Vesefunkció sarlósejtes vérszegénységben

A sarlósejtes betegség súlyos monogén eredetű rendellenesség, amely körülbelül 80 000 beteget érint az Egyesült Államokban. Több szerv érintettségével járó vasculopathia jellemzi, és olyan szövődményeket eredményez, mint az ischaemiás stroke, pulmonalis hypertonia, autosplenectomia, priapizmus, valamint krónikus vesebetegség (CKD). A CKD magas prevalenciája és ismert összefüggése a megnövekedett mortalitással ellenére a CKD természetes anamnézise és az SCD-ben szenvedő betegek veseműködésében bekövetkező változásokkal kapcsolatos tényezők továbbra is hiányosak. Ezenkívül az albuminuria, a CKD korai megnyilvánulása kezelésére SCD-ben szenvedő betegeknél rendelkezésre álló kezelési lehetőségek korlátozottak. Valójában egyetlen ellenőrzött tanulmány sem erősítette meg az angiotenzin-konvertáló enzim (ACE) gátlók hosszú távú hatékonyságát, ami a jelenlegi "gondozási standard". Egyre több bizonyíték áll rendelkezésre arra vonatkozóan, hogy az endothel diszfunkció hozzájárul az albuminuria patofiziológiájához SCD-ben. Az endothel funkció biomarkereinek és az albuminuriának való társítása lehetőséget kínál nemcsak az endothel funkciót javító terápiák hatásának felmérésére, hanem ezen biomarkerek prediktív értékének értékelésére is a vesefunkció romlására. A hosszú távú cél egy olyan modell kidolgozása, amellyel azonosítani lehet azokat a betegeket, akiknek különösen nagy a kockázata a vesefunkció romlásának.

Ebben a vizsgálatban a kutatók értékelni fogják a vesefunkció változásának sebességét (a becsült glomeruláris filtrációs ráta csökkenése és az albuminuria növekedése), és azonosítják az endothel funkció biomarkereit, a metabolomikus profilokat és a klinikai jellemzőket a vesefunkció romlására és a vesefunkció gyors csökkenésére. veseműködés. A javasolt munka végén a kutatók jobban megértik a sarlósejtes vérszegénységben szenvedő CKD természetes történetét. Az albuminuria kezelésére SCD-ben a rendelkezésre álló terápiák korlátozott száma és a rendelkezésre álló farmakoterápiák hosszú távú hatékonyságára vonatkozó adatok kevéssége miatt a CKD progresszióját segítő biomarkerek azonosítása elősegíti olyan kezelések kifejlesztését, amelyek hatékonyabbak lehetnek a jelenleginél. az ellátás színvonala."