Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Thalidomide versus infliximab i nyoppstått Crohns sykdom med dårlige prognostiske faktorer

2. september 2020 oppdatert av: IRCCS Burlo Garofolo

Thalidomide, en ny immunologisk behandling for å modifisere naturhistorien til pediatrisk Crohns sykdom: et nytt forslag fra et veletablert pediatrisk forskningsnettverk

Crohns sykdom (CD) er en livslang inflammatorisk tarmsykdom med ukjent patogenese. Det endelige målet med terapi er å modifisere den naturlige historien til CD og dermed redusere komplikasjoner. Thalidomid er et lite molekyl med immunmodulerende og anti-angiogenetiske egenskaper. Det er for tiden godkjent for behandling av erythema nodosum leprosum, en immunologisk komplikasjon av spedalskhet og myelomatose. Det har også blitt brukt i flere andre inflammatoriske sykdommer i huden og slimhinnene, som Behcet sykdom, orofaryngeale sår ved AIDS, kutan lupus og graft versus host sykdom. Mange kasusserier og en randomisert kontrollert studie for barn beviste effektiviteten av thalidomid i behandlingen av barn med CD-refraktær til standardbehandlinger. Hos disse pasientene ble klinisk remisjon oppnådd i omtrent 50 % av tilfellene og ble opprettholdt i en gjennomsnittlig tid over 3 år. Tilheling av slimhinner etter 52 ukers behandling ble observert hos 40 % av pasientene i klinisk remisjon. Dessuten ble det funnet at thalidomid har en steroidsparende effekt og reduserer behovet for kirurgiske inngrep. Den kliniske og endoskopiske effekten av thalidomid ble også observert hos barn med manglende respons eller intoleranse overfor biologiske anti-TNF-medisiner.

Målet med denne multisentriske prospektive randomiserte kontrollerte er å evaluere effektiviteten og sikkerheten til thalidomid vs infliksimab for å endre den naturlige historien til CD hos pasienter med dårlig prognostisk utfall. Videre vil studien evaluere de immunologiske og genetiske mekanismene til CD, virkningsmekanismene thalidomid i CD og vil farmakokinetikken, metabolomikken og farmakogenomikken til thalidomid, og deres innvirkning på thalidomids sikkerhet og effektivitet.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
    • Campania
      • Napoli, Campania, Italia, 80131
        • Dipartimento di Pediatria dell'Università di Napoli "Federico II"
    • Friuli Venezia Giulia
      • Trieste, Friuli Venezia Giulia, Italia, 34137
        • IRCCS Burlo Garofolo
    • Liguria
      • Genoa, Liguria, Italia, 16147
        • Pediatria III Gastroenterologia ed Endoscopia Digestiva, Istituto Giannina Gaslini
    • Lombardia
      • Monza, Lombardia, Italia, 20052
        • Fondazione MBBM , Azienda Ospedaliera San Gerardo - Università Milano Bicocca
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Italia, 98124
        • Unità di Gastroenterologia Pediatrica e Fibrosi Cistica, Dipartimento di Scienze Pediatriche Mediche e Chirurgiche, Policlinico Universitario
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italia, 50139
        • Gastroenterologia e Nutrizione Pediatrica, Azienda Ospedaliero Universitaria Meyer

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 17 år (BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder ved diagnose <18 år og >=6 år
  • Ny diagnose av CD basert på Porto-kriterier
  • CD med inflammatorisk fenotype (ikke-penetrerende, ikke-fistuliserende) og uten behov for kirurgi bortsett fra perinale fistler

  • Tilstedeværelse av minst én av følgende risikofaktorer for dårlig prognose:

    • fistulerende perianal sykdom
    • pan-enterisk sykdom
    • sykdomsforlengelse > 60 cm
    • alvorlig vekstforsinkelse (høyde z-score < -2 DS)
    • alvorlig osteoporose (z-score < -2 DS)
    • hypoalbuminemi (< 3g/dL) eller høyt C-reaktivt protein (2 ganger høyere normalområdet)
  • Aksept av Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS)-programmet for å redusere den teratogene risikoen.

Ekskluderingskriterier:

  • pågående svangerskap
  • tilstedeværelse av perifer nevropati
  • HIV
  • pasienter med transplanterte organer
  • pågående store infeksjoner eller andre alvorlige sykdommer
  • deltakelse i andre eksperimentelle studier.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Thalidomid
Thalidomid er et immunmodulerende og antiangiogenetisk legemiddel med antitumornekrosefaktor (TNF) alfa-egenskaper
Legemiddel: Thalidomid
Thalidomid er et immunmodulerende og antiangiogenetisk legemiddel med anti-TNF alfa-egenskaper
ACTIVE_COMPARATOR: Infliximab
Infliximab er et kimært monoklonalt antistoff mot TNF alfa
Legemiddel: Infliximab
Infliximab er et kimært monoklonalt antistoff mot TNF alfa

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effektivitet for å indusere slimhinneheling
Tidsramme: 52 uker
Andel pasienter som oppnår slimhinneheling, definert av en forenklet endoskopisk aktivitetsindeks for CD (SES-CD) ≤ 2.
52 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effektivitet for å indusere klinisk respons
Tidsramme: 12 uker
Klinisk respons vil bli evaluert med vektet Pediatric Crohns sykdomsaktivitetsindeks (wPCDAI), definert ved en reduksjon på wPCDAI > 50 % fra basalverdiene.
12 uker
Effektivitet for å indusere klinisk respons
Tidsramme: 52 uker
Klinisk respons vil bli evaluert med vektet Pediatric Crohns sykdomsaktivitetsindeks (wPCDAI), definert ved en reduksjon på wPCDAI > 50 % fra basalverdiene.
52 uker
Effektivitet for å indusere klinisk remisjon
Tidsramme: 12 uker
Klinisk remisjon vil bli evaluert med den vektede Pediatric Crohns sykdomsaktivitetsindeks (wPCDAI), definert av en wPCDAI <12,5.
12 uker
Effektivitet for å indusere klinisk remisjon
Tidsramme: 52 uker
Klinisk remisjon vil bli evaluert med den vektede Pediatric Crohns sykdomsaktivitetsindeks (wPCDAI), definert av en wPCDAI <12,5.
52 uker
Effektivitet for å redusere behovet for å endre terapi
Tidsramme: 12 uker
Evaluering av andelen pasienter som trenger en terapeutisk endring
12 uker
Effektivitet for å redusere behovet for å endre terapi
Tidsramme: 52 uker
Evaluering av andelen pasienter som trenger en terapeutisk endring
52 uker
Effektivitet for å redusere sykehusinnleggelser
Tidsramme: 52 uker
Evaluering av andelen pasienter som trenger innleggelse.
52 uker
Effektivitet for å redusere behovet for kirurgi
Tidsramme: 52 uker
Evaluering av andelen pasienter som trenger operasjon
52 uker
Effektivitet for å redusere erytrocyttsedimentasjonshastighet
Tidsramme: Hvert tidspunkt mellom påmelding og 52 uker (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 uker)
Evaluering av trenden for erytrocyttsedimentasjonshastighet (ESR)
Hvert tidspunkt mellom påmelding og 52 uker (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 uker)
Effektivitet for å redusere C-reaktivt protein
Tidsramme: Hvert tidspunkt mellom påmelding og 52 uker (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 uker)
Evaluering av trenden med C-reaktivt protein (CRP)
Hvert tidspunkt mellom påmelding og 52 uker (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 uker)
Effekt i å redusere fekalt kalprotektin
Tidsramme: Hvert tidspunkt mellom påmelding og 52 uker (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 uker)
Evaluering av trenden med fekalt kalprotektin
Hvert tidspunkt mellom påmelding og 52 uker (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 uker)
Effektivitet for å endre kroppsmasseindeks
Tidsramme: Hvert tidspunkt mellom påmelding og 52 uker (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 uker)
Evaluering av trenden for kroppsmasseindeks, definert som vekt (kg)/høyde (m)^2
Hvert tidspunkt mellom påmelding og 52 uker (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 uker)
Effektivitet i å endre høyde-for-alder z-poengsum
Tidsramme: Hvert tidspunkt mellom påmelding og 52 uker (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 uker)
Evaluering av trenden for høyde-for-alder z-poengsum
Hvert tidspunkt mellom påmelding og 52 uker (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 uker)
Effektivitet for å endre vekt-for-alder z-poengsum
Tidsramme: Hvert tidspunkt mellom påmelding og 52 uker (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 uker)
Evaluering av trenden for vekt-for-alder z-poengsum
Hvert tidspunkt mellom påmelding og 52 uker (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 uker)
Evaluering av behandlingsoppståtte bivirkninger
Tidsramme: Mellom påmelding og 52 uker
Antall og type
Mellom påmelding og 52 uker
Direkte og indirekte kostnader
Tidsramme: 52 uker
Sammenligning av direkte og indirekte kostnader (dvs. medikamenter, medisinsk utstyr og utstyr, laboratorie- og diagnostiske tester, sykehusinnleggelser, besøk, transport til og fra helseinstitusjoner, manglende arbeid og skoledager...) mellom de to gruppene
52 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

IRCCS Burlo Garofolo

Samarbeidspartnere

Azienda Socio Sanitaria Territoriale degli Spedali Civili di Brescia
Centro di Riferimento Oncologico - Aviano

Etterforskere

  • Studiestol: Alessandro Ventura, MD PhD, IRCCS Burlo Garofolo

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

27. februar 2018

Primær fullføring (FAKTISKE)

31. juli 2020

Studiet fullført (FAKTISKE)

31. juli 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. juli 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. juli 2017

Først lagt ut (FAKTISKE)

18. juli 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

4. september 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. september 2020

Sist bekreftet

1. september 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NET-2013-02355002

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Crohns sykdom

Kliniske studier på Thalidomid

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Morocco

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere