Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Talidomid kontra infliksymab w nowo rozpoznanej chorobie Leśniowskiego-Crohna ze złymi czynnikami prognostycznymi

2 września 2020 zaktualizowane przez: IRCCS Burlo Garofolo

Talidomid, nowe leczenie immunologiczne mające na celu modyfikację historii naturalnej choroby Leśniowskiego-Crohna u dzieci: nowa propozycja od uznanej pediatrycznej sieci badawczej

Choroba Leśniowskiego-Crohna (CD) jest trwającą całe życie chorobą zapalną jelit o nieznanej patogenezie. Ostatecznym celem terapii jest modyfikacja naturalnego przebiegu CD, a tym samym ograniczenie powikłań. Talidomid jest małą cząsteczką o właściwościach immunomodulujących i antyangiogenetycznych. Obecnie jest zatwierdzony do leczenia rumienia guzowatego leprosum, immunologicznego powikłania trądu i szpiczaka mnogiego. Stosowano go również w kilku innych chorobach zapalnych skóry i błon śluzowych, takich jak choroba Behceta, owrzodzenia jamy ustnej i gardła w AIDS, toczeń skórny i choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi. Wiele serii przypadków i jedno badanie z randomizacją i grupą kontrolną u dzieci potwierdziło skuteczność talidomidu w leczeniu dzieci z CD opornych na standardowe leczenie. U tych pacjentów remisję kliniczną uzyskano w około 50% przypadków i utrzymywała się ona średnio przez ponad 3 lata. Wygojenie błony śluzowej po 52 tygodniach leczenia zaobserwowano u 40% pacjentów w remisji klinicznej. Ponadto stwierdzono, że talidomid ma działanie oszczędzające sterydy i zmniejsza potrzebę interwencji chirurgicznych. Kliniczną i endoskopową skuteczność talidomidu obserwowano również u dzieci z brakiem odpowiedzi lub nietolerancją leków biologicznych anty-TNF.

Celem tej wieloośrodkowej, prospektywnej, randomizowanej kontroli jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa talidomidu w porównaniu z infliksymabem w zmianie naturalnej historii CD u pacjentów ze złym rokowaniem. Ponadto w badaniu zostaną ocenione mechanizmy immunologiczne i genetyczne CD, mechanizmy działania talidomidu w CD oraz farmakokinetyka, metabolomika i farmakogenomika talidomidu oraz ich wpływ na bezpieczeństwo i skuteczność talidomidu.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

9

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Włochy
    • Campania
      • Napoli, Campania, Włochy, 80131
        • Dipartimento di Pediatria dell'Università di Napoli "Federico II"
    • Friuli Venezia Giulia
      • Trieste, Friuli Venezia Giulia, Włochy, 34137
        • IRCCS Burlo Garofolo
    • Liguria
      • Genoa, Liguria, Włochy, 16147
        • Pediatria III Gastroenterologia ed Endoscopia Digestiva, Istituto Giannina Gaslini
    • Lombardia
      • Monza, Lombardia, Włochy, 20052
        • Fondazione MBBM , Azienda Ospedaliera San Gerardo - Università Milano Bicocca
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Włochy, 98124
        • Unità di Gastroenterologia Pediatrica e Fibrosi Cistica, Dipartimento di Scienze Pediatriche Mediche e Chirurgiche, Policlinico Universitario
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Włochy, 50139
        • Gastroenterologia e Nutrizione Pediatrica, Azienda Ospedaliero Universitaria Meyer

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 17 lat (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek w chwili rozpoznania <18 lat i >=6 lat
  • Nowa diagnoza CD oparta na kryteriach Porto
  • CD z fenotypem zapalnym (niepenetrujący, nietworzący przetoki) i bez konieczności leczenia chirurgicznego z wyjątkiem przetok okołoodbytniczych

  • Obecność co najmniej jednego z następujących czynników ryzyka złego rokowania:

    • przetoki okołoodbytnicze
    • choroba pan-jelitowa
    • zasięg choroby > 60 cm
    • poważne opóźnienie wzrostu (wzrost z-score < -2 DS)
    • ciężka osteoporoza (z-score < -2 DS)
    • hipoalbuminemia (< 3 g/dl) lub wysoki poziom białka C-reaktywnego (2 razy wyższy od normy)
  • Akceptacja programu Strategii Oceny i Ograniczania Ryzyka (REMS) w celu zmniejszenia ryzyka teratogennego.

Kryteria wyłączenia:

  • trwająca ciąża
  • obecność neuropatii obwodowej
  • HIV
  • pacjentów z przeszczepionymi narządami
  • trwające poważne infekcje lub inne ciężkie choroby
  • udział w innych badaniach eksperymentalnych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Talidomid
Talidomid jest lekiem immunomodulującym i antyangiogennym o właściwościach przeciw czynnikowi martwicy nowotworu (TNF) alfa
Lek: Talidomid
Talidomid jest lekiem immunomodulującym i antyangiogennym o właściwościach anty-TNF alfa
ACTIVE_COMPARATOR: Infliksymab
Infliksymab jest chimerycznym przeciwciałem monoklonalnym skierowanym przeciwko TNF alfa
Lek: Infliksymab
Infliksymab jest chimerycznym przeciwciałem monoklonalnym skierowanym przeciwko TNF alfa

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność w indukowaniu gojenia błony śluzowej
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Odsetek pacjentów, u których doszło do wygojenia błony śluzowej, określony przez uproszczony wskaźnik aktywności endoskopowej dla CD (SES-CD) ≤ 2.
52 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność w wywoływaniu odpowiedzi klinicznej
Ramy czasowe: 12 tygodni
Odpowiedź kliniczna zostanie oceniona za pomocą ważonego wskaźnika aktywności choroby Leśniowskiego-Crohna u dzieci (wPCDAI), zdefiniowanego jako zmniejszenie wPCDAI > 50% w stosunku do wartości podstawowych.
12 tygodni
Skuteczność w wywoływaniu odpowiedzi klinicznej
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Odpowiedź kliniczna zostanie oceniona za pomocą ważonego wskaźnika aktywności choroby Leśniowskiego-Crohna u dzieci (wPCDAI), zdefiniowanego jako zmniejszenie wPCDAI > 50% w stosunku do wartości podstawowych.
52 tygodnie
Skuteczność w indukowaniu remisji klinicznej
Ramy czasowe: 12 tygodni
Remisja kliniczna zostanie oceniona za pomocą ważonego wskaźnika aktywności choroby Leśniowskiego-Crohna u dzieci (wPCDAI), zdefiniowanego przez wPCDAI <12,5.
12 tygodni
Skuteczność w indukowaniu remisji klinicznej
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Remisja kliniczna zostanie oceniona za pomocą ważonego wskaźnika aktywności choroby Leśniowskiego-Crohna u dzieci (wPCDAI), zdefiniowanego przez wPCDAI <12,5.
52 tygodnie
Skuteczność w zmniejszaniu potrzeby zmiany terapii
Ramy czasowe: 12 tygodni
Ocena odsetka pacjentów wymagających zmiany terapeutycznej
12 tygodni
Skuteczność w zmniejszaniu potrzeby zmiany terapii
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Ocena odsetka pacjentów wymagających zmiany terapeutycznej
52 tygodnie
Skuteczność w ograniczaniu hospitalizacji
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Ocena odsetka pacjentów wymagających hospitalizacji.
52 tygodnie
Skuteczność w zmniejszaniu konieczności operacji
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Ocena odsetka pacjentów wymagających operacji
52 tygodnie
Skuteczność w zmniejszaniu szybkości opadania erytrocytów
Ramy czasowe: Każdy punkt czasowy między rejestracją a 52 tygodniem (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 tydzień)
Ocena trendu szybkości opadania krwinek czerwonych (ESR)
Każdy punkt czasowy między rejestracją a 52 tygodniem (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 tydzień)
Skuteczność w redukcji białka C-reaktywnego
Ramy czasowe: Każdy punkt czasowy między rejestracją a 52 tygodniem (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 tydzień)
Ocena trendu białka C-reaktywnego (CRP)
Każdy punkt czasowy między rejestracją a 52 tygodniem (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 tydzień)
Skuteczność w zmniejszaniu kalprotektyny w kale
Ramy czasowe: Każdy punkt czasowy między rejestracją a 52 tygodniem (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 tydzień)
Ocena trendu kalprotektyny w kale
Każdy punkt czasowy między rejestracją a 52 tygodniem (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 tydzień)
Skuteczność w modyfikowaniu wskaźnika masy ciała
Ramy czasowe: Każdy punkt czasowy między rejestracją a 52 tygodniem (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 tydzień)
Ocena trendu wskaźnika masy ciała, zdefiniowanego jako waga (kg)/wzrost (m)^2
Każdy punkt czasowy między rejestracją a 52 tygodniem (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 tydzień)
Skuteczność w modyfikowaniu wyniku z wzrostu dla wieku
Ramy czasowe: Każdy punkt czasowy między rejestracją a 52 tygodniem (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 tydzień)
Ocena trendu wzrostu z-score
Każdy punkt czasowy między rejestracją a 52 tygodniem (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 tydzień)
Skuteczność w modyfikowaniu wyniku z wagi dla wieku
Ramy czasowe: Każdy punkt czasowy między rejestracją a 52 tygodniem (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 tydzień)
Ocena trendu wyniku z wagi w stosunku do wieku
Każdy punkt czasowy między rejestracją a 52 tygodniem (0, 4, 8, 14, 26, 38, 52 tydzień)
Ocena zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Między rejestracją a 52 tygodniem
Numer i typ
Między rejestracją a 52 tygodniem
Koszty bezpośrednie i pośrednie
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Porównanie kosztów bezpośrednich i pośrednich (tj. leki, środki i sprzęt medyczny, badania laboratoryjne i diagnostyczne, hospitalizacje, wizyty, transport do i z placówek służby zdrowia, nieobecności w pracy i szkole…) pomiędzy obiema grupami
52 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

IRCCS Burlo Garofolo

Współpracownicy

Azienda Socio Sanitaria Territoriale degli Spedali Civili di Brescia
Centro di Riferimento Oncologico - Aviano

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Alessandro Ventura, MD PhD, IRCCS Burlo Garofolo

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

27 lutego 2018

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

31 lipca 2020

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

31 lipca 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 lipca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 lipca 2017

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

18 lipca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

4 września 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 września 2020

Ostatnia weryfikacja

1 września 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NET-2013-02355002

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Leśniowskiego-Crohna

Badania kliniczne na Talidomid

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj