试将根据估计的 80% 的比例进行。
将针对整个组以及美金刚干预组和安慰剂对照组分别评估该比率。
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完成美金刚/安慰剂治疗后（12 周）
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至少完成 4 项认知评估中的 3 项的参与者百分比
大体时间：学习结束时（学习入学后最多一年）
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将估计认知评估的完成率和相关的 90% Blyth-Still-Casella 区间，以及它们的常规 90% 置信区间。
一个比例的测试将根据估计的 75% 的比例进行。
将针对整个组以及美金刚干预组和安慰剂对照组分别评估该比率。
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学习结束时（学习入学后最多一年）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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神经行为结果的变化
大体时间：基线（治疗开始前）与放疗结束时（6 周后）的比较
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美金刚对神经行为结果（认知、社会、生活质量、神经系统）的影响大小（Cohen's d- 两种平均值之间的标准化差异）将通过比较基线时的表现与 6 周（放射治疗结束）时的表现来估计配对差异除以其估计的标准偏差。
此外，由于数据缺失，将拟合混合效应模型来研究从基线到 6 周的结果变化。
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基线（治疗开始前）与放疗结束时（6 周后）的比较
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神经行为结果的变化
大体时间：基线（治疗开始前）与药物试验结束时（12 周后）的比较
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美金刚对神经行为结果（认知、社会、生活质量、神经系统）的影响大小（Cohen's d- 两种平均值之间的标准化差异）将通过比较基线表现与 12 周（药物试验结束）时的表现来估计配对差异除以其估计的标准偏差。
此外，由于数据缺失，将拟合混合效应模型来研究从基线到 12 周的结果变化。
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基线（治疗开始前）与药物试验结束时（12 周后）的比较
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神经行为结果的变化
大体时间：基线（治疗开始前）与随访（至多 1 年后）的比较
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美金刚对神经行为结果（认知、社会、生活质量、神经系统）的影响大小（Cohen's d- 两种平均值之间的标准化差异）将通过比较基线表现与随访表现（长达 1 年）来估计使用配对差异除以其估计的标准偏差。
此外，由于数据缺失，将拟合混合效应模型来研究结果从基线到 1 年的变化。
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基线（治疗开始前）与随访（至多 1 年后）的比较
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美金刚副作用的频率
大体时间：从美金刚/安慰剂治疗开始到治疗结束（最多 12 周后）
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由 SAFTEE 测量的美金刚副作用的频率和性质将通过在药物试验的不同时间点按严重程度等级计算副作用报告的频率并比较美金刚干预组和安慰剂对照组的这些频率来定性评估。
根据比较结果的数据分布特征，将使用 t 检验或其他适当的检验在干预组和安慰剂对照组之间比较副作用的频率。
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从美金刚/安慰剂治疗开始到治疗结束（最多 12 周后）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Heather M. Conklin, PhD、St. Jude Children's Research Hospital
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年11月7日
初级完成 (实际的)
2023年6月28日
研究完成 (实际的)
2023年6月28日
研究注册日期
首次提交
2017年6月19日
首先提交符合 QC 标准的
2017年6月19日
首次发布 (实际的)
2017年6月21日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年7月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年7月12日
最后验证
2023年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- MEMCRT
- R21CA218625 (美国 NIH 拨款/合同)
- NCI-2017-01279 (注册表标识符：NCI Clinical Trial Registration Program)
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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美金刚的临床试验
-
Geropharm完全的