Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Thalidomide kontra infliximab vid nyuppkomna Crohns sjukdom med dåliga prognostiska faktorer

2 september 2020 uppdaterad av: IRCCS Burlo Garofolo

Thalidomide, en ny immunologisk behandling för att modifiera den naturliga historien av pediatrisk Crohns sjukdom: ett nytt förslag från ett väletablerat nätverk för pediatriskt forskning

Crohns sjukdom (CD) är en livslång inflammatorisk tarmsjukdom med okänd patogenes. Det slutliga målet med terapi är att modifiera den naturliga historien för CD och på så sätt minska komplikationer. Talidomid är en liten molekyl med immunmodulerande och anti-angiogenetiska egenskaper. Det är för närvarande godkänt för behandling av erythema nodosum leprosum, en immunologisk komplikation av spetälska och multipelt myelom. Det har också använts vid flera andra inflammatoriska sjukdomar i huden och i slemhinnorna, såsom Behcets sjukdom, orofaryngeala sår vid AIDS, kutan lupus och transplantat-mot-värdsjukdom. Många fallserier och en pediatrisk randomiserad kontrollerad studie visade effektiviteten av talidomid vid behandling av barn med CD-refraktär mot standardbehandlingar. Hos dessa patienter uppnåddes klinisk remission i cirka 50 % av fallen och bibehölls under en medeltid överlägsen 3 år. Slemhinneläkning efter 52 veckors behandling observerades hos 40 % av patienterna i klinisk remission. Talidomid visade sig dessutom ha en steroidbesparande effekt och minska behovet av kirurgiska ingrepp. Den kliniska och endoskopiska effekten av talidomid observerades också hos barn med misslyckande att svara eller intolerans mot biologiska läkemedel mot TNF.

Syftet med denna multicentriska prospektiva randomiserade kontroll är att utvärdera effektiviteten och säkerheten av talidomid kontra infliximab för att förändra den naturliga historien för CD hos patienter med dåligt prognostiskt resultat. Dessutom kommer studien att utvärdera de immunologiska och genetiska mekanismerna för CD, verkningsmekanismerna för talidomid vid CD och farmakokinetiken, metabolomiken och farmakogenomiken för talidomid, och deras inverkan på talidomids säkerhet och effektivitet.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

9

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Italien
    • Campania
      • Napoli, Campania, Italien, 80131
        • Dipartimento di Pediatria dell'Università di Napoli "Federico II"
    • Friuli Venezia Giulia
      • Trieste, Friuli Venezia Giulia, Italien, 34137
        • IRCCS Burlo Garofolo
    • Liguria
      • Genoa, Liguria, Italien, 16147
        • Pediatria III Gastroenterologia ed Endoscopia Digestiva, Istituto Giannina Gaslini
    • Lombardia
      • Monza, Lombardia, Italien, 20052
        • Fondazione MBBM , Azienda Ospedaliera San Gerardo - Università Milano Bicocca
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Italien, 98124
        • Unità di Gastroenterologia Pediatrica e Fibrosi Cistica, Dipartimento di Scienze Pediatriche Mediche e Chirurgiche, Policlinico Universitario
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italien, 50139
        • Gastroenterologia e Nutrizione Pediatrica, Azienda Ospedaliero Universitaria Meyer

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 17 år (BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder vid diagnos <18 år och >=6 år
  • Ny diagnos av CD baserad på Porto kriterier
  • CD med inflammatorisk fenotyp (icke-penetrerande, icke-fistelande) och utan behov av operation förutom perinala fistlar

  • Förekomst av minst en av följande riskfaktorer för dålig prognos:

    • fistulerande perianal sjukdom
    • pan-tarmsjukdom
    • sjukdomsförlängning > 60 cm
    • allvarlig tillväxtfördröjning (höjd z-poäng < -2 DS)
    • svår osteoporos (z-poäng < -2 DS)
    • hypoalbuminemi (< 3g/dL) eller högt C-reaktivt protein (2 gånger högre än normalt)
  • Godkännande av programmet Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS) för att minska den teratogena risken.

Exklusions kriterier:

  • pågående graviditet
  • förekomst av perifer neuropati
  • HIV
  • patienter med transplanterade organ
  • pågående stora infektioner eller andra allvarliga sjukdomar
  • deltagande i andra experimentella studier.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Talidomid
Talidomid är ett immunmodulerande och antiangiogenetiskt läkemedel med antitumörnekrosfaktor (TNF) alfa-egenskaper
Läkemedel: Talidomid
Talidomid är ett immunmodulerande och antiangiogenetiskt läkemedel med anti-TNF-alfa-egenskaper
ACTIVE_COMPARATOR: Infliximab
Infliximab är en chimär monoklonal antikropp mot TNF alfa
Läkemedel: Infliximab
Infliximab är en chimär monoklonal antikropp mot TNF alfa

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effektivitet för att inducera slemhinneläkning
Tidsram: 52 veckor
Andel patienter som uppnår slemhinneläkning, definierat av ett förenklat endoskopiskt aktivitetsindex för CD (SES-CD) ≤ 2.
52 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effektivitet för att inducera kliniskt svar
Tidsram: 12 veckor
Kliniskt svar kommer att utvärderas med det viktade pediatriska Crohns sjukdomsaktivitetsindex (wPCDAI), definierat av en minskning av wPCDAI > 50 % från basalvärdena.
12 veckor
Effektivitet för att inducera kliniskt svar
Tidsram: 52 veckor
Kliniskt svar kommer att utvärderas med det viktade pediatriska Crohns sjukdomsaktivitetsindex (wPCDAI), definierat av en minskning av wPCDAI > 50 % från basalvärdena.
52 veckor
Effektivitet för att inducera klinisk remission
Tidsram: 12 veckor
Klinisk remission kommer att utvärderas med det viktade pediatriska Crohns sjukdomsaktivitetsindex (wPCDAI), definierat av ett wPCDAI <12,5.
12 veckor
Effektivitet för att inducera klinisk remission
Tidsram: 52 veckor
Klinisk remission kommer att utvärderas med det viktade pediatriska Crohns sjukdomsaktivitetsindex (wPCDAI), definierat av ett wPCDAI <12,5.
52 veckor
Effekt för att minska behovet av att byta terapi
Tidsram: 12 veckor
Utvärdering av andelen patienter som behöver en terapeutisk förändring
12 veckor
Effekt för att minska behovet av att byta terapi
Tidsram: 52 veckor
Utvärdering av andelen patienter som behöver en terapeutisk förändring
52 veckor
Effektivitet för att minska sjukhusvistelser
Tidsram: 52 veckor
Utvärdering av andelen patienter som behöver sjukhusvård.
52 veckor
Effektivitet för att minska behovet av operation
Tidsram: 52 veckor
Utvärdering av andelen patienter som behöver opereras
52 veckor
Effekt för att minska erytrocytsedimentationshastigheten
Tidsram: Varje tidpunkt mellan registrering och 52 veckor (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 veckor)
Utvärdering av trenden för erytrocytsedimentationshastighet (ESR)
Varje tidpunkt mellan registrering och 52 veckor (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 veckor)
Effektivitet för att reducera C-reaktivt protein
Tidsram: Varje tidpunkt mellan registrering och 52 veckor (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 veckor)
Utvärdering av trenden för C-reaktivt protein (CRP)
Varje tidpunkt mellan registrering och 52 veckor (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 veckor)
Effekt för att minska fekalt kalprotektin
Tidsram: Varje tidpunkt mellan registrering och 52 veckor (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 veckor)
Utvärdering av trenden för fekalt kalprotektin
Varje tidpunkt mellan registrering och 52 veckor (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 veckor)
Effektivitet för att modifiera body mass index
Tidsram: Varje tidpunkt mellan registrering och 52 veckor (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 veckor)
Utvärdering av trenden för body mass index, definierat som vikt (kg)/höjd (m)^2
Varje tidpunkt mellan registrering och 52 veckor (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 veckor)
Effektivitet för att modifiera höjd för ålder z-poäng
Tidsram: Varje tidpunkt mellan registrering och 52 veckor (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 veckor)
Utvärdering av trenden för höjd-för-ålder z-poäng
Varje tidpunkt mellan registrering och 52 veckor (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 veckor)
Effektivitet för att modifiera vikt för ålder z-poäng
Tidsram: Varje tidpunkt mellan registrering och 52 veckor (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 veckor)
Utvärdering av trenden för vikt-för-ålder z-poäng
Varje tidpunkt mellan registrering och 52 veckor (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 veckor)
Utvärdering av behandlingsuppkommande biverkningar
Tidsram: Mellan inskrivning och 52 veckor
Antal och typ
Mellan inskrivning och 52 veckor
Direkta och indirekta kostnader
Tidsram: 52 veckor
Jämförelse av direkta och indirekta kostnader (dvs. droger, medicinsk utrustning och utrustning, laboratorie- och diagnostiska tester, sjukhusinläggningar, besök, transporter till och från vårdinrättningar, uteblivna arbets- och skoldagar...) mellan de två grupperna
52 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

IRCCS Burlo Garofolo

Samarbetspartners

Azienda Socio Sanitaria Territoriale degli Spedali Civili di Brescia
Centro di Riferimento Oncologico - Aviano

Utredare

  • Studiestol: Alessandro Ventura, MD PhD, IRCCS Burlo Garofolo

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

27 februari 2018

Primärt slutförande (FAKTISK)

31 juli 2020

Avslutad studie (FAKTISK)

31 juli 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 juli 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 juli 2017

Första postat (FAKTISK)

18 juli 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

4 september 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 september 2020

Senast verifierad

1 september 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NET-2013-02355002

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Crohns sjukdom

Kliniska prövningar på Talidomid

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Hungary

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera