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예후 인자가 불량한 신규 발병 크론병에서 탈리도마이드 대 인플릭시맙

2020년 9월 2일 업데이트: IRCCS Burlo Garofolo

탈리도마이드, 소아 크론병의 자연 경과를 수정하기 위한 새로운 면역학적 치료제: 잘 구축된 소아 연구 네트워크의 새로운 제안

크론병(CD)은 병인이 알려지지 않은 평생 지속되는 염증성 장 질환입니다. 치료의 궁극적인 목표는 CD의 자연사를 수정하여 합병증을 줄이는 것입니다. 탈리도마이드(Thalidomide)는 면역조절 및 항혈관신생 특성을 가진 소분자입니다. 현재 나병과 다발성 골수종의 면역학적 합병증인 나병 결절성 홍반의 치료용으로 승인되었습니다. 또한 베체트병, AIDS의 구강인두 궤양, 피부 루푸스, 이식편대숙주병과 같은 피부 및 점막의 여러 다른 염증성 질환에도 사용되었습니다. 많은 사례 시리즈와 한 건의 소아과 무작위 통제 시험에서 표준 치료에 반응하지 않는 CD를 가진 어린이 치료에서 탈리도마이드의 효능이 입증되었습니다. 이 환자들에서 약 50%의 사례에서 임상적 관해가 달성되었고 평균 3년 이상 유지되었습니다. 치료 52주 후에 점막 치유가 임상적 완화 환자의 40%에서 관찰되었습니다. 또한 탈리도마이드는 스테로이드 절약 효과가 있고 외과 개입의 필요성을 줄이는 것으로 밝혀졌습니다. 탈리도마이드의 임상적 및 내시경적 효능은 항-TNF 생물학적 약물에 반응하지 않거나 내약성이 없는 소아에서도 관찰되었습니다.

이 다중심 전향적 무작위 통제의 목적은 예후가 좋지 않은 환자에서 CD의 자연 경과를 변화시키는 데 탈리도마이드 대 인플릭시맙의 효능과 안전성을 평가하는 것입니다. 또한, 이 연구는 크론병의 면역학적 및 유전적 기전, 크론병에서 탈리도마이드의 작용 기전, 탈리도마이드의 약동학, 대사체학 및 약리유전체학, 그리고 탈리도마이드의 안전성과 효과에 미치는 영향을 평가할 것입니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

9

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 이탈리아
    • Campania
      • Napoli, Campania, 이탈리아, 80131
        • Dipartimento di Pediatria dell'Università di Napoli "Federico II"
    • Friuli Venezia Giulia
      • Trieste, Friuli Venezia Giulia, 이탈리아, 34137
        • IRCCS Burlo Garofolo
    • Liguria
      • Genoa, Liguria, 이탈리아, 16147
        • Pediatria III Gastroenterologia ed Endoscopia Digestiva, Istituto Giannina Gaslini
    • Lombardia
      • Monza, Lombardia, 이탈리아, 20052
        • Fondazione MBBM , Azienda Ospedaliera San Gerardo - Università Milano Bicocca
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, 이탈리아, 98124
        • Unità di Gastroenterologia Pediatrica e Fibrosi Cistica, Dipartimento di Scienze Pediatriche Mediche e Chirurgiche, Policlinico Universitario
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, 이탈리아, 50139
        • Gastroenterologia e Nutrizione Pediatrica, Azienda Ospedaliero Universitaria Meyer

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 진단 연령 <18세 및 >=6세
  • Porto 기준에 기반한 CD의 새로운 진단
  • 회음부 누공을 제외하고는 수술이 필요하지 않은 염증성 표현형(비침투성, 비누공성) 크론병

  • 나쁜 예후에 대한 다음 위험 요소 중 적어도 하나의 존재:

    • 누공성 항문주위 질환
    • 범장질환
    • 질병 확장 > 60cm
    • 심각한 성장 지연(높이 z-점수 < -2 DS)
    • 중증 골다공증(z 점수 < -2 DS)
    • 저알부민혈증(< 3g/dL) 또는 높은 C 반응성 단백질(정상 범위의 2배)
  • 최기형성 위험을 줄이기 위한 위험 평가 및 완화 전략(REMS) 프로그램 수용.

제외 기준:

  • 진행중인 임신
  • 말초 신경 병증의 존재
  • 에이즈
  • 이식된 장기를 가진 환자
  • 진행중인 주요 감염 또는 기타 심각한 질병
  • 다른 실험 연구에 참여.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 평행한
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 탈리도마이드
탈리도마이드(Thalidomide)는 항종양괴사인자(TNF) 알파 특성을 지닌 면역조절 및 항혈관신생 약물입니다.
의약품: 탈리도마이드
탈리도마이드(Thalidomide)는 항 TNF 알파 특성을 지닌 면역조절 및 항혈관신생 약물입니다.
ACTIVE_COMPARATOR: 인플릭시맵
Infliximab은 TNF 알파에 대한 키메라 단일 클론 항체입니다.
의약품: 인플릭시맵
Infliximab은 TNF 알파에 대한 키메라 단일 클론 항체입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
점막 치유 유도 효능
기간: 52주
CD에 대한 단순화된 내시경 활동 지수(SES-CD) ≤ 2로 정의된 점막 치유를 달성한 환자의 비율.
52주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
임상반응 유도 효능
기간: 12주
임상 반응은 가중된 소아 크론병 활성 지수(wPCDAI)로 평가되며, wPCDAI의 감소 > 기본 값으로부터 50%로 정의됩니다.
12주
임상반응 유도 효능
기간: 52주
임상 반응은 가중된 소아 크론병 활성 지수(wPCDAI)로 평가되며, wPCDAI의 감소 > 기본 값으로부터 50%로 정의됩니다.
52주
임상적 관해 유도 효능
기간: 12주
임상적 완화는 wPCDAI <12.5로 정의되는 가중 소아 크론병 활동 지수(wPCDAI)로 평가됩니다.
12주
임상적 관해 유도 효능
기간: 52주
임상적 완화는 wPCDAI <12.5로 정의되는 가중 소아 크론병 활동 지수(wPCDAI)로 평가됩니다.
52주
치료 변경의 필요성을 줄이는 효능
기간: 12주
치료적 변화가 필요한 환자의 비율 평가
12주
치료 변경의 필요성을 줄이는 효능
기간: 52주
치료적 변화가 필요한 환자의 비율 평가
52주
입원 감소 효과
기간: 52주
입원이 필요한 환자의 비율 평가.
52주
수술의 필요성을 줄이는 효능
기간: 52주
수술이 필요한 환자의 비율 평가
52주
적혈구 침강속도 감소 효능
기간: 등록과 52주 사이의 각 시점(0, 4, 8, 14, 26, 38, 52주)
적혈구침강속도(ESR) 추이 평가
등록과 52주 사이의 각 시점(0, 4, 8, 14, 26, 38, 52주)
C 반응성 단백질 감소 효능
기간: 등록과 52주 사이의 각 시점(0, 4, 8, 14, 26, 38, 52주)
CRP(C-reactive protein) 추이 평가
등록과 52주 사이의 각 시점(0, 4, 8, 14, 26, 38, 52주)
대변 ​​칼프로텍틴 감소 효능
기간: 등록과 52주 사이의 각 시점(0, 4, 8, 14, 26, 38, 52주)
대변 ​​칼프로텍틴의 경향 평가
등록과 52주 사이의 각 시점(0, 4, 8, 14, 26, 38, 52주)
체질량지수 수정 효능
기간: 등록과 52주 사이의 각 시점(0, 4, 8, 14, 26, 38, 52주)
체중(kg)/신장(m)^2으로 정의되는 체질량지수 추이 평가
등록과 52주 사이의 각 시점(0, 4, 8, 14, 26, 38, 52주)
연령 대비 키 z 점수 수정의 효율성
기간: 등록과 52주 사이의 각 시점(0, 4, 8, 14, 26, 38, 52주)
연령별 신장 z점수의 추이 평가
등록과 52주 사이의 각 시점(0, 4, 8, 14, 26, 38, 52주)
연령 대비 체중 z 점수 수정의 효율성
기간: 등록과 52주 사이의 각 시점(0, 4, 8, 14, 26, 38, 52주)
연령 대비 체중 z 점수의 추세 평가
등록과 52주 사이의 각 시점(0, 4, 8, 14, 26, 38, 52주)
치료-응급 부작용의 평가
기간: 등록과 52주 사이
번호 및 유형
등록과 52주 사이
직접 및 간접 비용
기간: 52주
직접 및 간접 비용 비교(예: 약물, 의료 용품 및 장비, 검사실 및 진단 테스트, 입원, 방문, 의료 시설 왕복 교통편, 결근 및 수업일…) 두 그룹 간
52주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

IRCCS Burlo Garofolo

협력자

Azienda Socio Sanitaria Territoriale degli Spedali Civili di Brescia
Centro di Riferimento Oncologico - Aviano

수사관

  • 연구 의자: Alessandro Ventura, MD PhD, IRCCS Burlo Garofolo

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 2월 27일

기본 완료 (실제)

2020년 7월 31일

연구 완료 (실제)

2020년 7월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 7월 5일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 7월 14일

처음 게시됨 (실제)

2017년 7월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 9월 4일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 9월 2일

마지막으로 확인됨

2020년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • NET-2013-02355002

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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