OK432 (Picibanil) en el Tratamiento de Malformaciones Linfáticas
Un estudio abierto, multicéntrico y de fase 2 para evaluar la eficacia y la seguridad de la inmunoterapia con OK-432 en personas con malformaciones linfáticas
El estándar de atención para las malformaciones linfáticas ha sido la escisión quirúrgica. Hemos estado usando OK432/Picibanil (suministrado generosamente por Chugai Pharmaceuticals en Japón) desde 1992 con gran éxito para la enfermedad macroquística.
El objetivo del estudio fue proporcionar inmunoterapia con OK-432 a sujetos con malformaciones linfáticas (LM) macroquísticas o mixtas (> 50 % macroquísticas) e investigar la eficacia y seguridad de OK 432 como opción de tratamiento en sujetos con LM.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Las malformaciones linfáticas son tumores poco frecuentes que representan malformaciones localizadas en el desarrollo del sistema linfático. Suelen presentarse en niños menores de 2 años y en casi el 50% de los casos se diagnostican al nacer. No hay una tendencia racial ni sexual. Las malformaciones pueden ocurrir en cualquier parte del cuerpo, pero generalmente se encuentran en el área de la cabeza y el cuello.
La morbilidad puede ser significativa. Además de la evidente deformidad cosmética causada por estos tumores, existe el riesgo de infección y compromiso de las vías respiratorias e incluso obstrucción. Sin embargo, las opciones terapéuticas efectivas son limitadas. Se pueden observar pequeñas lesiones, aunque la resolución espontánea es poco probable. Para lesiones más grandes, la cirugía ha sido la forma tradicional de terapia. En la cabeza y el cuello, en particular, los linfangiomas generalmente se envuelven alrededor de las principales estructuras neurovasculares, lo que dificulta, si no imposibilita, la extirpación total y, por lo tanto, la probabilidad de recurrencia es bastante alta. Debido a estas limitaciones quirúrgicas, se han considerado terapias alternativas; incluyendo crioterapia, diatermia y escleroterapia química.
La experiencia de los investigadores con el uso del fármaco para la enfermedad macroquística (quistes grandes) desde 1992 en los Estados Unidos ha sido muy prometedora en comparación con la cirugía tradicional. La tasa de recurrencia hasta la fecha también ha sido mínima. (
Después de la conclusión del estudio aleatorizado de fase 2, todos los sujetos nuevos que presentaron un LM y eran elegibles para el tratamiento fueron tratados bajo un protocolo abierto para el acceso continuo a OK-432. Este estudio abierto multicéntrico inscribió sujetos entre septiembre de 2005 y noviembre de 2017.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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California
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Rady Children's Hospital & Health Center San Diego
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Colorado
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80218
- The Children's Hospital of Denver
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
- All Children's Hospital
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- Richard Smith, MD
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Michigan
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Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49546
- Spectrum Health-SHMG Ear, Nose, & Throat
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
- Children's Hospitals & Clinics of Minnesota - Minneapolis
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New York
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Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
- SUNY Health Science Center
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health Sciences University
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University Hospital
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Children's ENT of Houston
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Virginia
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Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
- Children's Hospital of the Kings Daughter
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53279
- University of Wisconsin Hospital & Clinic
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
Para ser elegible para recibir inmunoterapia OK432
- Los pacientes deben tener entre 6 meses y 17 años.
- Los pacientes deben tener una malformación linfática macroquística
- Los pacientes pueden haber tenido tratamiento quirúrgico para su malformación linfática
- Los pacientes deben someterse a un estudio de imágenes para confirmar el diagnóstico de una malformación linfática macroquística o mixta Se prefiere una resonancia magnética a una tomografía computarizada (se puede usar una ecografía entre inyecciones si está justificado, sin embargo, se debe realizar una resonancia magnética o una tomografía computarizada antes y después del tratamiento)
Criterio de exclusión:
- alergia a la penicilina
- Mujeres que están embarazadas o amamantando
- Pacientes que presentan una temperatura de 100.5 grados F o más
- Pacientes con lesiones mixtas de hemangioma-linfangioma
- Pacientes con antecedentes O antecedentes familiares de cardiopatía reumática o glomerulonefritis posestreptocócica
- Pacientes con inestabilidad hemodinámica e insuficiencia respiratoria
- Pacientes con antecedentes O antecedentes familiares de trastornos obsesivo-compulsivos, tics o PANDA (trastorno neuropsiquiátrico autoinmune pediátrico asociado con infecciones estreptocócicas)
- Pacientes que demuestren anormalidades en la historia, examen físico o análisis de laboratorio que puedan indicar enfermedad hepática, hematológica o renal significativa
- Pacientes que no gozan de "buena salud general" (incluidos pacientes con trastornos congénitos, enfermedades crónicas, disfunción inmunológica, receptores de trasplantes)
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: OK432 (Picibanilo)
No hay control en este estudio.
Todos los participantes recibirán el medicamento real -OK432.
Con cada inyección, pueden recibir de 0,01 a 0,05 mg/mL con un intervalo de 6 a 12 semanas, hasta un total de 4 inyecciones.
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OK432 se inyectará en dosis de 0,01 a 0,05 mg/mL con 6 a 12 semanas de diferencia hasta un total de 4 inyecciones.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con éxito clínico de 1 a 6 meses después de la terapia según lo evaluado por imágenes
Periodo de tiempo: 1 a 6 meses después de la terapia
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El éxito clínico se definió como una reducción completa (90 % 100 %) o sustancial (60 % 89 %) del volumen de la malformación linfática (LM) después del tratamiento.
La respuesta se determinó utilizando estudios de imágenes posteriores al tratamiento aproximadamente de 1 a 6 meses después de la finalización del tratamiento.
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1 a 6 meses después de la terapia
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con respuesta clínica de 1 a 6 meses después de la terapia según lo evaluado por imágenes
Periodo de tiempo: 1 a 6 meses después de la terapia
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Número de participantes que demostraron una reducción completa (del 90 % al 100 % del volumen de la LM), sustancial (reducción del 60 % al 89 % del volumen de la LM), intermedia (reducción del 20 % al 59 % del volumen de la LM) o ninguna (< 20 % de reducción en el volumen de LM) respuesta de 1 a 6 meses después de la terapia evaluada por imágenes
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1 a 6 meses después de la terapia
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Número de participantes con respuesta general evaluada por el investigador
Periodo de tiempo: 1 a 6 meses después de la terapia
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El investigador evaluó la respuesta clínica posterior a la terapia según el examen físico y/o la ecografía y se clasificó como "Mejoría clínica" o "Sin cambio" en el tamaño del quiste.
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1 a 6 meses después de la terapia
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Cambio desde el inicio en el volumen de la lesión
Periodo de tiempo: Línea de base y 1 a 6 meses después de la terapia
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Cambio porcentual desde el valor inicial en el volumen de la lesión: antes de la terapia hasta después de la terapia evaluada mediante imágenes.
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Línea de base y 1 a 6 meses después de la terapia
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Richard JH Smith, MD, University of Iowa
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 201107741
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre OK432
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University of IowaTerminadoMalformaciones linfáticasEstados Unidos