此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

镰状细胞性贫血的肾功能

2025年1月22日 更新者：Kenneth Ataga MD

内皮功能生物标志物与镰状细胞性贫血肾功能前瞻性变化的关联

这是一项前瞻性临床队列研究，包括一次基线研究访问，随后进行最多 3 次年度随访研究访问，总随访时间为 36-48 个月，以评估肾功能的年龄和性别调整变化率，并确定肾功能恶化和肾功能快速下降的内皮功能生物标志物、代谢组学特征和临床特征。

“资金来源——FDA OOPD”

研究概览

地位

主动，不招人

条件

详细说明

镰状细胞病是一种严重的单基因疾病，在美国影响了大约 80,000 名患者。 它的特点是累及多个器官的血管病变，并导致并发症，例如缺血性中风、肺动脉高压、自体脾切除术、异常勃起以及慢性肾脏病 (CKD)。 尽管 CKD 的患病率很高并且已知其与死亡率增加有关，但 CKD 的自然病程和与 SCD 患者肾功能变化相关的因素仍未完全确定。 此外，针对 SCD 患者的白蛋白尿（CKD 的早期表现）的可用治疗选择有限。 事实上，没有对照研究证实血管紧张素转换酶 (ACE) 抑制剂（目前的“护理标准”）的长期疗效。 越来越多的证据表明内皮功能障碍对 SCD 中白蛋白尿的病理生理学有影响。 内皮功能生物标志物与白蛋白尿的关联提供了机会，不仅可以评估改善内皮功能的疗法的效果，还可以评估这些生物标志物对肾功能下降的预测价值。 长期目标是开发一个模型来识别肾功能下降风险特别高的患者。

在这项研究中，研究人员将评估肾功能的变化率（估计的肾小球滤过率下降和白蛋白尿增加）并确定内皮功能的生物标志物、代谢组学特征和肾功能恶化的临床特征以及肾功能的快速下降肾功能。 在这项拟议的工作结束时，研究人员将对镰状细胞性贫血中 CKD 的自然病程有更好的了解。 由于治疗 SCD 中白蛋白尿的可用疗法有限，并且缺乏可用药物疗法的长期疗效数据，鉴定 CKD 进展的生物标志物将有助于开发可能比目前更有效的治疗方法。”护理标准。”

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

300

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
        • University of North Carolina-Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、美国、43210
        • Ohio State Adult Sickle Cell Program
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、美国、38163
        • UTHSC Center for Sickle Cell Disease

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 65年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

年龄在 18 至 65 岁之间的 HbSS 或 HbSB0 地中海贫血患者符合资格标准并同意参与研究

描述

纳入标准：

  1. 18至65岁；
  2. 确诊镰状细胞性贫血（HbSS 和 SB0 地中海贫血）；
  3. 非危机，“稳定状态”，在前 4 周内没有需要医疗接触的严重疼痛发作；
  4. 能够理解研究的要求并愿意给予知情同意。

排除标准：

  1. 骨髓移植；
  2. 长期糖尿病史，经肾病专家诊断为糖尿病肾病；
  3. 乙型或丙型肝炎感染的已知诊断（在研究期间不会为此专门筛查患者）；
  4. 已知的 HIV 阳性（不会为此专门筛查患者）；
  5. 癌症病史，非黑色素瘤皮肤癌除外；
  6. 怀孕或哺乳；
  7. 结缔组织病，如系统性红斑狼疮；
  8. 已知与 SCD 无关的肾小球疾病；
  9. 长期透析的 ESRD 患者。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
镰状细胞性贫血患者估计的肾小球滤过率在 36 - 48 个月内经年龄和性别调整后的变化率
大体时间：36-48个月
将使用 CKD EPI 方程确定估计的肾小球滤过率
36-48个月
36 - 48 个月期间，镰状细胞性贫血患者蛋白尿的年龄和性别调整变化率
大体时间：36-48个月
在指定的研究访问期间通过现场测量白蛋白肌酐比值来评估白蛋白尿的变化率
36-48个月
镰状细胞性贫血患者内皮功能生物标志物与肾功能（估计肾小球滤过率和蛋白尿）的横断面关联
大体时间：36-48个月
ET-1、VEGF 和可溶性 VCAM-1 的血浆水平来自在指定的研究访问中获得的样本，将用作内皮功能的量度
36-48个月
镰状细胞性贫血患者尿液和血浆代谢组学特征与肾功能（估计肾小球滤过率和蛋白尿）的横断面关联
大体时间：36-48个月
将使用高共振核磁共振光谱法对血浆和尿液进行非靶向代谢分析。 将确定与估计的肾小球滤过率和白蛋白肌酐比值显着相关的血浆和尿液分析物。
36-48个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Kenneth Ataga MD

合作者

Ohio State University
University of North Carolina

调查人员

  • 首席研究员：Kenneth Ataga, MD、UTHSC Center for Sickle Cell Disease

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年11月17日

初级完成 (估计的)

2025年6月1日

研究完成 (估计的)

2025年12月1日

研究注册日期

首次提交

2017年9月1日

首先提交符合 QC 标准的

2017年9月7日

首次发布 (实际的)

2017年9月11日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年3月25日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年1月22日

最后验证

2025年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 17-0936
  • 1R01FD006030-01 (美国 FDA 拨款/合同)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

肾功能衰竭，慢性的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Egypt

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

3
订阅