Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Талидомид в сравнении с инфликсимабом при новом дебюте болезни Крона с неблагоприятными прогностическими факторами

2 сентября 2020 г. обновлено: IRCCS Burlo Garofolo

Талидомид, новый иммунологический препарат для изменения естественного течения детской болезни Крона: новое предложение хорошо зарекомендовавшей себя педиатрической исследовательской сети

Болезнь Крона (БК) — пожизненное воспалительное заболевание кишечника с неизвестным патогенезом. Конечная цель терапии состоит в том, чтобы изменить естественное течение болезни Крона, тем самым уменьшив количество осложнений. Талидомид представляет собой небольшую молекулу с иммуномодулирующими и антиангиогенетическими свойствами. В настоящее время он одобрен для лечения узловатой лепрозной эритемы, иммунологического осложнения лепры и множественной миеломы. Он также использовался при некоторых других воспалительных заболеваниях кожи и слизистых оболочек, таких как болезнь Бехчета, язвы ротоглотки при СПИДе, кожная волчанка и болезнь «трансплантат против хозяина». Многие серии случаев и одно педиатрическое рандомизированное контролируемое исследование доказали эффективность талидомида при лечении детей с болезнью Крона, рефрактерной к стандартным методам лечения. У этих пациентов клиническая ремиссия была достигнута примерно в 50% случаев и сохранялась в среднем более 3 лет. Заживление слизистой через 52 недели лечения наблюдалось у 40% пациентов в клинической ремиссии. Кроме того, было обнаружено, что талидомид оказывает стероидсберегающее действие и снижает потребность в хирургических вмешательствах. Клиническая и эндоскопическая эффективность талидомида также наблюдалась у детей с неэффективностью или непереносимостью биологических препаратов против ФНО.

Целью этого многоцентрового проспективного рандомизированного контролируемого исследования является оценка эффективности и безопасности талидомида по сравнению с инфликсимабом в изменении естественного течения болезни Крона у пациентов с плохим прогностическим исходом. Кроме того, в исследовании будут оцениваться иммунологические и генетические механизмы CD, механизмы действия талидомида при CD, а также фармакокинетика, метаболомика и фармакогеномика талидомида, а также их влияние на безопасность и эффективность талидомида.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

9

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Италия
    • Campania
      • Napoli, Campania, Италия, 80131
        • Dipartimento di Pediatria dell'Università di Napoli "Federico II"
    • Friuli Venezia Giulia
      • Trieste, Friuli Venezia Giulia, Италия, 34137
        • IRCCS Burlo Garofolo
    • Liguria
      • Genoa, Liguria, Италия, 16147
        • Pediatria III Gastroenterologia ed Endoscopia Digestiva, Istituto Giannina Gaslini
    • Lombardia
      • Monza, Lombardia, Италия, 20052
        • Fondazione MBBM , Azienda Ospedaliera San Gerardo - Università Milano Bicocca
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Италия, 98124
        • Unità di Gastroenterologia Pediatrica e Fibrosi Cistica, Dipartimento di Scienze Pediatriche Mediche e Chirurgiche, Policlinico Universitario
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Италия, 50139
        • Gastroenterologia e Nutrizione Pediatrica, Azienda Ospedaliero Universitaria Meyer

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 лет до 17 лет (РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Возраст на момент постановки диагноза <18 лет и >=6 лет
  • Новый диагноз БК на основании критериев Порто
  • БК с воспалительным фенотипом (непроникающая, нефистулизирующая) и не требующая хирургического вмешательства, за исключением перианальных свищей

  • Наличие хотя бы одного из следующих факторов риска неблагоприятного прогноза:

    • свищевые перианальные заболевания
    • панэнтеральное заболевание
    • распространение болезни > 60 см
    • выраженная задержка роста (z-показатель роста <-2 DS)
    • тяжелый остеопороз (z-показатель <-2 DS)
    • гипоальбуминемия (< 3 г/дл) или высокий уровень С-реактивного белка (в 2 раза выше нормы)
  • Принятие программы оценки и снижения риска (REMS) для снижения тератогенного риска.

Критерий исключения:

  • продолжающаяся беременность
  • наличие периферической невропатии
  • ВИЧ
  • пациенты с трансплантированными органами
  • продолжающиеся серьезные инфекции или другие тяжелые заболевания
  • участие в других экспериментальных исследованиях.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Талидомид
Талидомид является иммуномодулирующим и антиангиогенным препаратом с альфа-свойствами против фактора некроза опухоли (ФНО).
Лекарство: Талидомид
Талидомид является иммуномодулирующим и антиангиогенным препаратом с анти-ФНО-альфа свойствами.
ACTIVE_COMPARATOR: Инфликсимаб
Инфликсимаб представляет собой химерное моноклональное антитело против TNF-альфа.
Лекарство: Инфликсимаб
Инфликсимаб представляет собой химерное моноклональное антитело против TNF-альфа.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Эффективность в индукции заживления слизистой оболочки
Временное ограничение: 52 недели
Доля пациентов, достигших заживления слизистой оболочки, определяемая упрощенным индексом эндоскопической активности при CD (SES-CD) ≤ 2.
52 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Эффективность в индукции клинического ответа
Временное ограничение: 12 недель
Клинический ответ будет оцениваться с помощью взвешенного индекса активности болезни Крона у детей (wPCDAI), определяемого снижением wPCDAI > 50% от исходных значений.
12 недель
Эффективность в индукции клинического ответа
Временное ограничение: 52 недели
Клинический ответ будет оцениваться с помощью взвешенного индекса активности болезни Крона у детей (wPCDAI), определяемого снижением wPCDAI > 50% от исходных значений.
52 недели
Эффективность в индукции клинической ремиссии
Временное ограничение: 12 недель
Клиническую ремиссию будут оценивать с помощью взвешенного индекса активности болезни Крона у детей (wPCDAI), определяемого как wPCDAI <12,5.
12 недель
Эффективность в индукции клинической ремиссии
Временное ограничение: 52 недели
Клиническую ремиссию будут оценивать с помощью взвешенного индекса активности болезни Крона у детей (wPCDAI), определяемого как wPCDAI <12,5.
52 недели
Эффективность в снижении потребности в смене терапии
Временное ограничение: 12 недель
Оценка доли пациентов, нуждающихся в изменении терапии
12 недель
Эффективность в снижении потребности в смене терапии
Временное ограничение: 52 недели
Оценка доли пациентов, нуждающихся в изменении терапии
52 недели
Эффективность в снижении числа госпитализаций
Временное ограничение: 52 недели
Оценка доли больных, нуждающихся в госпитализации.
52 недели
Эффективность в снижении потребности в хирургическом вмешательстве
Временное ограничение: 52 недели
Оценка доли пациентов, нуждающихся в хирургическом вмешательстве
52 недели
Эффективность в снижении скорости оседания эритроцитов
Временное ограничение: Каждый момент времени между зачислением и 52 неделями (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 недели)
Оценка динамики скорости оседания эритроцитов (СОЭ)
Каждый момент времени между зачислением и 52 неделями (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 недели)
Эффективность в снижении С-реактивного белка
Временное ограничение: Каждый момент времени между зачислением и 52 неделями (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 недели)
Оценка динамики С-реактивного белка (СРБ)
Каждый момент времени между зачислением и 52 неделями (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 недели)
Эффективность в снижении фекального кальпротектина
Временное ограничение: Каждый момент времени между зачислением и 52 неделями (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 недели)
Оценка динамики фекального кальпротектина
Каждый момент времени между зачислением и 52 неделями (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 недели)
Эффективность в изменении индекса массы тела
Временное ограничение: Каждый момент времени между зачислением и 52 неделями (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 недели)
Оценка тренда индекса массы тела, определяемого как вес (кг)/рост (м)^2
Каждый момент времени между зачислением и 52 неделями (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 недели)
Эффективность изменения z-показателя соотношения роста к возрасту
Временное ограничение: Каждый момент времени между зачислением и 52 неделями (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 недели)
Оценка тренда z-показателя соотношения роста к возрасту
Каждый момент времени между зачислением и 52 неделями (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 недели)
Эффективность изменения z-показателя массы тела к возрасту
Временное ограничение: Каждый момент времени между зачислением и 52 неделями (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 недели)
Оценка тенденции z-показателя веса к возрасту
Каждый момент времени между зачислением и 52 неделями (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 недели)
Оценка нежелательных явлений, связанных с лечением
Временное ограничение: Между зачислением и 52 неделей
Количество и тип
Между зачислением и 52 неделей
Прямые и косвенные затраты
Временное ограничение: 52 недели
Сравнение прямых и косвенных затрат (т. лекарства, медицинские принадлежности и оборудование, лабораторные и диагностические анализы, госпитализации, визиты, транспортировка в медицинские учреждения и обратно, пропущенные рабочие и школьные дни…) между двумя группами
52 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

IRCCS Burlo Garofolo

Соавторы

Azienda Socio Sanitaria Territoriale degli Spedali Civili di Brescia
Centro di Riferimento Oncologico - Aviano

Следователи

  • Учебный стул: Alessandro Ventura, MD PhD, IRCCS Burlo Garofolo

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

27 февраля 2018 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

31 июля 2020 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

31 июля 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 июля 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 июля 2017 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

18 июля 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

4 сентября 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 сентября 2020 г.

Последняя проверка

1 сентября 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NET-2013-02355002

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Болезнь Крона

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Madagascar

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться