OK432 (Picibanil) i behandling av lymfatiske misdannelser
En fase 2, multisenter, åpen etikettstudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til OK-432 immunterapi hos individer med lymfatiske misdannelser
Standard for behandling for lymfatiske misdannelser har vært kirurgisk eksisjon. Vi har brukt OK432/Picibanil (generøst levert av Chugai Pharmaceuticals i Japan) siden 1992 med stor suksess for makrocystisk sykdom.
Målet med studien var å gi OK-432-immunterapi til personer med makrocystiske eller blandede (> 50 % makrocystiske) lymfatiske misdannelser (LM) og undersøke effektiviteten og sikkerheten til OK 432 som behandlingsalternativ hos pasienter med LM.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Lymfemisdannelser er uvanlige svulster som representerer lokaliserte misdannelser i utviklingen av lymfesystemet. De forekommer vanligvis hos barn under 2 år, og i nesten 50 % av tilfellene blir de diagnostisert ved fødselen. Det er verken en rasemessig eller seksuell tendens. Misdannelsene kan oppstå hvor som helst på kroppen, men typisk er de i hode/halsområdet.
Sykelighet kan være betydelig. Foruten den åpenbare kosmetiske deformiteten forårsaket av disse svulstene, er det risiko for infeksjon og luftveiskompromittering og til og med obstruksjon. Imidlertid er effektive terapeutiske alternativer begrenset. Små lesjoner kan observeres, selv om spontan oppløsning er usannsynlig. For større lesjoner har kirurgi vært den tradisjonelle terapiformen. Spesielt i hode og nakke vikler lymfangiomer seg typisk rundt store nevrovaskulære strukturer, noe som gjør total fjerning av eksisjon vanskelig, om ikke umulig, og dermed er sannsynligheten for tilbakefall ganske høy. På grunn av disse kirurgiske begrensningene har alternative terapier blitt vurdert; inkludert kryoterapi, diatermi og kjemisk skleroterapi.
Etterforskernes erfaring med bruk av stoffet for makrocystisk sykdom (store cyster) siden 1992 i USA har vært svært lovende sammenlignet med tradisjonell kirurgi. Gjentakelsesraten til dags dato har også vært veldig minimal. (
Etter avslutningen av den randomiserte fase 2-studien ble alle nye forsøkspersoner som presenterte med en LM og var kvalifisert for behandling behandlet under en åpen protokoll for fortsatt tilgang til OK-432. Denne multisenter, åpne etikettstudien registrerte fag mellom september 2005 og november 2017.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
California
-
San Diego, California, Forente stater, 92123
- Rady Children's Hospital & Health Center San Diego
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Forente stater, 80218
- The Children's Hospital of Denver
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
- All Children's Hospital
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- Richard Smith, MD
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49546
- Spectrum Health-SHMG Ear, Nose, & Throat
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
- Children's Hospitals & Clinics of Minnesota - Minneapolis
-
-
New York
-
Syracuse, New York, Forente stater, 13210
- SUNY Health Science Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Oregon Health Sciences University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
- Vanderbilt University Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Children's ENT of Houston
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
- Children's Hospital of the Kings Daughter
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Forente stater, 53279
- University of Wisconsin Hospital & Clinic
-
Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
For å være kvalifisert til å motta OK432 immunterapi
- Pasienter må være i alderen 6 måneder til 17 år
- Pasienter må ha en makrocystisk lymfatisk misdannelse
- Pasienter kan ha hatt kirurgisk behandling for sin lymfatiske misdannelse
- Pasienter må ha en bildediagnostisk studie for å bekrefte diagnosen makrocystisk eller blandet lymfatisk misdannelse En MR foretrekkes fremfor en CT-skanning (en ultralyd kan brukes mellom injeksjoner hvis det er nødvendig, men en MR eller CT bør gjøres før og etter behandling)
Ekskluderingskriterier:
- Penicillinallergi
- Kvinner som er gravide eller ammer
- Pasienter som har en temperatur på 100,5 grader F eller høyere
- Pasienter med blandede hemangiom-lymphangioma lesjoner
- Pasienter med en historie ELLER en familiehistorie med revmatisk hjertesykdom eller post-streptokokk glomerulonefritt
- Pasienter med hemodynamisk ustabilitet og respirasjonssvikt
- Pasienter med en historie ELLER en familiehistorie med tvangslidelser, tic-lidelser eller PANDA (pediatrisk autoimmun nevropsykiatrisk lidelse assosiert med streptokokkinfeksjoner)
- Pasienter som viser abnormiteter i historien, fysisk undersøkelse eller laboratorieanalyse som kan indikere betydelig lever-, hematologisk eller nyresykdom
- Pasienter som ikke har "god generell helse" (inkludert pasienter med medfødte lidelser, kroniske sykdommer, immunologisk dysfunksjon, transplanterte mottakere)
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: OK432 (Picibanil)
Det er ingen kontroll i denne studien.
Alle deltakere vil motta selve stoffet -OK432.
Med hver injeksjon kan de få 0,01 til 0,05 mg/ml med 6-12 ukers mellomrom, opptil 4 injeksjoner totalt.
|
OK432 vil bli injisert i doser på 0,01 til 0,05 mg/ml med 6-12 ukers mellomrom, opptil 4 injeksjoner totalt.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med klinisk suksess 1 til 6 måneder etter terapi, vurdert ved bildediagnostikk
Tidsramme: 1 til 6 måneder etter terapi
|
Klinisk suksess ble definert som å ha enten en fullstendig (90 % 100 %) eller betydelig (60 % 89 %) reduksjon i volumet av lymfatisk misdannelse (LM) etter behandling.
Respons ble bestemt ved bruk av bildestudier etter behandling ca. 1 til 6 måneder etter fullført behandling
|
1 til 6 måneder etter terapi
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med klinisk respons 1 til 6 måneder etter terapi, vurdert ved bildediagnostikk
Tidsramme: 1 til 6 måneder etter terapi
|
Antall deltakere som viste en fullstendig (90 %–100 % reduksjon i LM-volum), betydelig (60 %–89 % reduksjon i LM-volum), middels (20 %–59 % reduksjon i LM-volum), eller ingen (< 20 % reduksjon i LM-volum)-respons 1 til 6 måneder etter terapi, vurdert ved bildediagnostikk
|
1 til 6 måneder etter terapi
|
|
Antall deltakere med etterforsker-evaluert samlet respons
Tidsramme: 1 til 6 måneder etter terapi
|
Etterforsker evaluert klinisk respons etter terapi basert på fysisk undersøkelse og/eller ultralyd ble kategorisert som "Klinisk forbedring" eller "Ingen endring" i størrelsen på cysten.
|
1 til 6 måneder etter terapi
|
|
Endring fra baseline i lesjonsvolum
Tidsramme: Baseline og 1 til 6 måneder etter terapi
|
Prosentvis endring fra baseline i lesjonsvolum - pre-terapi til post-terapi vurdert ved bildediagnostikk.
|
Baseline og 1 til 6 måneder etter terapi
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Richard JH Smith, MD, University of Iowa
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 201107741
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på OK432
-
Carmel Medical CenterUkjent
-
University of IowaFullførtLymfemisdannelserForente stater