Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Thalidomide versus infliximab i nyopstået Crohns sygdom med dårlige prognostiske faktorer

2. september 2020 opdateret af: IRCCS Burlo Garofolo

Thalidomide, en ny immunologisk behandling for at ændre den naturlige historie af pædiatrisk Crohns sygdom: et nyt forslag fra et veletableret pædiatrisk forskningsnetværk

Crohns sygdom (CD) er en livslang inflammatorisk tarmsygdom med en ukendt patogenese. Det ultimative mål med terapien er at ændre den naturlige historie af CD og dermed reducere komplikationer. Thalidomid er et lille molekyle med immunmodulerende og anti-angiogenetiske egenskaber. Det er i øjeblikket godkendt til behandling af erythema nodosum leprosum, en immunologisk komplikation af spedalskhed og myelomatose. Det er også blevet brugt til adskillige andre inflammatoriske sygdomme i huden og slimhinderne, såsom Behcet-sygdom, orofaryngeale sår ved AIDS, kutan lupus og graft versus host-sygdom. Mange case-serier og et pædiatrisk randomiseret kontrolleret forsøg beviste effektiviteten af ​​thalidomid i behandlingen af ​​børn med CD-refraktær over for standardbehandlinger. Hos disse patienter blev klinisk remission opnået i omkring 50 % af tilfældene og blev opretholdt i en gennemsnitlig periode på mere end 3 år. Slimhindeheling efter 52 ugers behandling blev observeret hos 40 % af patienterne i klinisk remission. Desuden viste det sig, at thalidomid havde en steroidbesparende effekt og mindskede behovet for kirurgiske indgreb. Den kliniske og endoskopiske effekt af thalidomid blev også observeret hos børn med manglende respons eller intolerance over for biologiske anti-TNF-lægemidler.

Formålet med denne multicentriske prospektive randomiserede kontrollerede er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​thalidomid versus infliximab til at ændre den naturlige historie af CD hos patienter med dårligt prognostisk resultat. Desuden vil undersøgelsen evaluere de immunologiske og genetiske mekanismer af CD, virkningsmekanismerne thalidomid i CD og vil farmakokinetik, metabolomics og farmakogenomics af thalidomid, og deres indvirkning på thalidomid sikkerhed og effektivitet.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
    • Campania
      • Napoli, Campania, Italien, 80131
        • Dipartimento di Pediatria dell'Università di Napoli "Federico II"
    • Friuli Venezia Giulia
      • Trieste, Friuli Venezia Giulia, Italien, 34137
        • IRCCS Burlo Garofolo
    • Liguria
      • Genoa, Liguria, Italien, 16147
        • Pediatria III Gastroenterologia ed Endoscopia Digestiva, Istituto Giannina Gaslini
    • Lombardia
      • Monza, Lombardia, Italien, 20052
        • Fondazione MBBM , Azienda Ospedaliera San Gerardo - Università Milano Bicocca
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Italien, 98124
        • Unità di Gastroenterologia Pediatrica e Fibrosi Cistica, Dipartimento di Scienze Pediatriche Mediche e Chirurgiche, Policlinico Universitario
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italien, 50139
        • Gastroenterologia e Nutrizione Pediatrica, Azienda Ospedaliero Universitaria Meyer

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 17 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder ved diagnose <18 år og >=6 år
  • Ny diagnose af CD baseret på Porto kriterier
  • CD med inflammatorisk fænotype (ikke-penetrerende, ikke-fistuliserende) og uden behov for operation bortset fra perinale fistler

  • Tilstedeværelse af mindst én af følgende risikofaktorer for dårlig prognose:

    • fistulerende perianal sygdom
    • pan-enterisk sygdom
    • sygdomsforlængelse > 60 cm
    • alvorlig vækstforsinkelse (højde z-score < -2 DS)
    • svær osteoporose (z-score < -2 DS)
    • hypoalbuminæmi (< 3g/dL) eller højt C-reaktivt protein (2 gange højere normalområdet)
  • Accept af Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS)-programmet til reduktion af den teratogene risiko.

Ekskluderingskriterier:

  • igangværende graviditet
  • tilstedeværelse af perifer neuropati
  • HIV
  • patienter med transplanterede organer
  • igangværende større infektioner eller andre alvorlige sygdomme
  • deltagelse i andre eksperimentelle undersøgelser.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Thalidomid
Thalidomid er et immunmodulerende og antiangiogenetisk lægemiddel med antitumornekrosefaktor (TNF) alfa-egenskaber
Medicin: Thalidomid
Thalidomid er et immunmodulerende og antiangiogenetisk lægemiddel med anti-TNF-alfa-egenskaber
ACTIVE_COMPARATOR: Infliximab
Infliximab er et kimært monoklonalt antistof mod TNF alfa
Medicin: Infliximab
Infliximab er et kimært monoklonalt antistof mod TNF alfa

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effektivitet til at inducere slimhindeheling
Tidsramme: 52 uger
Andel af patienter, der opnår slimhindeheling, defineret af et Simplified Endoscopic Activity Index for CD (SES-CD) ≤ 2.
52 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effektivitet til at inducere klinisk respons
Tidsramme: 12 uger
Klinisk respons vil blive evalueret med det vægtede pædiatriske Crohns sygdomsaktivitetsindeks (wPCDAI), defineret ved en reduktion på wPCDAI > 50 % fra de basale værdier.
12 uger
Effektivitet til at inducere klinisk respons
Tidsramme: 52 uger
Klinisk respons vil blive evalueret med det vægtede pædiatriske Crohns sygdomsaktivitetsindeks (wPCDAI), defineret ved en reduktion på wPCDAI > 50 % fra de basale værdier.
52 uger
Effektivitet til at inducere klinisk remission
Tidsramme: 12 uger
Klinisk remission vil blive evalueret med det vægtede pædiatriske Crohns sygdomsaktivitetsindeks (wPCDAI), defineret ved en wPCDAI <12,5.
12 uger
Effektivitet til at inducere klinisk remission
Tidsramme: 52 uger
Klinisk remission vil blive evalueret med det vægtede pædiatriske Crohns sygdomsaktivitetsindeks (wPCDAI), defineret ved en wPCDAI <12,5.
52 uger
Effektivitet til at reducere behovet for at ændre terapi
Tidsramme: 12 uger
Evaluering af andelen af ​​patienter, der har behov for en terapeutisk ændring
12 uger
Effektivitet til at reducere behovet for at ændre terapi
Tidsramme: 52 uger
Evaluering af andelen af ​​patienter, der har behov for en terapeutisk ændring
52 uger
Effektivitet i at reducere indlæggelser
Tidsramme: 52 uger
Evaluering af andelen af ​​patienter, der har behov for indlæggelse.
52 uger
Effektivitet til at reducere behovet for operation
Tidsramme: 52 uger
Evaluering af andelen af ​​patienter, der skal opereres
52 uger
Effektivitet til at reducere erytrocytsedimentationshastigheden
Tidsramme: Hvert tidspunkt mellem tilmelding og 52 uger (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 uger)
Evaluering af tendensen for erytrocytsedimentationshastighed (ESR)
Hvert tidspunkt mellem tilmelding og 52 uger (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 uger)
Effektivitet til at reducere C-reaktivt protein
Tidsramme: Hvert tidspunkt mellem tilmelding og 52 uger (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 uger)
Evaluering af tendensen til C-reaktivt protein (CRP)
Hvert tidspunkt mellem tilmelding og 52 uger (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 uger)
Effektivitet til at reducere fækal calprotectin
Tidsramme: Hvert tidspunkt mellem tilmelding og 52 uger (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 uger)
Evaluering af tendensen til fækal calprotectin
Hvert tidspunkt mellem tilmelding og 52 uger (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 uger)
Effektivitet til at ændre body mass index
Tidsramme: Hvert tidspunkt mellem tilmelding og 52 uger (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 uger)
Evaluering af tendensen i kropsmasseindeks, defineret som vægt (kg)/højde (m)^2
Hvert tidspunkt mellem tilmelding og 52 uger (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 uger)
Effektivitet til at ændre højde-for-alder z-score
Tidsramme: Hvert tidspunkt mellem tilmelding og 52 uger (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 uger)
Evaluering af tendensen for højde-for-alder z-score
Hvert tidspunkt mellem tilmelding og 52 uger (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 uger)
Effektivitet til at ændre vægt-for-alder z-score
Tidsramme: Hvert tidspunkt mellem tilmelding og 52 uger (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 uger)
Evaluering af tendensen for vægt-for-alder z-score
Hvert tidspunkt mellem tilmelding og 52 uger (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 uger)
Evaluering af de behandlings-opståede bivirkninger
Tidsramme: Mellem indskrivning og 52 uger
Nummer og type
Mellem indskrivning og 52 uger
Direkte og indirekte omkostninger
Tidsramme: 52 uger
Sammenligning af direkte og indirekte omkostninger (dvs. medicin, medicinske forsyninger og udstyr, laboratorie- og diagnostiske tests, hospitalsindlæggelser, besøg, transport til og fra sundhedsfaciliteter, manglende arbejde og skoledage...) mellem de to grupper
52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

IRCCS Burlo Garofolo

Samarbejdspartnere

Azienda Socio Sanitaria Territoriale degli Spedali Civili di Brescia
Centro di Riferimento Oncologico - Aviano

Efterforskere

  • Studiestol: Alessandro Ventura, MD PhD, IRCCS Burlo Garofolo

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

27. februar 2018

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

31. juli 2020

Studieafslutning (FAKTISKE)

31. juli 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. juli 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. juli 2017

Først opslået (FAKTISKE)

18. juli 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

4. september 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. september 2020

Sidst verificeret

1. september 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NET-2013-02355002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Crohns sygdom

Kliniske forsøg med Thalidomid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahrain

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner