Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Czynność nerek w anemii sierpowatej

13 grudnia 2023 zaktualizowane przez: Kenneth Ataga MD

Związek biomarkerów funkcji śródbłonka z przewidywanymi zmianami funkcji nerek w anemii sierpowatej

Jest to prospektywne kliniczne badanie kohortowe, które obejmuje wyjściową wizytę badawczą, po której następują do 3 corocznych wizyt kontrolnych w celu całkowitej obserwacji trwającej 36-48 miesięcy w celu oceny dostosowanego do wieku i płci tempa zmian w czynności nerek oraz identyfikacja biomarkerów funkcji śródbłonka, profili metabolicznych i charakterystyki klinicznej pogarszania się funkcji nerek i szybkiego pogorszenia czynności nerek.

„Źródło finansowania – FDA OOPD”

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Szczegółowy opis

Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa jest ciężkim zaburzeniem monogenowym, które dotyka około 80 000 pacjentów w Stanach Zjednoczonych. Charakteryzuje się waskulopatią obejmującą wiele narządów i prowadzącą do powikłań, takich jak udar niedokrwienny, nadciśnienie płucne, autosplenektomia, priapizm, a także przewlekła choroba nerek (CKD). Pomimo dużej częstości występowania CKD i jej znanego związku ze zwiększoną śmiertelnością, naturalny przebieg CKD i czynniki związane ze zmianami czynności nerek u pacjentów z SCD pozostają nie do końca określone. Ponadto dostępne opcje leczenia albuminurii, wczesnej manifestacji CKD, u pacjentów z SCD są ograniczone. W rzeczywistości żadne kontrolowane badania nie potwierdziły długoterminowej skuteczności inhibitorów enzymu konwertującego angiotensynę (ACE), obecnego „standardu opieki”. Istnieje coraz więcej dowodów na udział dysfunkcji śródbłonka w patofizjologii albuminurii w SCD. Powiązanie biomarkerów funkcji śródbłonka z albuminurią stwarza możliwości nie tylko oceny wpływu terapii poprawiających czynność śródbłonka, ale także oceny wartości predykcyjnej tych biomarkerów dla pogorszenia czynności nerek. Dalekosiężnym celem jest opracowanie modelu do identyfikacji pacjentów ze szczególnie wysokim ryzykiem pogorszenia czynności nerek.

W tym badaniu badacze ocenią tempo zmian w czynności nerek (spadek szacowanego współczynnika przesączania kłębuszkowego i wzrost albuminurii) oraz zidentyfikują biomarkery funkcji śródbłonka, profile metaboliczne i cechy kliniczne pogorszenia czynności nerek i szybkiego spadku funkcja nerki. Na zakończenie tej proponowanej pracy badacze będą mieli lepsze zrozumienie naturalnej historii CKD w anemii sierpowatej. Przy ograniczonych dostępnych terapiach do leczenia albuminurii w SCD i niedostatku danych dotyczących długoterminowej skuteczności dostępnych farmakoterapii, identyfikacja biomarkerów progresji PChN ułatwi opracowanie metod leczenia, które mogą być bardziej skuteczne niż obecne. standard opieki."

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

300

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • University of North Carolina-Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Ohio State Adult Sickle Cell Program
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38163
        • UTHSC Center for Sickle Cell Disease

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z talasemią HbSS lub HbSB0 w wieku od 18 do 65 lat, którzy spełniają kryteria kwalifikacyjne i wyrażają zgodę na udział w badaniu

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. wiek od 18 do 65 lat;
  2. potwierdzone rozpoznanie anemii sierpowatej (talasemia HbSS i SB0);
  3. stan niekryzysowy, „stan stacjonarny” bez ostrych epizodów bólowych wymagających kontaktu z lekarzem w ciągu ostatnich 4 tygodni;
  4. zdolność zrozumienia wymagań badania i gotowość do wyrażenia świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

  1. Przeszczep szpiku kostnego;
  2. długotrwała cukrzyca w wywiadzie z podejrzeniem nefropatii cukrzycowej, stwierdzona przez nefrologa;
  3. znane rozpoznanie zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu B lub C (pacjenci nie będą specjalnie pod tym kątem badani podczas badania);
  4. wiadomo, że jest nosicielem wirusa HIV (pacjenci nie będą specjalnie pod tym kątem badani);
  5. historia raka, z wyjątkiem nieczerniakowego raka skóry;
  6. w ciąży lub karmiących piersią;
  7. choroba tkanki łącznej, taka jak SLE;
  8. znana choroba kłębuszków nerkowych niezwiązana z SCD;
  9. pacjentów ze schyłkową niewydolnością nerek poddawanych przewlekłym dializom.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Dostosowane do wieku i płci tempo zmian szacowanego współczynnika przesączania kłębuszkowego w okresie 36-48 miesięcy u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową
Ramy czasowe: 36-48 miesięcy
Szacunkowy współczynnik przesączania kłębuszkowego zostanie określony za pomocą równania CKD EPI
36-48 miesięcy
Dostosowane do wieku i płci tempo zmian, w ciągu 36-48 miesięcy, w albuminurii u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową
Ramy czasowe: 36-48 miesięcy
Oceń tempo zmiany albuminurii, wykonując punktowe pomiary stosunku albumina-kreatynina w moczu podczas wyznaczonych wizyt studyjnych
36-48 miesięcy
Przekrojowe powiązanie biomarkerów funkcji śródbłonka z czynnością nerek (szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego i albuminuria) u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową
Ramy czasowe: 36-48 miesięcy
Poziomy ET-1, VEGF i rozpuszczalnego VCAM-1 w osoczu z próbek pobranych podczas wyznaczonych wizyt badawczych będą służyć jako miary funkcji śródbłonka
36-48 miesięcy
Przekrojowe powiązanie profili metabolomicznych moczu i osocza z czynnością nerek (szacowane współczynniki przesączania kłębuszkowego i albuminuria) u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową
Ramy czasowe: 36-48 miesięcy
Nieukierunkowane profilowanie metaboliczne osocza i moczu zostanie przeprowadzone przy użyciu wysokorezonansowej spektrometrii magnetycznego rezonansu jądrowego. Oznaczone zostaną anality osocza i moczu, które są istotnie związane z szacowanym współczynnikiem przesączania kłębuszkowego i stosunkiem albuminy do kreatyniny.
36-48 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Kenneth Ataga MD

Współpracownicy

Ohio State University
University of North Carolina

Śledczy

  • Główny śledczy: Kenneth Ataga, MD, UTHSC Center for Sickle Cell Disease

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 listopada 2017

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 września 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 września 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 września 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

14 grudnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 grudnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 17-0936
  • 1R01FD006030-01 (Dotacja/umowa FDA USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Denmark

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj