保持射血分数试验的目标导向策略 (GOSPEL)
提高肺动脉高压治疗的门槛：以目标为导向的策略来保持射血分数试验
研究概览
详细说明
理由：
肺动脉高压 (PAH) 患者的当前策略是提高运动能力，这可以通过降低肺血管阻力 (PVR) 并随后增加心输出量 (CO) 来实现。 尽管负荷减少，但仍有相当一部分患者表现出进行性右心室 (RV) 功能障碍，导致临床恶化和死亡。 一个可能的解释是目前的疗法显示 PVR 相对适度降低，而平均肺动脉压 (mPAP) 保持不变。 因此，RV 工作（定义为 CO 和 mPAP 的乘积）增加，导致进行性 RV 功能障碍。
假设：
能够保持 RV 功能的目标导向治疗策略将改善临床结果。 只有在早期和积极的联合治疗不仅降低 PVR 还降低 mPAP 时，才能保留 RV 功能。
研究问题：
- 通过右心室射血分数 (RVEF) 测量的保持/改善 RV 功能的目标导向策略是否有效？
- 早期和积极的联合治疗是否会在长期随访期间改善 RV 功能和生存？
- 保留 RVEF 的策略是否也转化为其他具有临床意义的参数的改善？
- RVEF 能否被更简单的措施取代？
- 以目标为导向的改善 RVEF 的策略是否也会导致改善心肌性能和 RV 与其负荷的耦合？
研究设计和研究人群：
在这项前瞻性纵向可行性研究中，将包括 30 名纽约心脏协会 (NYHA) 功能分级为 II 级或 III 级的新诊断的特发性或遗传性 PAH 患者。 RVEF 的维持/改善将是我们的主要结果参数，因此心脏磁共振成像 (CMR) 将在基线和随访 4、8、12 和 24 个月时进行。 六分钟步行测试 (6MWT)、生活质量问卷和血液采样 (NT-proBNP) 将以类似的随访间隔进行。 此外，将在基线、随访 4、12 和 24 个月后进行右心导管插入术 (RHC)。
NYHA II 患者将从单一药物治疗开始，而 NYHA III 患者将开始联合治疗（2 次治疗）。 如果在每次后续测量期间 RVEF 稳定/改善（定义为 RVEF 与之前的测量相比没有降低 >3%），治疗策略将保持不变。 如果 RVEF 降低 >3%，将增加额外的药物治疗。 当额外的药物治疗在随后的随访测量中改善 RVEF 时，我们的假设将被证明是正确的。
研究类型
注册 (预期的)
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
学习地点
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Amsterdam、荷兰、1081 HV
- VU University Medical Center, dept Pulmonary diseases
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 特发性或遗传性肺动脉高压
- 纽约心脏协会 (NYHA) 心功能 II 级或 III 级
排除标准：
- 肺动脉高压的其他原因（即 胶原血管病、先天性心脏病、慢性血栓栓塞性肺动脉高压、肺静脉高压、左心衰竭、低氧性肺病）
- 纳入研究前的肺动脉高压靶向治疗
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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其他：前期联合治疗
ERA 和 PDE-5I（西地那非、他达拉非、波生坦、马西腾坦）的组合
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ERA 和 PDE-5I（西地那非、他达拉非、波生坦、马西腾坦）的组合
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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右心室射血分数的变化
大体时间：4、12、24个月的随访
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主要终点将是 2 年随访期间右心室射血分数 (RVEF) 的变化。
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4、12、24个月的随访
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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肺血管阻力
大体时间：4、12、24个月的随访
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肺血管阻力的变化
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4、12、24个月的随访
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mPAP
大体时间：4、12、24个月的随访
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MPAP 的变化
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4、12、24个月的随访
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心输出量 L/min（热稀释法）
大体时间：4、8、12、24个月的随访
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心输出量的变化
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4、8、12、24个月的随访
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锻炼能力
大体时间：4、8、12、24个月的随访
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运动能力的变化
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4、8、12、24个月的随访
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纽约心脏协会功能等级
大体时间：4、8、12、24个月的随访
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纽约心脏协会功能等级的变化
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4、8、12、24个月的随访
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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NT-proBNP
大体时间：4、8、12、24个月的随访
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NT-proBNP 的变化
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4、8、12、24个月的随访
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SF-36 生活质量问卷
大体时间：4、8、12、24个月的随访
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生活质量的变化
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4、8、12、24个月的随访
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Anton Vonk Noordegraaf, MD, PhD、VU University Medical Center, department of pulmonary diseases
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (预期的)
研究完成 (预期的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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肺动脉高压的临床试验
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University Hospital, Strasbourg, France尚未招聘