OK432 (Picibanil) no Tratamento de Malformações Linfáticas
Um estudo de fase 2, multicêntrico, aberto para avaliar a eficácia e a segurança da imunoterapia com OK-432 em indivíduos com malformações linfáticas
O tratamento padrão para Malformações Linfáticas tem sido a excisão cirúrgica. Temos usado o OK432/Picibanil (generoso fornecido pela Chugai Pharmaceuticals no Japão) desde 1992 com grande sucesso para a doença macrocística.
O objetivo do estudo foi fornecer imunoterapia com OK-432 a indivíduos com malformações linfáticas (LMs) macrocísticas ou mistas (> 50% macrocísticas) e investigar a eficácia e segurança do OK 432 como uma opção de tratamento em indivíduos com LMs.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
As malformações linfáticas são tumores incomuns que representam malformações localizadas no desenvolvimento do sistema linfático. Geralmente se apresentam em crianças menores de 2 anos e, em quase 50% dos casos, são diagnosticados ao nascimento. Não há tendência racial nem sexual. As malformações podem ocorrer em qualquer parte do corpo, mas geralmente estão na área da cabeça/pescoço.
A morbidade pode ser significativa. Além da óbvia deformidade cosmética causada por esses tumores, há risco de infecção e comprometimento e até obstrução das vias aéreas. No entanto, as opções terapêuticas eficazes são limitadas. Pequenas lesões podem ser observadas, embora a resolução espontânea seja improvável. Para lesões maiores, a cirurgia tem sido a forma tradicional de terapia. Na cabeça e no pescoço, em particular, os linfangiomas tipicamente se envolvem em torno das principais estruturas neurovasculares, tornando a remoção total da excisão difícil, se não impossível, e, portanto, a probabilidade de recorrência é bastante alta. Devido a essas limitações cirúrgicas, terapias alternativas foram consideradas; incluindo crioterapia, diatermia e escleroterapia química.
A experiência dos investigadores com o uso da droga para doença macrocística (cistos grandes) desde 1992 nos Estados Unidos tem sido muito promissora em comparação com a cirurgia tradicional. A taxa de recorrência até o momento também tem sido muito mínima. (
Após a conclusão do estudo randomizado de Fase 2, todos os novos indivíduos que apresentaram LM e eram elegíveis para tratamento foram tratados sob um protocolo aberto para acesso contínuo ao OK-432. Este estudo multicêntrico e aberto recrutou indivíduos entre setembro de 2005 e novembro de 2017.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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California
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Rady Children's Hospital & Health Center San Diego
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Colorado
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80218
- The Children's Hospital of Denver
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
- All Children's Hospital
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- Richard Smith, MD
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Michigan
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Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49546
- Spectrum Health-SHMG Ear, Nose, & Throat
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
- Children's Hospitals & Clinics of Minnesota - Minneapolis
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New York
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Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
- SUNY Health Science Center
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health Sciences University
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University Hospital
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Children's ENT of Houston
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Virginia
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Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
- Children's Hospital of the Kings Daughter
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53279
- University of Wisconsin Hospital & Clinic
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
Para ser elegível para receber imunoterapia OK432
- Os pacientes devem ter entre 6 meses e 17 anos
- Os pacientes devem ter uma malformação linfática macrocística
- Os pacientes podem ter feito tratamento cirúrgico para sua malformação linfática
- Os pacientes devem fazer um estudo de imagem para confirmar o diagnóstico de malformação linfática macrocística ou mista Uma ressonância magnética é preferível a uma tomografia computadorizada (uma ultrassonografia pode ser usada entre as injeções, se necessário, no entanto, uma ressonância magnética ou tomografia computadorizada deve ser feita antes e após o tratamento)
Critério de exclusão:
- Alergia à penicilina
- Mulheres grávidas ou amamentando
- Pacientes que apresentam temperatura de 100,5 graus F ou mais
- Pacientes com lesões mistas de hemangioma-linfangioma
- Pacientes com história OU história familiar de doença cardíaca reumática ou glomerulonefrite pós-estreptocócica
- Pacientes com instabilidade hemodinâmica e insuficiência respiratória
- Pacientes com história OU história familiar de transtornos obsessivo-compulsivos, tiques ou PANDA (transtorno neuropsiquiátrico autoimune pediátrico associado a infecções estreptocócicas)
- Pacientes que demonstram anormalidades na história, exame físico ou análise laboratorial que podem indicar doença hepática, hematológica ou renal significativa
- Pacientes que não estão em "boa saúde geral" (incluindo pacientes com distúrbios congênitos, doenças crônicas, disfunção imunológica, receptores de transplante)
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: OK432 (Picibanil)
Não há controle neste estudo.
Todos os participantes receberão o medicamento real -OK432.
Com cada injeção, eles podem receber 0,01 a 0,05 mg/mL com intervalo de 6 a 12 semanas, até um total de 4 injeções.
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OK432 será injetado na dosagem de 0,01 a 0,05 mg/mL com 6-12 semanas de intervalo até 4 injeções no total.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com sucesso clínico em 1 a 6 meses após a terapia, conforme avaliado por imagem
Prazo: 1 a 6 meses após a terapia
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O sucesso clínico foi definido como tendo uma redução completa (90% 100%) ou substancial (60% 89%) no volume da malformação linfática (LM) após o tratamento.
A resposta foi determinada usando estudos de imagem pós-tratamento em aproximadamente 1 a 6 meses após a conclusão do tratamento
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1 a 6 meses após a terapia
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com resposta clínica 1 a 6 meses após a terapia, conforme avaliado por imagem
Prazo: 1 a 6 meses após a terapia
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Número de participantes que demonstraram uma redução completa (redução de 90% a 100% no volume da ML), substancial (redução de 60% a 89% no volume da LM), intermediária (redução de 20% a 59% no volume da ML) ou nenhuma (< 20 % de redução no volume da LM) resposta 1 a 6 meses após a terapia, conforme avaliado por imagem
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1 a 6 meses após a terapia
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Número de participantes com resposta geral avaliada pelo investigador
Prazo: 1 a 6 meses após a terapia
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O investigador avaliou a resposta clínica pós-terapia com base no exame físico e/ou ultrassom e foi categorizada como "Melhora clínica" ou "Sem alteração" no tamanho do cisto.
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1 a 6 meses após a terapia
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Mudança da linha de base no volume da lesão
Prazo: Linha de base e 1 a 6 meses após a terapia
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Alteração percentual desde a linha de base no volume da lesão - pré-terapia para pós-terapia avaliada por imagem.
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Linha de base e 1 a 6 meses após a terapia
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Richard JH Smith, MD, University of Iowa
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 201107741
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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Ensaios clínicos em OK432
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Carmel Medical CenterDesconhecido
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University of IowaConcluídoEstudo da Escleroterapia com Picibanil (OK432) em Crianças com Malformações Linfáticas MacrocísticasMalformações LinfáticasEstados Unidos