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Talidomida versus infliximab en la enfermedad de Crohn de nueva aparición con factores de mal pronóstico

2 de septiembre de 2020 actualizado por: IRCCS Burlo Garofolo

Talidomida, un nuevo tratamiento inmunológico para modificar la historia natural de la enfermedad de Crohn pediátrica: una nueva propuesta de una red de investigación pediátrica bien establecida

La enfermedad de Crohn (EC) es una enfermedad intestinal inflamatoria de por vida con una patogenia desconocida. El objetivo final de la terapia es modificar la historia natural de la EC y así reducir las complicaciones. La talidomida es una pequeña molécula con propiedades inmunomoduladoras y antiangiogenéticas. Actualmente está aprobado para el tratamiento del eritema nudoso leproso, una complicación inmunológica de la lepra y el mieloma múltiple. También se ha utilizado en varias otras enfermedades inflamatorias de la piel y de las membranas mucosas, como la enfermedad de Behcet, las úlceras orofaríngeas en el SIDA, el lupus cutáneo y la enfermedad de injerto contra huésped. Muchas series de casos y un ensayo controlado aleatorio pediátrico demostraron la eficacia de la talidomida en el tratamiento de niños con EC refractaria a los tratamientos estándar. En estos pacientes se logró la remisión clínica en alrededor del 50% de los casos y se mantuvo por un tiempo medio superior a los 3 años. La curación de la mucosa después de 52 semanas de tratamiento se observó en el 40% de los pacientes en remisión clínica. Además, se descubrió que la talidomida tiene un efecto ahorrador de esteroides y reduce la necesidad de intervenciones quirúrgicas. La eficacia clínica y endoscópica de la talidomida también se observó en niños con falta de respuesta o intolerancia a los fármacos biológicos anti-TNF.

El objetivo de este estudio multicéntrico, prospectivo, aleatorizado y controlado es evaluar la eficacia y la seguridad de la talidomida frente al infliximab para cambiar la evolución natural de la EC en pacientes con mal pronóstico. Además, el estudio evaluará los mecanismos inmunológicos y genéticos de la EC, los mecanismos de acción de la talidomida en la EC y la farmacocinética, metabolómica y farmacogenómica de la talidomida, y su impacto en la seguridad y eficacia de la talidomida.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

9

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Italia
    • Campania
      • Napoli, Campania, Italia, 80131
        • Dipartimento di Pediatria dell'Università di Napoli "Federico II"
    • Friuli Venezia Giulia
      • Trieste, Friuli Venezia Giulia, Italia, 34137
        • IRCCS Burlo Garofolo
    • Liguria
      • Genoa, Liguria, Italia, 16147
        • Pediatria III Gastroenterologia ed Endoscopia Digestiva, Istituto Giannina Gaslini
    • Lombardia
      • Monza, Lombardia, Italia, 20052
        • Fondazione MBBM , Azienda Ospedaliera San Gerardo - Università Milano Bicocca
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Italia, 98124
        • Unità di Gastroenterologia Pediatrica e Fibrosi Cistica, Dipartimento di Scienze Pediatriche Mediche e Chirurgiche, Policlinico Universitario
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italia, 50139
        • Gastroenterologia e Nutrizione Pediatrica, Azienda Ospedaliero Universitaria Meyer

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años a 17 años (NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad al diagnóstico <18 años y >=6 años
  • Nuevo diagnóstico de EC basado en los criterios de Porto
  • EC con fenotipo inflamatorio (no penetrante, no fistulizante) y sin necesidad de cirugía salvo fístulas perianales

  • Presencia de al menos uno de los siguientes factores de riesgo de mal pronóstico:

    • enfermedad perianal fistulizante
    • enfermedad panentérica
    • extensión de la enfermedad > 60 cm
    • retraso grave del crecimiento (puntuación z de altura < -2 DS)
    • osteoporosis grave (puntuación z < -2 DS)
    • hipoalbuminemia (< 3 g/dL) o proteína C reactiva alta (2 veces más alta que el rango normal)
  • Aceptación del programa Estrategia de Evaluación y Mitigación de Riesgos (REMS) para la reducción del riesgo teratogénico.

Criterio de exclusión:

  • embarazo en curso
  • presencia de neuropatía periférica
  • VIH
  • pacientes con órganos trasplantados
  • infecciones importantes en curso u otras enfermedades graves
  • participación en otros estudios experimentales.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Talidomida
La talidomida es un fármaco inmunomodulador y antiangiogenético con propiedades anti factor de necrosis tumoral (TNF) alfa
Droga: Talidomida
La talidomida es un fármaco inmunomodulador y antiangiogenético con propiedades anti TNF alfa.
COMPARADOR_ACTIVO: Infliximab
Infliximab es un anticuerpo monoclonal quimérico contra el TNF alfa
Droga: Infliximab
Infliximab es un anticuerpo monoclonal quimérico contra el TNF alfa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eficacia para inducir la cicatrización de la mucosa
Periodo de tiempo: 52 semanas
Proporción de pacientes que logran la curación de la mucosa, definida por un índice de actividad endoscópica simplificada para EC (SES-CD) ≤ 2.
52 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eficacia en la inducción de la respuesta clínica
Periodo de tiempo: 12 semanas
La respuesta clínica se evaluará con el índice de actividad de la enfermedad de Crohn pediátrica ponderada (wPCDAI), definido por una reducción de wPCDAI > 50% de los valores basales.
12 semanas
Eficacia en la inducción de la respuesta clínica
Periodo de tiempo: 52 semanas
La respuesta clínica se evaluará con el índice de actividad de la enfermedad de Crohn pediátrica ponderada (wPCDAI), definido por una reducción de wPCDAI > 50% de los valores basales.
52 semanas
Eficacia en la inducción de la remisión clínica
Periodo de tiempo: 12 semanas
La remisión clínica se evaluará con el índice de actividad de la enfermedad de Crohn pediátrica ponderada (wPCDAI), definido por un wPCDAI <12,5.
12 semanas
Eficacia en la inducción de la remisión clínica
Periodo de tiempo: 52 semanas
La remisión clínica se evaluará con el índice de actividad de la enfermedad de Crohn pediátrica ponderada (wPCDAI), definido por un wPCDAI <12,5.
52 semanas
Eficacia en la reducción de la necesidad de cambiar de tratamiento
Periodo de tiempo: 12 semanas
Evaluación de la proporción de pacientes que necesitan un cambio terapéutico
12 semanas
Eficacia en la reducción de la necesidad de cambiar de tratamiento
Periodo de tiempo: 52 semanas
Evaluación de la proporción de pacientes que necesitan un cambio terapéutico
52 semanas
Eficacia en la reducción de hospitalizaciones
Periodo de tiempo: 52 semanas
Evaluación de la proporción de pacientes que necesitan hospitalización.
52 semanas
Eficacia en la reducción de la necesidad de cirugía
Periodo de tiempo: 52 semanas
Evaluación de la proporción de pacientes que necesitan cirugía
52 semanas
Eficacia en la reducción de la velocidad de sedimentación globular
Periodo de tiempo: Cada punto de tiempo entre la inscripción y las 52 semanas (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 semanas)
Evaluación de la tendencia de la velocidad de sedimentación globular (VSG)
Cada punto de tiempo entre la inscripción y las 52 semanas (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 semanas)
Eficacia en la reducción de la proteína C reactiva
Periodo de tiempo: Cada punto de tiempo entre la inscripción y las 52 semanas (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 semanas)
Evaluación de la tendencia de la proteína C reactiva (PCR)
Cada punto de tiempo entre la inscripción y las 52 semanas (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 semanas)
Eficacia en la reducción de la calprotectina fecal
Periodo de tiempo: Cada punto de tiempo entre la inscripción y las 52 semanas (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 semanas)
Evaluación de la tendencia de la calprotectina fecal
Cada punto de tiempo entre la inscripción y las 52 semanas (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 semanas)
Eficacia en la modificación del índice de masa corporal
Periodo de tiempo: Cada punto de tiempo entre la inscripción y las 52 semanas (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 semanas)
Evaluación de la tendencia del índice de masa corporal, definido como peso (kg)/altura (m)^2
Cada punto de tiempo entre la inscripción y las 52 semanas (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 semanas)
Eficacia en la modificación de la puntuación z de talla para la edad
Periodo de tiempo: Cada punto de tiempo entre la inscripción y las 52 semanas (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 semanas)
Evaluación de la tendencia de la puntuación z de la talla para la edad
Cada punto de tiempo entre la inscripción y las 52 semanas (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 semanas)
Eficacia en la modificación de la puntuación z del peso para la edad
Periodo de tiempo: Cada punto de tiempo entre la inscripción y las 52 semanas (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 semanas)
Evaluación de la tendencia del puntaje z del peso para la edad
Cada punto de tiempo entre la inscripción y las 52 semanas (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 semanas)
Evaluación de los eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Entre la inscripción y las 52 semanas
Número y tipo
Entre la inscripción y las 52 semanas
Costos directos e indirectos
Periodo de tiempo: 52 semanas
Comparación de costos directos e indirectos (es decir, medicamentos, suministros y equipos médicos, pruebas de laboratorio y diagnóstico, hospitalizaciones, visitas, transporte desde y hacia los centros de salud, ausencias al trabajo y a la escuela…) entre los dos grupos
52 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

IRCCS Burlo Garofolo

Colaboradores

Azienda Socio Sanitaria Territoriale degli Spedali Civili di Brescia
Centro di Riferimento Oncologico - Aviano

Investigadores

  • Silla de estudio: Alessandro Ventura, MD PhD, IRCCS Burlo Garofolo

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

27 de febrero de 2018

Finalización primaria (ACTUAL)

31 de julio de 2020

Finalización del estudio (ACTUAL)

31 de julio de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de julio de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de julio de 2017

Publicado por primera vez (ACTUAL)

18 de julio de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

4 de septiembre de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de septiembre de 2020

Última verificación

1 de septiembre de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NET-2013-02355002

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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