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予後不良因子を伴う新たに発症したクローン病におけるサリドマイドとインフリキシマブの比較

2020年9月2日 更新者：IRCCS Burlo Garofolo

サリドマイド、小児クローン病の自然史を修正するための新しい免疫学的治療法：十分に確立された小児科研究ネットワークからの新しい提案

クローン病 (CD) は、原因不明の生涯にわたる炎症性腸疾患です。 治療の最終的な目標は、CD の自然経過を修正して合併症を軽減することです。 サリドマイドは、免疫調節および抗血管新生特性を持つ小分子です。 現在、ハンセン病と多発性骨髄腫の免疫学的合併症であるハンセン病結節性紅斑の治療薬として承認されています。 また、ベーチェット病、エイズにおける中咽頭潰瘍、皮膚ループス、移植片対宿主病など、皮膚や粘膜の他のいくつかの炎症性疾患にも使用されています。 多くの症例シリーズと 1 つの小児ランダム化比較試験により、標準治療に抵抗性の CD の子供の治療におけるサリドマイドの有効性が証明されました。 これらの患者では、症例の約 50% で臨床的寛解が達成され、平均 3 年間維持されました。 52週間の治療後の粘膜治癒は、臨床的寛解状態にある患者の40%で観察されました。 さらに、サリドマイドはステロイドを節約する効果があり、外科的介入の必要性を減らすことがわかった. サリドマイドの臨床的および内視鏡的有効性は、抗 TNF 生物学的薬剤に反応しない、または不耐性の小児でも観察されました。

この多中心前向き無作為化対照試験の目的は、予後不良の患者の CD の自然史を変えることにおけるサリドマイドとインフリキシマブの有効性と安全性を評価することです。 さらに、この研究では、CD の免疫学的および遺伝学的機序、CD におけるサリドマイドの作用機序、およびサリドマイドの薬物動態学、メタボロミクスおよび薬理ゲノミクス、ならびにサリドマイドの安全性および有効性に対するそれらの影響を評価します。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

9

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イタリア
    • Campania
      • Napoli、Campania、イタリア、80131
        • Dipartimento di Pediatria dell'Università di Napoli "Federico II"
    • Friuli Venezia Giulia
      • Trieste、Friuli Venezia Giulia、イタリア、34137
        • IRCCS Burlo Garofolo
    • Liguria
      • Genoa、Liguria、イタリア、16147
        • Pediatria III Gastroenterologia ed Endoscopia Digestiva, Istituto Giannina Gaslini
    • Lombardia
      • Monza、Lombardia、イタリア、20052
        • Fondazione MBBM , Azienda Ospedaliera San Gerardo - Università Milano Bicocca
    • Sicilia
      • Messina、Sicilia、イタリア、98124
        • Unità di Gastroenterologia Pediatrica e Fibrosi Cistica, Dipartimento di Scienze Pediatriche Mediche e Chirurgiche, Policlinico Universitario
    • Toscana
      • Firenze、Toscana、イタリア、50139
        • Gastroenterologia e Nutrizione Pediatrica, Azienda Ospedaliero Universitaria Meyer

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6年～17年 (子供)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 診断時の年齢 18 歳未満かつ 6 歳以上
  • Porto基準に基づくCDの新しい診断
  • 炎症性表現型（非浸透性、非瘻孔形成性）を有し、周囲瘻を除いて手術の必要がないCD

  • 予後不良の以下の危険因子の少なくとも1つの存在：

    • 瘻孔性肛門周囲疾患
    • 汎腸疾患
    • 病気の広がり > 60 cm
    • 深刻な成長遅延 (高さの Z スコア < -2 DS)
    • 重度の骨粗鬆症 (z スコア < -2 DS)
    • 低アルブミン血症 (< 3g/dL) または高 C 反応性タンパク質 (正常範囲の 2 倍)
  • 催奇形性リスクを低減するためのリスク評価および緩和戦略（REMS）プログラムの受け入れ。

除外基準:

  • 妊娠中
  • 末梢神経障害の存在
  • HIV
  • 臓器移植患者
  • 進行中の大規模な感染症またはその他の重篤な疾患
  • 他の実験的研究への参加。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：平行
  • マスキング：なし

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：サリドマイド
サリドマイドは、抗腫瘍壊死因子 (TNF) アルファ特性を持つ免疫調節および抗血管新生薬です。
薬：サリドマイド
サリドマイドは、抗 TNF アルファ特性を備えた免疫調節および抗血管新生薬です。
ACTIVE_COMPARATOR：インフリキシマブ
インフリキシマブはTNFαに対するキメラモノクローナル抗体です
薬：インフリキシマブ
インフリキシマブはTNFαに対するキメラモノクローナル抗体です

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
粘膜治癒の誘導における有効性
時間枠：52週
CD の簡易内視鏡活動指数 (SES-CD) ≤ 2 によって定義される、粘膜治癒を達成する患者の割合。
52週

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
臨床反応の誘導における有効性
時間枠：12週間
臨床反応は、重み付けされた小児クローン病活動指数（wPCDAI）で評価されます。これは、基礎値からのwPCDAI> 50％の減少によって定義されます。
12週間
臨床反応の誘導における有効性
時間枠：52週
臨床反応は、重み付けされた小児クローン病活動指数（wPCDAI）で評価されます。これは、基礎値からのwPCDAI> 50％の減少によって定義されます。
52週
臨床的寛解の誘導における有効性
時間枠：12週間
臨床的寛解は、12.5未満のwPCDAIによって定義される加重小児クローン病活動指数（wPCDAI）で評価されます。
12週間
臨床的寛解の誘導における有効性
時間枠：52週
臨床的寛解は、12.5未満のwPCDAIによって定義される加重小児クローン病活動指数（wPCDAI）で評価されます。
52週
治療を変更する必要性を減らす有効性
時間枠：12週間
治療の変更が必要な患者の割合の評価
12週間
治療を変更する必要性を減らす有効性
時間枠：52週
治療の変更が必要な患者の割合の評価
52週
入院抑制効果
時間枠：52週
入院が必要な患者の割合の評価。
52週
手術の必要性を減らす効果
時間枠：52週
手術が必要な患者の割合の評価
52週
赤血球沈降速度を低下させる効果
時間枠：登録から 52 週までの各時点 (0、4、8、14、26、38、52 週)
赤血球沈降速度（ESR）の傾向の評価
登録から 52 週までの各時点 (0、4、8、14、26、38、52 週)
C反応性タンパク質の減少における有効性
時間枠：登録から 52 週までの各時点 (0、4、8、14、26、38、52 週)
C反応性タンパク質（CRP）の傾向の評価
登録から 52 週までの各時点 (0、4、8、14、26、38、52 週)
糞便カルプロテクチンの減少における有効性
時間枠：登録から 52 週までの各時点 (0、4、8、14、26、38、52 週)
糞便カルプロテクチンの傾向の評価
登録から 52 週までの各時点 (0、4、8、14、26、38、52 週)
体格指数の修正における有効性
時間枠：登録から 52 週までの各時点 (0、4、8、14、26、38、52 週)
体重 (kg)/身長 (m)^2 として定義される BMI の傾向の評価
登録から 52 週までの各時点 (0、4、8、14、26、38、52 週)
身長対年齢の z スコアの修正における有効性
時間枠：登録から 52 週までの各時点 (0、4、8、14、26、38、52 週)
年齢別身長 z スコアの傾向の評価
登録から 52 週までの各時点 (0、4、8、14、26、38、52 週)
年齢に対する体重の z スコアの修正における有効性
時間枠：登録から 52 週までの各時点 (0、4、8、14、26、38、52 週)
年齢別体重 z スコアの傾向の評価
登録から 52 週までの各時点 (0、4、8、14、26、38、52 週)
治療に伴う有害事象の評価
時間枠：登録から52週まで
数と種類
登録から52週まで
直接費と間接費
時間枠：52週
直接費と間接費の比較（つまり、 薬物、医療用品および機器、臨床検査および診断検査、入院、訪問、医療施設への往復の移動、仕事や学校の欠席…) 2つのグループ間の
52週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

IRCCS Burlo Garofolo

協力者

Azienda Socio Sanitaria Territoriale degli Spedali Civili di Brescia
Centro di Riferimento Oncologico - Aviano

捜査官

  • スタディチェア：Alessandro Ventura, MD PhD、IRCCS Burlo Garofolo

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年2月27日

一次修了 (実際)

2020年7月31日

研究の完了 (実際)

2020年7月31日

試験登録日

最初に提出

2017年7月5日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年7月14日

最初の投稿 (実際)

2017年7月18日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年9月4日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年9月2日

最終確認日

2020年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • NET-2013-02355002

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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