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评估左酮康唑治疗内源性库欣综合征的安全性和有效性的研究。

2022年10月13日 更新者：Cortendo AB

一项双盲、安慰剂对照、随机退出的开放标签治疗研究，以评估左酮康唑（2S，4R-酮康唑）治疗内源性库欣综合征的安全性和有效性

这是一项双盲、随机、安慰剂对照的戒断和挽救/恢复研究，对象是先前接受过单臂、开放标签左酮康唑治疗的内源性库欣综合征 (CS) 受试者，将评估疗效、安全性、耐受性和药代动力学左酮康唑。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项针对内源性 CS 受试者的双盲、随机、安慰剂对照戒断和挽救/恢复研究，将评估左酮康唑的功效、安全性、耐受性和药代动力学 (PK)。 有两个受试者群体（队列）：(1) 之前完成左酮康唑研究的受试者和 (2) 未接受左酮康唑治疗的受试者。

研究方法仅在随机化之前因队列而异。 在初步筛选（根据需要清除）和剂量滴定和维持期（如适用）之后，本研究将分两个双盲阶段（停药阶段和恢复阶段）进行。 左酮康唑初治组将需要经历剂量滴定和维持阶段。 最长的预期总研究参与持续时间约为 51 周。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

84

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 丹麦
      • Copenhagen、丹麦、2100
        • Rigshospitalet, Copenhagen University Hospital, Endocrinology Department
  • 以色列
      • Haifa、以色列、34802
        • Bnai Zion Medical Center, Institute of Endocrinology
      • Petach Tikva、以色列、49100
        • Rabin Medical Center- Beilinson Hospital, "Institute of Endocrinology & Metabolism, Beilinson Campus"
      • Tel Aviv、以色列、642-3906
        • Tel-Aviv Sourasky Medical Center Institute of Endocrinology, Metabolism and Hypertension
  • 保加利亚
      • Sofia、保加利亚、1431
        • Alexandovska University Hospital, Clinic of Endocrinology & Metabolic Diseases
      • Sofia、保加利亚、1431
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment "Aleksandrovska" EAD Clinic of Endocrinology and Metabolic Diseases
      • Sofia、保加利亚、1431
        • University Specialized Hospital for Active Treatment in Endocrinology (USHATE) I Klinika
  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利、1088
        • Semmelweis Egyetem II. Belgyógyászati Klinika A.épület I.emelet ODM-labor
  • 希腊
      • Athens、希腊、10676
        • Evangelismos Athens General Hospital, Department of Endocrinology
      • Athens、希腊、11527
        • General Hospital of Athens 'G. Gennimatas', Department of Endocrinology-Diabetes Centre
      • Athens、希腊、11527
        • General Hospital of Athens 'Laiko', "National and Kapodistrian University of Athens Medical School Pathophysiology - Endocrinology"
      • Ioánnina、希腊、45110
        • University General Hospital of Ioannina, Department of Endocrinology
      • Thessaloníki、希腊、54642
        • Hippokration General Hospital, "Endocrinology and Diabetes Department
  • 意大利
      • Ancona、意大利、60126
        • Clinica di Endocrinologia e malattie del Metabolismo, Dipartimento Specialità Mediche
      • Genova、意大利、16132
        • University of Genova, Department of Internal Medicine & Medical Specialties (DiMI)
      • Messina、意大利、98125
        • AOU Policlinico G. Martino Sezione di Endocrinologia
      • Napoli、意大利、8031
        • AOU Federico II, Sezione di Endocrinologia (Edificio 1, Secondo Piano)
      • Roma、意大利、00168
        • Policlinico Agostino Gemelli, Università Cattolica del Sacro Cuore, Endocrinology
      • Roma、意大利、00189
        • Policlinico Universitario Sant'Andrea, Scienze Mediche
      • Torino、意大利、10126
        • AOU Citta della Salure e della Scienza SC Endocrinologia, Diabetologia e Metabolismo
  • 法国
    • Cedex 5
      • Marseille、Cedex 5、法国、13385
        • APHM Hôpital de la Conception, Service d'Endocrinologie, Diabète et Maladies Métaboliques
  • 波兰
      • Gliwice、波兰、44-101
        • Maria Sklodowska-Curie Memorial Institute - Cancer Center Gliwice Branch, Nuclear Medicine and Endocrine Oncology Department
      • Warsaw、波兰、04-141
        • Wojskowy Instytut Medyczny, Klinika Gastroenterologii, Endokrynologii I Chorob Wewnetrznych
      • Łódź、波兰、93-338
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki, Oddział Endokrynologii i Chorób Metabolicznych
  • 罗马尼亚
      • Bucuresti、罗马尼亚、011863
        • Institutul National de Endocrinologie C.I. Parhon, Sectia Clinica de Endocrinologie II, Patologia tiroidei de corelatie
      • Cluj-Napoca、罗马尼亚、400349
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Cluj-Napoca, Sectia Clinica Endocrinologie
    • Mures
      • Târgu-Mureş、Mures、罗马尼亚、540072
        • Spitalul Clinic Judetean Mures, Compartimentul de Endocrinologie
    • Timis
      • Timişoara、Timis、罗马尼亚、300723
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta "Pius Brinzeu", Departamentul de Endocrinologie
  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90033
        • Keck Medical Center University of Southern California HCII, Internal Medicine - Keck Hospital
      • Los Angeles、California、美国、90048
        • Cedars-Sinai Medical Center, Cedars-Sinai Pituitary Center
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • UCLA School of Medicine, Medicine/Endocrinology Department
    • Florida
      • Fort Lauderdale、Florida、美国、33312
        • The Center for Diabetes and Endocrine Care
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Emory University, Neurosurgery
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Northwestern University, Medicine - Endocrinology
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • Johns Hopkins University, Endocrinology Department
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • University of Michigan, Comprehensive Endocrine Research, Internal Medicine - MEND
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University School of Medicine, Endocrinology
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia University, College of P&S Medicine/Neuro-endocrine Unit
      • New York、New York、美国、10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center, Endocrinology
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Oregon Health & Science University, Neurological Surgery
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15212
        • Allegheny Neuroendocrinology Center, West Penn Allegheny Health System
  • 荷兰
      • Leiden、荷兰、2333ZA
        • Leiden University, Leiden University Medical Center, Department of Endocrinology
      • Rotterdam、荷兰、3015CE
        • Erasmus Medical Center, Department of Internal Medicine
  • 西班牙
      • Madrid、西班牙、28034
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal, Endocrinology and Nutrition
    • Valencia
      • Alzira、Valencia、西班牙、46600
        • Hospital Universidad De La Ribera, Endocrinologia

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

16年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

超音速研究完成者：

完成最后一次 SONICS 就诊 (M12)，并证明在进入研究前至少 12 周内对稳定治疗剂量的左酮康唑保持临床反应。

所有其他人：

  • 任何病因的新诊断、持续或复发的内源性库欣综合征，继发于恶性肿瘤（包括垂体或肾上腺癌）的除外。
  • 升高的平均 24 小时尿游离皮质醇 (UFC) 水平至少是该研究的中心实验室化验标准范围上限的 1.5 倍，并且至少从充分收集的尿液中进行了三次测量。

  • 这两项诊断测试中至少一项出现异常值：

    • 地塞米松抑制试验 (DST) 异常或
    • 升高的深夜唾液皮质醇浓度（至少两次测量）均大于研究中心实验室规范范围的上限
  • CS 特定手术、拒绝手术或手术的非候选人将被推迟到研究完成后，并同意在手术前完成这项研究。
  • 如果针对 CS 特定手术进行手术后，则不会留下明显的术后后遗症，并且此类后遗症的风险被认为可以忽略不计。

排除标准：

如果满足以下任何标准，受试者将被排除在研究之外（注意：排除标准适用于并且必须在两个队列中进行评估）：

  • 注册了 SONICS，但尚未通过访问 M12 完成 SONICS。
  • 基于研究者评估的假性库欣综合征。
  • 周期性库欣综合征，多周明显自发 CS 缓解。
  • 皮质醇增多症的非内源性来源，包括药理学皮质类固醇或 ACTH。
  • 在过去 5 年内针对皮质醇增多症的来源进行过任何形式的放射治疗。
  • 入组后 6 个月内接受米托坦治疗。
  • 恶性肿瘤病史，包括肾上腺癌或垂体癌（治疗医师认为不太可能需要进一步治疗的低风险、分化良好的甲状腺癌、乳腺癌或前列腺癌，或鳞状细胞癌或基底细胞癌除外）皮肤）。
  • 视交叉受压的临床或放射学迹象。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：左酮康唑
双盲戒断期：左酮康唑（剂量高达 1200 毫克）；双盲恢复阶段：左酮康唑加安慰剂
药品：左酮康唑

在双盲退出阶段，患者每天将接受高达 1200 毫克的左酮康唑。

在双盲恢复阶段，患者将接受左酮康唑加安慰剂。

其他名称：
  • COR-003
安慰剂比较：安慰剂
双盲退出阶段：安慰剂；双盲恢复阶段：安慰剂加左酮康唑
药品：安慰剂

在双盲退出阶段，患者将接受安慰剂药片。

在双盲恢复阶段，患者将接受安慰剂加左酮康唑。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
停用安慰剂后对左酮康唑失去治疗反应的受试者人数与继续使用左酮康唑治疗后失去治疗反应的受试者比例相比较。
大体时间：最大限度。 9.5周
尿游离皮质醇 (UFC) 水平测量：治疗反应的丧失是根据从第二次到最后一次随机戒断阶段就诊（包括 RW1 到 RW5）的任何一次就诊时获得的三个 24 小时 UFC 测量值的 mUFC 推断的，当：(1) mUFC 是高于中心实验室参考范围 ULN 的 1.5 倍，或者 (2) mUFC 高于基线 (RW0) 值 40% 以上，如果 RW0 值高于 ULN（即 >1.0X ULN)1，或 (3) 满足早期救援标准。
最大限度。 9.5周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Cortendo AB

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年9月26日

初级完成 (实际的)

2020年6月30日

研究完成 (实际的)

2020年8月31日

研究注册日期

首次提交

2017年9月7日

首先提交符合 QC 标准的

2017年9月7日

首次发布 (实际的)

2017年9月11日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年11月8日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年10月13日

最后验证

2022年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • COR-2017-01

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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内源性库欣综合征的临床试验

  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... 和其他合作者
    招聘中
    罕见病患者登记和自然历史研究 - Sanford 的罕见病协调 (CoRDS)
    线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发性呼吸... 及其他条件
    美国, 澳大利亚

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Taiwan

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

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