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Talidomida Versus Infliximabe no Novo Início da Doença de Crohn com Fatores Prognósticos Desfavoráveis

2 de setembro de 2020 atualizado por: IRCCS Burlo Garofolo

Talidomida, um novo tratamento imunológico para modificar a história natural da doença de Crohn pediátrica: uma nova proposta de uma rede de pesquisa pediátrica bem estabelecida

A doença de Crohn (DC) é uma doença inflamatória intestinal permanente com uma patogênese desconhecida. O objetivo final da terapia é modificar a história natural da DC, reduzindo assim as complicações. A talidomida é uma pequena molécula com propriedades imunomoduladoras e antiangiogênicas. Atualmente está aprovado para o tratamento do eritema nodoso hansênico, uma complicação imunológica da hanseníase e do mieloma múltiplo. Também tem sido usado em várias outras doenças inflamatórias da pele e das membranas mucosas, como a doença de Behçet, úlceras orofaríngeas na AIDS, lúpus cutâneo e doença do enxerto contra o hospedeiro. Muitas séries de casos e um estudo randomizado controlado pediátrico provaram a eficácia da talidomida no tratamento de crianças com DC refratária aos tratamentos padrão. Nestes doentes, a remissão clínica foi conseguida em cerca de 50% dos casos e manteve-se por um tempo médio superior a 3 anos. A cicatrização da mucosa após 52 semanas de tratamento foi observada em 40% dos pacientes em remissão clínica. Além disso, verificou-se que a talidomida tem um efeito poupador de esteroides e diminui a necessidade de intervenções cirúrgicas. A eficácia clínica e endoscópica da talidomida também foi observada em crianças com falha de resposta ou intolerância a drogas biológicas anti-TNF.

O objetivo deste multicêntrico prospectivo randomizado controlado é avaliar a eficácia e a segurança da talidomida versus infliximabe na mudança da história natural da DC em pacientes com mau prognóstico. Além disso, o estudo avaliará os mecanismos imunológicos e genéticos da DC, os mecanismos de ação da talidomida na DC e a farmacocinética, metabolômica e farmacogenômica da talidomida, e seu impacto na segurança e eficácia da talidomida.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

9

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Itália
    • Campania
      • Napoli, Campania, Itália, 80131
        • Dipartimento di Pediatria dell'Università di Napoli "Federico II"
    • Friuli Venezia Giulia
      • Trieste, Friuli Venezia Giulia, Itália, 34137
        • IRCCS Burlo Garofolo
    • Liguria
      • Genoa, Liguria, Itália, 16147
        • Pediatria III Gastroenterologia ed Endoscopia Digestiva, Istituto Giannina Gaslini
    • Lombardia
      • Monza, Lombardia, Itália, 20052
        • Fondazione MBBM , Azienda Ospedaliera San Gerardo - Università Milano Bicocca
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Itália, 98124
        • Unità di Gastroenterologia Pediatrica e Fibrosi Cistica, Dipartimento di Scienze Pediatriche Mediche e Chirurgiche, Policlinico Universitario
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Itália, 50139
        • Gastroenterologia e Nutrizione Pediatrica, Azienda Ospedaliero Universitaria Meyer

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos a 17 anos (CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade no diagnóstico <18 anos e >=6 anos
  • Novo diagnóstico de DC com base nos critérios de Porto
  • DC com fenótipo inflamatório (não penetrante, não fistulizante) e sem necessidade de cirurgia exceto para fístulas perinasais

  • Presença de pelo menos um dos seguintes fatores de risco para mau prognóstico:

    • doença perianal fistulizante
    • doença pan-entérica
    • extensão da doença > 60 cm
    • atraso de crescimento grave (escore z de altura < -2 DS)
    • osteoporose grave (escore z < -2 DS)
    • hipoalbuminemia (< 3g/dL) ou proteína C-reativa alta (2 vezes acima da faixa normal)
  • Aceitação do programa Estratégia de Avaliação e Mitigação de Riscos (REMS) para redução do risco teratogênico.

Critério de exclusão:

  • gravidez em curso
  • presença de neuropatia periférica
  • HIV
  • pacientes com órgãos transplantados
  • infecções graves em curso ou outras doenças graves
  • participação a outros estudos experimentais.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: PARALELO
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: Talidomida
A talidomida é um fármaco imunomodulador e antiangiogênico com propriedades antifator de necrose tumoral (TNF) alfa
Medicamento: Talidomida
A talidomida é um fármaco imunomodulador e antiangiogênico com propriedades anti-TNF alfa
ACTIVE_COMPARATOR: Infliximabe
O infliximabe é um anticorpo monoclonal quimérico contra TNF alfa
Medicamento: Infliximabe
O infliximabe é um anticorpo monoclonal quimérico contra TNF alfa

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eficácia na indução da cicatrização da mucosa
Prazo: 52 semanas
Proporção de pacientes que atingem a cicatrização da mucosa, definida por um Índice Simplificado de Atividade Endoscópica para DC (SES-CD) ≤ 2.
52 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eficácia na indução de resposta clínica
Prazo: 12 semanas
A resposta clínica será avaliada com o Índice de Atividade da Doença de Crohn Pediátrico ponderado (wPCDAI), definido por uma redução de wPCDAI > 50% dos valores basais.
12 semanas
Eficácia na indução de resposta clínica
Prazo: 52 semanas
A resposta clínica será avaliada com o Índice de Atividade da Doença de Crohn Pediátrico ponderado (wPCDAI), definido por uma redução de wPCDAI > 50% dos valores basais.
52 semanas
Eficácia na indução da remissão clínica
Prazo: 12 semanas
A remissão clínica será avaliada com o Índice de Atividade da Doença de Crohn Pediátrico ponderado (wPCDAI), definido por um wPCDAI <12,5.
12 semanas
Eficácia na indução da remissão clínica
Prazo: 52 semanas
A remissão clínica será avaliada com o Índice de Atividade da Doença de Crohn Pediátrico ponderado (wPCDAI), definido por um wPCDAI <12,5.
52 semanas
Eficácia na redução da necessidade de mudança de terapia
Prazo: 12 semanas
Avaliação da proporção de pacientes que necessitam de mudança terapêutica
12 semanas
Eficácia na redução da necessidade de mudança de terapia
Prazo: 52 semanas
Avaliação da proporção de pacientes que necessitam de mudança terapêutica
52 semanas
Eficácia na redução de hospitalizações
Prazo: 52 semanas
Avaliação da proporção de pacientes que necessitam de internação.
52 semanas
Eficácia na redução da necessidade de cirurgia
Prazo: 52 semanas
Avaliação da proporção de pacientes que necessitam de cirurgia
52 semanas
Eficácia na redução da taxa de hemossedimentação
Prazo: Cada ponto de tempo entre a inscrição e 52 semanas (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 semanas)
Avaliação da tendência da velocidade de hemossedimentação (ESR)
Cada ponto de tempo entre a inscrição e 52 semanas (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 semanas)
Eficácia na redução da proteína C-reativa
Prazo: Cada ponto de tempo entre a inscrição e 52 semanas (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 semanas)
Avaliação da tendência da proteína C reativa (PCR)
Cada ponto de tempo entre a inscrição e 52 semanas (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 semanas)
Eficácia na redução da calprotectina fecal
Prazo: Cada ponto de tempo entre a inscrição e 52 semanas (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 semanas)
Avaliação da tendência da calprotectina fecal
Cada ponto de tempo entre a inscrição e 52 semanas (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 semanas)
Eficácia na modificação do índice de massa corporal
Prazo: Cada ponto de tempo entre a inscrição e 52 semanas (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 semanas)
Avaliação da tendência do índice de massa corporal, definido como peso (kg)/altura (m)^2
Cada ponto de tempo entre a inscrição e 52 semanas (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 semanas)
Eficácia na modificação do escore z de altura para idade
Prazo: Cada ponto de tempo entre a inscrição e 52 semanas (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 semanas)
Avaliação da tendência do escore z de altura para idade
Cada ponto de tempo entre a inscrição e 52 semanas (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 semanas)
Eficácia na modificação do escore z de peso para idade
Prazo: Cada ponto de tempo entre a inscrição e 52 semanas (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 semanas)
Avaliação da tendência do escore z de peso para idade
Cada ponto de tempo entre a inscrição e 52 semanas (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 semanas)
Avaliação dos eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: Entre a inscrição e 52 semanas
Número e tipo
Entre a inscrição e 52 semanas
Custos diretos e indiretos
Prazo: 52 semanas
Comparação de custos diretos e indiretos (ou seja, medicamentos, suprimentos e equipamentos médicos, exames laboratoriais e diagnósticos, internações, visitas, transporte de e para unidades de saúde, faltas ao trabalho e às aulas...) entre os dois grupos
52 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

IRCCS Burlo Garofolo

Colaboradores

Azienda Socio Sanitaria Territoriale degli Spedali Civili di Brescia
Centro di Riferimento Oncologico - Aviano

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Alessandro Ventura, MD PhD, IRCCS Burlo Garofolo

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

27 de fevereiro de 2018

Conclusão Primária (REAL)

31 de julho de 2020

Conclusão do estudo (REAL)

31 de julho de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de julho de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de julho de 2017

Primeira postagem (REAL)

18 de julho de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

4 de setembro de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de setembro de 2020

Última verificação

1 de setembro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NET-2013-02355002

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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