OK432 (Picibanil) dans le traitement des malformations lymphatiques
Une étude de phase 2, multicentrique et ouverte pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'immunothérapie OK-432 chez les personnes atteintes de malformations lymphatiques
La norme de soins pour les malformations lymphatiques a été l'excision chirurgicale. Nous utilisons OK432/Picibanil (généreusement fourni par Chugai Pharmaceuticals au Japon) depuis 1992 avec un grand succès pour la maladie macrokystique.
L'objectif de l'étude était de fournir une immunothérapie par l'OK-432 aux sujets atteints de malformations lymphatiques macrokystiques ou mixtes (> 50 % macrokystiques) et d'étudier l'efficacité et l'innocuité de l'OK 432 en tant qu'option de traitement chez les sujets atteints de ML.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les malformations lymphatiques sont des tumeurs rares qui représentent des malformations localisées dans le développement du système lymphatique. Ils se présentent généralement chez les enfants de moins de 2 ans et dans près de 50% des cas, sont diagnostiqués à la naissance. Il n'y a ni tendance raciale ni tendance sexuelle. Les malformations peuvent survenir n'importe où sur le corps, mais elles se situent généralement dans la région de la tête et du cou.
La morbidité peut être importante. Outre la déformation esthétique évidente causée par ces tumeurs, il existe un risque d'infection et de compromission des voies respiratoires, voire d'obstruction. Cependant, les options thérapeutiques efficaces sont limitées. De petites lésions peuvent être observées, bien qu'une résolution spontanée soit peu probable. Pour les lésions plus importantes, la chirurgie a été la forme traditionnelle de traitement. Dans la tête et le cou, en particulier, les lymphangiomes s'enroulent généralement autour des principales structures neurovasculaires, ce qui rend difficile, voire impossible, l'ablation totale de l'excision, et donc la probabilité de récidive est assez élevée. En raison de ces limitations chirurgicales, des thérapies alternatives ont été envisagées ; y compris la cryothérapie, la diathermie et la sclérothérapie chimique.
L'expérience des chercheurs avec l'utilisation du médicament pour la maladie macrokystique (gros kystes) depuis 1992 aux États-Unis a été très prometteuse par rapport à la chirurgie traditionnelle. Le taux de récidive à ce jour a également été très minime. (
Après la conclusion de l'étude randomisée de phase 2, tous les nouveaux sujets qui présentaient un LM et étaient éligibles au traitement ont été traités selon un protocole ouvert pour un accès continu à OK-432. Cette étude multicentrique en ouvert a recruté des sujets entre septembre 2005 et novembre 2017.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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California
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San Diego, California, États-Unis, 92123
- Rady Children's Hospital & Health Center San Diego
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Colorado
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Denver, Colorado, États-Unis, 80218
- The Children's Hospital of Denver
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Saint Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
- All Children's Hospital
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Iowa
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Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
- Richard Smith, MD
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Michigan
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Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49546
- Spectrum Health-SHMG Ear, Nose, & Throat
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
- Children's Hospitals & Clinics of Minnesota - Minneapolis
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New York
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Syracuse, New York, États-Unis, 13210
- SUNY Health Science Center
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Oregon
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Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Oregon Health Sciences University
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
- Vanderbilt University Hospital
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Children's ENT of Houston
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Virginia
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Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
- Children's Hospital of the Kings Daughter
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, États-Unis, 53279
- University of Wisconsin Hospital & Clinic
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Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
Pour être éligible à recevoir l'immunothérapie OK432
- Les patients doivent être âgés de 6 mois à 17 ans
- Les patients doivent avoir une malformation lymphatique macrokystique
- Les patients peuvent avoir subi un traitement chirurgical pour leur malformation lymphatique
- Les patients doivent subir une étude d'imagerie pour confirmer le diagnostic d'une malformation lymphatique macrokystique ou mixte. Une IRM est préférable à une tomodensitométrie (une échographie peut être utilisée entre les injections si nécessaire, mais une IRM ou une tomodensitométrie doit être effectuée avant et après le traitement)
Critère d'exclusion:
- Allergie à la pénicilline
- Femmes enceintes ou allaitantes
- Les patients qui présentent une température de 100,5 degrés F ou plus
- Patients présentant des lésions mixtes hémangiome-lymphangiome
- Patients ayant des antécédents OU des antécédents familiaux de cardiopathie rhumatismale ou de glomérulonéphrite post-streptococcique
- Patients présentant une instabilité hémodynamique et une insuffisance respiratoire
- Patients ayant des antécédents OU des antécédents familiaux de troubles obsessionnels compulsifs, de tics ou de PANDA (trouble neuropsychiatrique auto-immun pédiatrique associé à des infections à streptocoques)
- Les patients qui présentent des anomalies dans l'histoire, l'examen physique ou l'analyse de laboratoire qui peuvent indiquer une maladie hépatique, hématologique ou rénale importante
- Patients qui ne sont pas en "bonne santé générale" (y compris les patients atteints de troubles congénitaux, de maladies chroniques, de dysfonctionnement immunologique, les greffés)
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: OK432 (Picibanil)
Il n'y a pas de contrôle dans cette étude.
Tous les participants recevront le médicament réel -OK432.
Avec chaque injection, ils peuvent recevoir 0,01 à 0,05 mg/mL à 6-12 semaines d'intervalle jusqu'à 4 injections au total.
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OK432 sera injecté à une dose de 0,01 à 0,05 mg/mL à 6-12 semaines d'intervalle jusqu'à 4 injections au total.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants avec succès clinique 1 à 6 mois après le traitement, tel qu'évalué par imagerie
Délai: 1 à 6 mois après le traitement
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Le succès clinique a été défini comme une réduction complète (90 % 100 %) ou substantielle (60 % 89 %) du volume de la malformation lymphatique (ML) après le traitement.
La réponse a été déterminée à l'aide d'études d'imagerie post-traitement environ 1 à 6 mois après la fin du traitement
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1 à 6 mois après le traitement
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Nombre de participants avec une réponse clinique 1 à 6 mois après le traitement, tel qu'évalué par imagerie
Délai: 1 à 6 mois après le traitement
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Nombre de participants qui ont démontré une réduction complète (réduction de 90 % à 100 % du volume LM), substantielle (réduction de 60 % à 89 % du volume LM), intermédiaire (réduction de 20 % à 59 % du volume LM) ou non (< 20 % de réduction du volume de LM) réponse 1 à 6 mois après le traitement, évaluée par imagerie
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1 à 6 mois après le traitement
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Nombre de participants avec une réponse globale évaluée par l'investigateur
Délai: 1 à 6 mois après le traitement
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L'investigateur a évalué la réponse clinique post-thérapeutique basée sur un examen physique et/ou une échographie et a été classée dans la catégorie "Amélioration clinique" ou "Pas de changement" dans la taille du kyste.
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1 à 6 mois après le traitement
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Changement par rapport à la ligne de base du volume de la lésion
Délai: Au départ et 1 à 6 mois après le traitement
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Variation en pourcentage du volume de la lésion par rapport à la ligne de base - pré-traitement à post-traitement évalué par imagerie.
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Au départ et 1 à 6 mois après le traitement
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Richard JH Smith, MD, University of Iowa
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 201107741
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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Essais cliniques sur OK432
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