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沙利度胺与英夫利昔单抗治疗预后不良的新发克罗恩病

2020年9月2日 更新者：IRCCS Burlo Garofolo

沙利度胺，一种改变小儿克罗恩病自然病程的新型免疫疗法：来自完善的儿科研究网络的新提议

克罗恩病 (CD) 是一种终生炎症性肠病，发病机制不明。 治疗的最终目标是改变 CD 的自然病程，从而减少并发症。 沙利度胺是一种具有免疫调节和抗血管生成特性的小分子。 它目前被批准用于治疗麻风结节性红斑，麻风病和多发性骨髓瘤的一种免疫并发症。 它也被用于治疗皮肤和粘膜的其他几种炎症性疾病，例如白塞病、艾滋病口咽溃疡、皮肤狼疮和移植物抗宿主病。 许多病例系列和一项儿科随机对照试验证明了沙利度胺在治疗对标准治疗无效的 CD 儿童中的疗效。 在这些患者中，约 50% 的病例达到临床缓解，平均维持时间超过 3 年。 在 40% 的临床缓解患者中观察到治疗 52 周后粘膜愈合。 此外，发现沙利度胺具有类固醇节约作用并减少对手术干预的需要。 沙利度胺的临床和内窥镜疗效也在对抗 TNF 生物药物无反应或不耐受的儿童中观察到。

这项多中心前瞻性随机对照试验的目的是评估沙利度胺与英夫利昔单抗在改变预后不良患者的 CD 自然病程方面的疗效和安全性。 此外，该研究将评估 CD 的免疫学和遗传机制、沙利度胺在 CD 中的作用机制以及沙利度胺的药代动力学、代谢组学和药物基因组学，以及它们对沙利度胺安全性和有效性的影响。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

9

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 意大利
    • Campania
      • Napoli、Campania、意大利、80131
        • Dipartimento di Pediatria dell'Università di Napoli "Federico II"
    • Friuli Venezia Giulia
      • Trieste、Friuli Venezia Giulia、意大利、34137
        • IRCCS Burlo Garofolo
    • Liguria
      • Genoa、Liguria、意大利、16147
        • Pediatria III Gastroenterologia ed Endoscopia Digestiva, Istituto Giannina Gaslini
    • Lombardia
      • Monza、Lombardia、意大利、20052
        • Fondazione MBBM , Azienda Ospedaliera San Gerardo - Università Milano Bicocca
    • Sicilia
      • Messina、Sicilia、意大利、98124
        • Unità di Gastroenterologia Pediatrica e Fibrosi Cistica, Dipartimento di Scienze Pediatriche Mediche e Chirurgiche, Policlinico Universitario
    • Toscana
      • Firenze、Toscana、意大利、50139
        • Gastroenterologia e Nutrizione Pediatrica, Azienda Ospedaliero Universitaria Meyer

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

6年 至 17年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 诊断年龄 <18 岁且 >=6 岁
  • 基于 Porto 标准的 CD 新诊断
  • 具有炎症表型（非穿透性、非瘘管形成）的 CD，除肛瘘外无需手术

  • 至少存在以下预后不良的危险因素之一：

    • 瘘管性肛周疾病
    • 泛肠道疾病
    • 病变范围 > 60 cm
    • 严重的生长延迟（身高 z 分数 < -2 DS）
    • 严重骨质疏松症（z 评分 < -2 DS）
    • 低白蛋白血症 (< 3g/dL) 或高 C 反应蛋白（高于正常范围的 2 倍）
  • 接受用于降低致畸风险的风险评估和缓解策略 (REMS) 计划。

排除标准：

  • 持续怀孕
  • 周围神经病变的存在
  • 艾滋病病毒
  • 器官移植患者
  • 持续的重大感染或其他严重疾病
  • 参与其他实验研究。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：平行线
  • 屏蔽：没有任何

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：沙利度胺
沙利度胺是一种免疫调节和抗血管生成药物，具有抗肿瘤坏死因子 (TNF) α 特性
药品：沙利度胺
沙利度胺是一种具有抗 TNF α 特性的免疫调节和抗血管生成药物
ACTIVE_COMPARATOR：英夫利昔单抗
英夫利昔单抗是一种抗肿瘤坏死因子α的嵌合单克隆抗体
药品：英夫利昔单抗
英夫利昔单抗是一种抗肿瘤坏死因子α的嵌合单克隆抗体

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
诱导粘膜愈合的功效
大体时间：52周
实现粘膜愈合的患者比例，定义为 CD 的简化内镜活动指数 (SES-CD) ≤ 2。
52周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
诱导临床反应的功效
大体时间：12周
将使用加权小儿克罗恩病活动指数 (wPCDAI) 评估临床反应，该指数定义为 wPCDAI 从基础值减少 > 50%。
12周
诱导临床反应的功效
大体时间：52周
将使用加权小儿克罗恩病活动指数 (wPCDAI) 评估临床反应，该指数定义为 wPCDAI 从基础值减少 > 50%。
52周
诱导临床缓解的功效
大体时间：12周
将用加权小儿克罗恩病活动指数（wPCDAI）评估临床缓解，wPCDAI <12.5 定义。
12周
诱导临床缓解的功效
大体时间：52周
将用加权小儿克罗恩病活动指数（wPCDAI）评估临床缓解，wPCDAI <12.5 定义。
52周
减少改变治疗的需要的功效
大体时间：12周
评估需要治疗改变的患者比例
12周
减少改变治疗的需要的功效
大体时间：52周
评估需要治疗改变的患者比例
52周
减少住院率的功效
大体时间：52周
评估需要住院治疗的患者比例。
52周
减少手术需求的功效
大体时间：52周
评估需要手术的患者比例
52周
降低红细胞沉降率的功效
大体时间：入学和52周之间的每个时间点（0、4、8、14、26、38、52周）
红细胞沉降率（ESR）趋势评价
入学和52周之间的每个时间点（0、4、8、14、26、38、52周）
降低C反应蛋白的功效
大体时间：入学和52周之间的每个时间点（0、4、8、14、26、38、52周）
C反应蛋白（CRP）趋势评估
入学和52周之间的每个时间点（0、4、8、14、26、38、52周）
减少粪便钙卫蛋白的功效
大体时间：入学和52周之间的每个时间点（0、4、8、14、26、38、52周）
粪便钙卫蛋白趋势评价
入学和52周之间的每个时间点（0、4、8、14、26、38、52周）
改善体重指数的功效
大体时间：入学和52周之间的每个时间点（0、4、8、14、26、38、52周）
体重指数趋势评估，定义为体重（kg）/身高（m）^2
入学和52周之间的每个时间点（0、4、8、14、26、38、52周）
修改年龄别身高 z 评分的功效
大体时间：入学和52周之间的每个时间点（0、4、8、14、26、38、52周）
年龄别身高z值趋势评价
入学和52周之间的每个时间点（0、4、8、14、26、38、52周）
修改年龄别体重 z 分数的功效
大体时间：入学和52周之间的每个时间点（0、4、8、14、26、38、52周）
年龄别体重 z 评分趋势评估
入学和52周之间的每个时间点（0、4、8、14、26、38、52周）
治疗中出现的不良事件的评估
大体时间：在入学和 52 周之间
数量和类型
在入学和 52 周之间
直接和间接成本
大体时间：52周
直接和间接成本的比较（即 药物、医疗用品和设备、实验室和诊断测试、住院、就诊、往返医疗机构的交通、缺勤和缺课……）在两组之间
52周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

IRCCS Burlo Garofolo

合作者

Azienda Socio Sanitaria Territoriale degli Spedali Civili di Brescia
Centro di Riferimento Oncologico - Aviano

调查人员

  • 学习椅：Alessandro Ventura, MD PhD、IRCCS Burlo Garofolo

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年2月27日

初级完成 (实际的)

2020年7月31日

研究完成 (实际的)

2020年7月31日

研究注册日期

首次提交

2017年7月5日

首先提交符合 QC 标准的

2017年7月14日

首次发布 (实际的)

2017年7月18日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年9月4日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年9月2日

最后验证

2020年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • NET-2013-02355002

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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