Функция почек при серповидноклеточной анемии

Серповидноклеточная анемия — тяжелое моногенное заболевание, от которого в США страдают примерно 80 000 пациентов. Он характеризуется васкулопатией с поражением многих органов и приводит к таким осложнениям, как ишемический инсульт, легочная гипертензия, аутоспленэктомия, приапизм, а также к хронической болезни почек (ХБП). Несмотря на высокую распространенность ХБП и ее известную связь с повышенной смертностью, естественное течение ХБП и факторы, связанные с изменениями функции почек у пациентов с ВСС, остаются не до конца определенными. Кроме того, доступные варианты лечения альбуминурии, раннего проявления ХБП, у пациентов с ВСС ограничены. На самом деле ни одно контролируемое исследование не подтвердило долгосрочную эффективность ингибиторов ангиотензинпревращающего фермента (АПФ), текущего «стандарта лечения». Появляется все больше доказательств вклада эндотелиальной дисфункции в патофизиологию альбуминурии при ВСС. Связь биомаркеров эндотелиальной функции с альбуминурией дает возможность не только оценить эффект терапии, улучшающей эндотелиальную функцию, но и оценить прогностическую ценность этих биомаркеров в отношении снижения функции почек. Долгосрочной целью является разработка модели для выявления пациентов с особенно высоким риском снижения функции почек.

В этом исследовании исследователи будут оценивать скорость изменения функции почек (снижение расчетной скорости клубочковой фильтрации и увеличение альбуминурии) и определять биомаркеры эндотелиальной функции, метаболические профили и клинические характеристики ухудшения функции почек и быстрого снижения функция почек. По завершении этой предлагаемой работы у исследователей будет лучшее понимание естественного течения ХБП при серповидноклеточной анемии. При ограниченности доступных методов лечения альбуминурии при ВСС и недостатке данных о долгосрочной эффективности доступных фармакотерапевтических средств определение биомаркеров прогрессирования ХБП будет способствовать разработке методов лечения, которые могут быть более эффективными, чем существующие. стандарт заботы."