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Talidomide contro Infliximab nella malattia di Crohn di nuova insorgenza con fattori prognostici sfavorevoli

2 settembre 2020 aggiornato da: IRCCS Burlo Garofolo

Talidomide, un nuovo trattamento immunologico per modificare la storia naturale della malattia di Crohn pediatrica: una nuova proposta da una consolidata rete di ricerca pediatrica

La malattia di Crohn (CD) è una malattia infiammatoria cronica intestinale con una patogenesi sconosciuta. L'obiettivo finale della terapia è quello di modificare la storia naturale del CD riducendo così le complicanze. La talidomide è una piccola molecola con proprietà immunomodulanti e anti-angiogenetiche. Attualmente è approvato per il trattamento dell'eritema nodoso lebbroso, una complicazione immunologica della lebbra e del mieloma multiplo. È stato utilizzato anche in molte altre malattie infiammatorie della pelle e delle membrane mucose, come la malattia di Behcet, le ulcere orofaringee nell'AIDS, il lupus cutaneo e la malattia del trapianto contro l'ospite. Molte serie di casi e uno studio controllato randomizzato pediatrico hanno dimostrato l'efficacia della talidomide nel trattamento di bambini con CD refrattari ai trattamenti standard. In questi pazienti la remissione clinica è stata ottenuta in circa il 50% dei casi e si è mantenuta per un tempo medio superiore a 3 anni. La guarigione della mucosa dopo 52 settimane di trattamento è stata osservata nel 40% dei pazienti in remissione clinica. Inoltre, è stato riscontrato che la talidomide ha un effetto di risparmio di steroidi e riduce la necessità di interventi chirurgici. L'efficacia clinica ed endoscopica della talidomide è stata osservata anche nei bambini con mancata risposta o intolleranza ai farmaci biologici anti-TNF.

Lo scopo di questo studio prospettico multicentrico randomizzato controllato è valutare l'efficacia e la sicurezza di talidomide rispetto a infliximab nel modificare la storia naturale della celiachia nei pazienti con esito prognostico sfavorevole. Inoltre, lo studio valuterà i meccanismi immunologici e genetici della CD, i meccanismi di azione della talidomide nella CD e la farmacocinetica, la metabolomica e la farmacogenomica della talidomide e il loro impatto sulla sicurezza e l'efficacia della talidomide.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

9

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
    • Campania
      • Napoli, Campania, Italia, 80131
        • Dipartimento di Pediatria dell'Università di Napoli "Federico II"
    • Friuli Venezia Giulia
      • Trieste, Friuli Venezia Giulia, Italia, 34137
        • IRCCS Burlo Garofolo
    • Liguria
      • Genoa, Liguria, Italia, 16147
        • Pediatria III Gastroenterologia ed Endoscopia Digestiva, Istituto Giannina Gaslini
    • Lombardia
      • Monza, Lombardia, Italia, 20052
        • Fondazione MBBM , Azienda Ospedaliera San Gerardo - Università Milano Bicocca
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Italia, 98124
        • Unità di Gastroenterologia Pediatrica e Fibrosi Cistica, Dipartimento di Scienze Pediatriche Mediche e Chirurgiche, Policlinico Universitario
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italia, 50139
        • Gastroenterologia e Nutrizione Pediatrica, Azienda Ospedaliero Universitaria Meyer

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 17 anni (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età alla diagnosi <18 anni e >=6 anni
  • Nuova diagnosi di MC basata sui criteri di Porto
  • CD con fenotipo infiammatorio (non penetrante, non fistolizzante) e senza necessità di intervento chirurgico ad eccezione delle fistole perinali

  • Presenza di almeno uno dei seguenti fattori di rischio per prognosi infausta:

    • malattia perianale fistolizzante
    • malattia pan-enterica
    • estensione della malattia > 60 cm
    • grave ritardo della crescita (altezza z-score < -2 DS)
    • osteoporosi grave (punteggio z < -2 DS)
    • ipoalbuminemia (< 3 g/dL) o proteina C-reattiva alta (2 volte superiore al range normale)
  • Accettazione del programma Strategia di Valutazione e Mitigazione del Rischio (REMS) per la riduzione del rischio teratogeno.

Criteri di esclusione:

  • gravidanza in corso
  • presenza di neuropatia periferica
  • HIV
  • pazienti con organi trapiantati
  • infezioni gravi in ​​corso o altre malattie gravi
  • partecipazione ad altri studi sperimentali.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Talidomide
La talidomide è un farmaco immunomodulatore e antiangiogenetico con proprietà alfa anti fattore di necrosi tumorale (TNF)
Droga: Talidomide
La talidomide è un farmaco immunomodulatore e antiangiogenetico con proprietà anti-TNF alfa
ACTIVE_COMPARATORE: Infliximab
Infliximab è un anticorpo monoclonale chimerico contro il TNF alfa
Droga: Infliximab
Infliximab è un anticorpo monoclonale chimerico contro il TNF alfa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia nell'indurre la guarigione della mucosa
Lasso di tempo: 52 settimane
Percentuale di pazienti che ottengono la guarigione della mucosa, definita da un indice di attività endoscopica semplificata per CD (SES-CD) ≤ 2.
52 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia nell'indurre la risposta clinica
Lasso di tempo: 12 settimane
La risposta clinica sarà valutata con il Pediatric Crohn's Disease Activity Index (wPCDAI) ponderato, definito da una riduzione di wPCDAI > 50% rispetto ai valori basali.
12 settimane
Efficacia nell'indurre la risposta clinica
Lasso di tempo: 52 settimane
La risposta clinica sarà valutata con il Pediatric Crohn's Disease Activity Index (wPCDAI) ponderato, definito da una riduzione di wPCDAI > 50% rispetto ai valori basali.
52 settimane
Efficacia nell'indurre la remissione clinica
Lasso di tempo: 12 settimane
La remissione clinica sarà valutata con il Pediatric Crohn's Disease Activity Index (wPCDAI) ponderato, definito da un wPCDAI <12,5.
12 settimane
Efficacia nell'indurre la remissione clinica
Lasso di tempo: 52 settimane
La remissione clinica sarà valutata con il Pediatric Crohn's Disease Activity Index (wPCDAI) ponderato, definito da un wPCDAI <12,5.
52 settimane
Efficacia nel ridurre la necessità di cambiare terapia
Lasso di tempo: 12 settimane
Valutazione della percentuale di pazienti che necessitano di un cambiamento terapeutico
12 settimane
Efficacia nel ridurre la necessità di cambiare terapia
Lasso di tempo: 52 settimane
Valutazione della percentuale di pazienti che necessitano di un cambiamento terapeutico
52 settimane
Efficacia nella riduzione dei ricoveri
Lasso di tempo: 52 settimane
Valutazione della percentuale di pazienti che necessitano di ricovero.
52 settimane
Efficacia nel ridurre la necessità di intervento chirurgico
Lasso di tempo: 52 settimane
Valutazione della percentuale di pazienti che necessitano di intervento chirurgico
52 settimane
Efficacia nella riduzione della velocità di eritrosedimentazione
Lasso di tempo: Ogni punto temporale tra l'iscrizione e 52 settimane (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 settimane)
Valutazione dell'andamento della velocità di eritrosedimentazione (VES)
Ogni punto temporale tra l'iscrizione e 52 settimane (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 settimane)
Efficacia nella riduzione della proteina C-reattiva
Lasso di tempo: Ogni punto temporale tra l'iscrizione e 52 settimane (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 settimane)
Valutazione dell'andamento della proteina C-reattiva (PCR)
Ogni punto temporale tra l'iscrizione e 52 settimane (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 settimane)
Efficacia nella riduzione della calprotectina fecale
Lasso di tempo: Ogni punto temporale tra l'iscrizione e 52 settimane (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 settimane)
Valutazione dell'andamento della calprotectina fecale
Ogni punto temporale tra l'iscrizione e 52 settimane (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 settimane)
Efficacia nel modificare l'indice di massa corporea
Lasso di tempo: Ogni punto temporale tra l'iscrizione e 52 settimane (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 settimane)
Valutazione dell'andamento dell'indice di massa corporea, definito come peso (kg)/altezza (m)^2
Ogni punto temporale tra l'iscrizione e 52 settimane (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 settimane)
Efficacia nel modificare il punteggio z altezza per età
Lasso di tempo: Ogni punto temporale tra l'iscrizione e 52 settimane (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 settimane)
Valutazione dell'andamento del punteggio z altezza per età
Ogni punto temporale tra l'iscrizione e 52 settimane (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 settimane)
Efficacia nella modifica del punteggio z peso per età
Lasso di tempo: Ogni punto temporale tra l'iscrizione e 52 settimane (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 settimane)
Valutazione dell'andamento del punteggio z peso-età
Ogni punto temporale tra l'iscrizione e 52 settimane (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 settimane)
Valutazione degli eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Tra l'iscrizione e 52 settimane
Numero e tipo
Tra l'iscrizione e 52 settimane
Costi diretti e indiretti
Lasso di tempo: 52 settimane
Confronto dei costi diretti e indiretti (es. farmaci, forniture e attrezzature mediche, test di laboratorio e diagnostici, ricoveri, visite, trasporti da e per le strutture sanitarie, giorni di assenza dal lavoro e dalla scuola…) tra i due gruppi
52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

IRCCS Burlo Garofolo

Collaboratori

Azienda Socio Sanitaria Territoriale degli Spedali Civili di Brescia
Centro di Riferimento Oncologico - Aviano

Investigatori

  • Cattedra di studio: Alessandro Ventura, MD PhD, IRCCS Burlo Garofolo

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

27 febbraio 2018

Completamento primario (EFFETTIVO)

31 luglio 2020

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

31 luglio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 luglio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 luglio 2017

Primo Inserito (EFFETTIVO)

18 luglio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

4 settembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 settembre 2020

Ultimo verificato

1 settembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NET-2013-02355002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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