OK432 (Picibanil) 治疗淋巴管畸形
一项 2 期、多中心、开放标签研究，以评估 OK-432 免疫疗法对淋巴管畸形患者的疗效和安全性
淋巴管畸形的标准治疗是手术切除。 自 1992 年以来，我们一直在使用 OK432/Picibanil（由日本 Chugai Pharmaceuticals 慷慨提供），并在巨囊性疾病方面取得了巨大成功。
该研究的目的是为患有大囊性或混合性（> 50% 巨囊性）淋巴管畸形 (LM) 的受试者提供 OK-432 免疫疗法，并研究 OK 432 作为 LM 受试者治疗选择的有效性和安全性。
研究概览
详细说明
淋巴管畸形是一种罕见的肿瘤，代表淋巴系统发育过程中的局部畸形。 它们通常出现在 2 岁以下的儿童中，并且在近 50% 的病例中，在出生时就被诊断出来。 既没有种族倾向也没有性倾向。 畸形可能发生在身体的任何部位，但通常发生在头部/颈部区域。
发病率可能很高。 这些肿瘤除了造成明显的外观畸形外，还存在感染和气道受损甚至阻塞的风险。 然而，有效的治疗选择是有限的。 可以观察到小病变，尽管不太可能自发消退。 对于较大的病变，手术一直是传统的治疗方式。 特别是在头部和颈部，淋巴管瘤通常将自身包裹在主要的神经血管结构周围，即使不是不可能，也很难完全切除，因此复发的可能性非常高。 由于这些手术限制，已考虑替代疗法；包括冷冻疗法、透热疗法和化学硬化疗法。
与传统手术相比，美国自 1992 年以来研究人员使用该药物治疗巨囊性疾病（大囊肿）的经验非常有希望。 迄今为止的复发率也非常低。 (
在 2 期随机研究结束后，所有出现 LM 并有资格接受治疗的新受试者均根据开放标签方案进行治疗，以继续获得 OK-432。 这项多中心、开放标签研究在 2005 年 9 月至 2017 年 11 月期间招募了受试者。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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California
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San Diego、California、美国、92123
- Rady Children's Hospital & Health Center San Diego
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Colorado
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Denver、Colorado、美国、80218
- The Children's Hospital of Denver
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Saint Petersburg、Florida、美国、33701
- All Children's Hospital
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国、52242
- Richard Smith, MD
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Michigan
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Grand Rapids、Michigan、美国、49546
- Spectrum Health-SHMG Ear, Nose, & Throat
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55404
- Children's Hospitals & Clinics of Minnesota - Minneapolis
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New York
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Syracuse、New York、美国、13210
- SUNY Health Science Center
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health Sciences University
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37232
- Vanderbilt University Hospital
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Children's ENT of Houston
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Virginia
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Norfolk、Virginia、美国、23507
- Children's Hospital of the Kings Daughter
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、美国、53279
- University of Wisconsin Hospital & Clinic
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Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
有资格接受 OK432 免疫疗法
- 患者年龄必须在 6 个月至 17 岁之间
- 患者必须患有巨囊性淋巴管畸形
- 患者可能因淋巴管畸形接受过手术治疗
- 患者必须进行影像学检查以确认巨囊性或混合性淋巴管畸形的诊断 MRI 优于 CT 扫描（如果有必要，可在注射之间使用超声波，但应在治疗前后进行 MRI 或 CT）
排除标准：
- 青霉素过敏
- 怀孕或哺乳的妇女
- 出现 100.5 华氏度或更高温度的患者
- 血管瘤-淋巴管瘤混合病变患者
- 有风湿性心脏病或链球菌感染后肾小球肾炎病史或家族史的患者
- 血流动力学不稳定和呼吸衰竭患者
- 有强迫症、抽动障碍或 PANDA（与链球菌感染相关的儿童自身免疫性神经精神障碍）病史或家族史的患者
- 在病史、体格检查或实验室分析中表现出异常的患者，这些异常可能表明存在严重的肝病、血液病或肾病
- “一般健康状况不佳”的患者（包括先天性疾病、慢性疾病、免疫功能障碍、移植受者）
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：OK432（匹西巴尼）
在这项研究中没有控制。
所有参与者都将收到实际药物-OK432。
每次注射，他们可能会接受 0.01 至 0.05mg/mL，间隔 6-12 周，总共注射 4 次。
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OK432 将以 0.01 至 0.05 mg/mL 的剂量注射，间隔 6-12 周，总共注射 4 次。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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通过成像评估治疗后 1 至 6 个月取得临床成功的参与者人数
大体时间：治疗后 1 至 6 个月
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临床成功定义为治疗后淋巴管畸形 (LM) 体积完全 (90% 100%) 或显着 (60% 89%) 减少。
在治疗完成后约 1 至 6 个月，使用治疗后影像学研究确定反应
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治疗后 1 至 6 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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通过成像评估治疗后 1 至 6 个月有临床反应的参与者人数
大体时间：治疗后 1 至 6 个月
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表现出完全（LM 体积减少 90%-100%）、大量（LM 体积减少 60%-89%）、中间（LM 体积减少 20%-59%）或无（< 20通过成像评估治疗后 1 至 6 个月的 LM 体积减少百分比）反应
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治疗后 1 至 6 个月
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具有研究者评估的总体反应的参与者人数
大体时间：治疗后 1 至 6 个月
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研究者根据体检和/或超声评估治疗后临床反应，将囊肿大小分类为“临床改善”或“无变化”。
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治疗后 1 至 6 个月
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病变体积相对于基线的变化
大体时间：基线和治疗后 1 至 6 个月
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病变体积从基线的百分比变化 - 通过成像评估的治疗前到治疗后。
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基线和治疗后 1 至 6 个月
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Richard JH Smith, MD、University of Iowa
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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