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Thalidomid versus Infliximab bei neu auftretendem Morbus Crohn mit schlechten prognostischen Faktoren

2. September 2020 aktualisiert von: IRCCS Burlo Garofolo

Thalidomid, eine neuartige immunologische Behandlung zur Veränderung des natürlichen Verlaufs des pädiatrischen Morbus Crohn: ein neuer Vorschlag eines etablierten pädiatrischen Forschungsnetzwerks

Morbus Crohn (CD) ist eine lebenslange entzündliche Darmerkrankung mit unbekannter Pathogenese. Das letztendliche Ziel der Therapie ist es, den natürlichen Verlauf der CD zu verändern und so Komplikationen zu reduzieren. Thalidomid ist ein kleines Molekül mit immunmodulatorischen und anti-angiogenetischen Eigenschaften. Es ist derzeit für die Behandlung von Erythema nodosum leprosum, einer immunologischen Komplikation von Lepra und multiplem Myelom, zugelassen. Es wurde auch bei mehreren anderen entzündlichen Erkrankungen der Haut und der Schleimhäute, wie der Behcet-Krankheit, oropharyngealen Geschwüren bei AIDS, kutanem Lupus und Graft-versus-Host-Reaktion eingesetzt. Viele Fallserien und eine pädiatrische randomisierte kontrollierte Studie bewiesen die Wirksamkeit von Thalidomid bei der Behandlung von Kindern mit Zöliakie, die auf Standardbehandlungen nicht ansprachen. Bei diesen Patienten wurde in etwa 50 % der Fälle eine klinische Remission erreicht und über einen mittleren Zeitraum von mehr als 3 Jahren aufrechterhalten. Bei 40 % der Patienten in klinischer Remission wurde nach 52 Behandlungswochen eine Schleimhautheilung beobachtet. Darüber hinaus wurde festgestellt, dass Thalidomid eine steroidsparende Wirkung hat und die Notwendigkeit chirurgischer Eingriffe verringert. Die klinische und endoskopische Wirksamkeit von Thalidomid wurde auch bei Kindern mit fehlendem Ansprechen oder Unverträglichkeit gegenüber biologischen Anti-TNF-Medikamenten beobachtet.

Das Ziel dieser multizentrischen, prospektiven, randomisierten, kontrollierten Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Thalidomid gegenüber Infliximab bei der Veränderung des natürlichen Krankheitsverlaufs von MC bei Patienten mit schlechtem Prognoseergebnis. Darüber hinaus wird die Studie die immunologischen und genetischen Mechanismen von CD, die Wirkungsmechanismen von Thalidomid bei CD und die Pharmakokinetik, Metabolomik und Pharmakogenomik von Thalidomid sowie deren Auswirkungen auf die Sicherheit und Wirksamkeit von Thalidomid bewerten.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

9

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
    • Campania
      • Napoli, Campania, Italien, 80131
        • Dipartimento di Pediatria dell'Università di Napoli "Federico II"
    • Friuli Venezia Giulia
      • Trieste, Friuli Venezia Giulia, Italien, 34137
        • IRCCS Burlo Garofolo
    • Liguria
      • Genoa, Liguria, Italien, 16147
        • Pediatria III Gastroenterologia ed Endoscopia Digestiva, Istituto Giannina Gaslini
    • Lombardia
      • Monza, Lombardia, Italien, 20052
        • Fondazione MBBM , Azienda Ospedaliera San Gerardo - Università Milano Bicocca
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Italien, 98124
        • Unità di Gastroenterologia Pediatrica e Fibrosi Cistica, Dipartimento di Scienze Pediatriche Mediche e Chirurgiche, Policlinico Universitario
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italien, 50139
        • Gastroenterologia e Nutrizione Pediatrica, Azienda Ospedaliero Universitaria Meyer

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 17 Jahre (KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter bei Diagnose < 18 Jahre und >= 6 Jahre
  • Neue Diagnose von CD basierend auf Porto-Kriterien
  • MC mit entzündlichem Phänotyp (nicht penetrierend, nicht fistulierend) und ohne Notwendigkeit einer Operation, außer bei perinalen Fisteln

  • Vorhandensein von mindestens einem der folgenden Risikofaktoren für eine schlechte Prognose:

    • fistulierende perianale Erkrankung
    • panenterische Erkrankung
    • Krankheitsausdehnung > 60 cm
    • starke Wachstumsverzögerung (Höhen-Z-Score < -2 DS)
    • schwere Osteoporose (z-Score < -2 DS)
    • Hypoalbuminämie (< 3 g/dl) oder hohes C-reaktives Protein (2-mal höher als der normale Bereich)
  • Annahme des Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS)-Programms zur Reduzierung des teratogenen Risikos.

Ausschlusskriterien:

  • laufende Schwangerschaft
  • Vorliegen einer peripheren Neuropathie
  • HIV
  • Patienten mit transplantierten Organen
  • andauernde schwere Infektionen oder andere schwere Erkrankungen
  • Teilnahme an anderen experimentellen Studien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Thalidomid
Thalidomid ist ein immunmodulatorisches und antiangiogenetisches Medikament mit Anti-Tumor-Nekrose-Faktor (TNF) alpha-Eigenschaften
Arzneimittel: Thalidomid
Thalidomid ist ein immunmodulatorisches und antiangiogenetisches Medikament mit Anti-TNF-alpha-Eigenschaften
ACTIVE_COMPARATOR: Infliximab
Infliximab ist ein chimärer monoklonaler Antikörper gegen TNF alpha
Arzneimittel: Infliximab
Infliximab ist ein chimärer monoklonaler Antikörper gegen TNF alpha

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeit bei der Induktion der Schleimhautheilung
Zeitfenster: 52 Wochen
Anteil der Patienten, die eine Schleimhautheilung erreichen, definiert durch einen vereinfachten endoskopischen Aktivitätsindex für CD (SES-CD) ≤ 2.
52 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeit bei der Induktion einer klinischen Reaktion
Zeitfenster: 12 Wochen
Das klinische Ansprechen wird mit dem gewichteten pädiatrischen Morbus-Crohn-Aktivitätsindex (wPCDAI) bewertet, der durch eine Verringerung des wPCDAI um > 50 % gegenüber den Basalwerten definiert wird.
12 Wochen
Wirksamkeit bei der Induktion einer klinischen Reaktion
Zeitfenster: 52 Wochen
Das klinische Ansprechen wird mit dem gewichteten pädiatrischen Morbus-Crohn-Aktivitätsindex (wPCDAI) bewertet, der durch eine Verringerung des wPCDAI um > 50 % gegenüber den Basalwerten definiert wird.
52 Wochen
Wirksamkeit bei der Induktion einer klinischen Remission
Zeitfenster: 12 Wochen
Die klinische Remission wird mit dem gewichteten pädiatrischen Morbus-Crohn-Aktivitätsindex (wPCDAI), definiert durch einen wPCDAI < 12,5, bewertet.
12 Wochen
Wirksamkeit bei der Induktion einer klinischen Remission
Zeitfenster: 52 Wochen
Die klinische Remission wird mit dem gewichteten pädiatrischen Morbus-Crohn-Aktivitätsindex (wPCDAI), definiert durch einen wPCDAI < 12,5, bewertet.
52 Wochen
Wirksamkeit bei der Verringerung der Notwendigkeit einer Therapieänderung
Zeitfenster: 12 Wochen
Bewertung des Anteils der Patienten, die eine therapeutische Umstellung benötigen
12 Wochen
Wirksamkeit bei der Verringerung der Notwendigkeit einer Therapieänderung
Zeitfenster: 52 Wochen
Bewertung des Anteils der Patienten, die eine therapeutische Umstellung benötigen
52 Wochen
Wirksamkeit bei der Reduzierung von Krankenhausaufenthalten
Zeitfenster: 52 Wochen
Bewertung des Anteils der Patienten, die einen Krankenhausaufenthalt benötigen.
52 Wochen
Wirksamkeit bei der Verringerung der Notwendigkeit einer Operation
Zeitfenster: 52 Wochen
Bewertung des Anteils der Patienten, die operiert werden müssen
52 Wochen
Wirksamkeit bei der Reduzierung der Erythrozytensedimentationsrate
Zeitfenster: Jeder Zeitpunkt zwischen Einschreibung und 52 Wochen (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 Wochen)
Auswertung des Trends der Erythrozytensenkungsgeschwindigkeit (ESR)
Jeder Zeitpunkt zwischen Einschreibung und 52 Wochen (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 Wochen)
Wirksamkeit bei der Reduzierung von C-reaktivem Protein
Zeitfenster: Jeder Zeitpunkt zwischen Einschreibung und 52 Wochen (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 Wochen)
Auswertung des Trends des C-reaktiven Proteins (CRP)
Jeder Zeitpunkt zwischen Einschreibung und 52 Wochen (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 Wochen)
Wirksamkeit bei der Reduzierung von fäkalem Calprotectin
Zeitfenster: Jeder Zeitpunkt zwischen Einschreibung und 52 Wochen (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 Wochen)
Bewertung des Trends von fäkalem Calprotectin
Jeder Zeitpunkt zwischen Einschreibung und 52 Wochen (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 Wochen)
Wirksamkeit bei der Veränderung des Body-Mass-Index
Zeitfenster: Jeder Zeitpunkt zwischen Einschreibung und 52 Wochen (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 Wochen)
Auswertung des Trends des Body-Mass-Index, definiert als Gewicht (kg)/Größe (m)^2
Jeder Zeitpunkt zwischen Einschreibung und 52 Wochen (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 Wochen)
Wirksamkeit bei der Modifizierung des Z-Scores der Körpergröße für das Alter
Zeitfenster: Jeder Zeitpunkt zwischen Einschreibung und 52 Wochen (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 Wochen)
Auswertung des Trends des Z-Scores für Größe und Alter
Jeder Zeitpunkt zwischen Einschreibung und 52 Wochen (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 Wochen)
Wirksamkeit bei der Modifizierung des Gewichts-für-Alter-Z-Scores
Zeitfenster: Jeder Zeitpunkt zwischen Einschreibung und 52 Wochen (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 Wochen)
Auswertung des Trends des Weight-for-Age-z-Scores
Jeder Zeitpunkt zwischen Einschreibung und 52 Wochen (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 Wochen)
Bewertung der behandlungsbedingten Nebenwirkungen
Zeitfenster: Zwischen Einschreibung und 52 Wochen
Anzahl und Art
Zwischen Einschreibung und 52 Wochen
Direkte und indirekte Kosten
Zeitfenster: 52 Wochen
Vergleich der direkten und indirekten Kosten (d.h. Medikamente, medizinische Versorgung und Ausrüstung, Labor- und Diagnosetests, Krankenhausaufenthalte, Besuche, Transport zu und von Gesundheitseinrichtungen, fehlende Arbeits- und Schultage …) zwischen den beiden Gruppen
52 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

IRCCS Burlo Garofolo

Mitarbeiter

Azienda Socio Sanitaria Territoriale degli Spedali Civili di Brescia
Centro di Riferimento Oncologico - Aviano

Ermittler

  • Studienstuhl: Alessandro Ventura, MD PhD, IRCCS Burlo Garofolo

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

27. Februar 2018

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

31. Juli 2020

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

31. Juli 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Juli 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. Juli 2017

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

18. Juli 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

4. September 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. September 2020

Zuletzt verifiziert

1. September 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NET-2013-02355002

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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