OK432 (picibanil) nel trattamento delle malformazioni linfatiche
Uno studio di fase 2, multicentrico, in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'immunoterapia OK-432 in individui con malformazioni linfatiche
Lo standard di cura per le malformazioni linfatiche è stata l'escissione chirurgica. Usiamo OK432/Picibanil (generosamente fornito da Chugai Pharmaceuticals in Giappone) dal 1992 con grande successo per la malattia macrocistica.
L'obiettivo dello studio era fornire l'immunoterapia con OK-432 a soggetti con malformazioni linfatiche (LM) macrocistiche o miste (> 50% macrocistiche) e indagare l'efficacia e la sicurezza di OK 432 come opzione terapeutica nei soggetti con LM.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Le malformazioni linfatiche sono tumori rari che rappresentano malformazioni localizzate nello sviluppo del sistema linfatico. Sono tipicamente presenti nei bambini di età inferiore ai 2 anni e in quasi il 50% dei casi vengono diagnosticati alla nascita. Non c'è né una tendenza razziale né sessuale. Le malformazioni possono verificarsi in qualsiasi parte del corpo, ma in genere si trovano nell'area della testa/collo.
La morbilità può essere significativa. Oltre all'evidente deformità estetica causata da questi tumori, vi è il rischio di infezione e compromissione delle vie aeree e persino di ostruzione. Tuttavia, le opzioni terapeutiche efficaci sono limitate. Si possono osservare piccole lesioni, anche se la risoluzione spontanea è improbabile. Per le lesioni più grandi, la chirurgia è stata la forma tradizionale di terapia. Nella testa e nel collo, in particolare, i linfangiomi tipicamente si avvolgono attorno alle principali strutture neurovascolari, rendendo difficile, se non impossibile, la rimozione totale dell'escissione, e quindi la probabilità di recidiva è piuttosto alta. A causa di queste limitazioni chirurgiche, sono state prese in considerazione terapie alternative; tra cui crioterapia, diatermia e scleroterapia chimica.
L'esperienza dei ricercatori con l'uso del farmaco per la malattia macrocistica (grandi cisti) dal 1992 negli Stati Uniti è stata molto promettente rispetto alla chirurgia tradizionale. Anche il tasso di recidiva fino ad oggi è stato minimo. (
Dopo la conclusione dello studio randomizzato di Fase 2, tutti i nuovi soggetti che si sono presentati con una LM ed erano eleggibili al trattamento sono stati trattati secondo un protocollo in aperto per l'accesso continuato a OK-432. Questo studio multicentrico in aperto ha arruolato soggetti tra settembre 2005 e novembre 2017.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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California
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San Diego, California, Stati Uniti, 92123
- Rady Children's Hospital & Health Center San Diego
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Colorado
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Denver, Colorado, Stati Uniti, 80218
- The Children's Hospital of Denver
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
- All Children's Hospital
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- Richard Smith, MD
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Michigan
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Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49546
- Spectrum Health-SHMG Ear, Nose, & Throat
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
- Children's Hospitals & Clinics of Minnesota - Minneapolis
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New York
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Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
- SUNY Health Science Center
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Oregon
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Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Oregon Health Sciences University
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
- Vanderbilt University Hospital
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Children's ENT of Houston
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Virginia
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Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
- Children's Hospital of the Kings Daughter
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53279
- University of Wisconsin Hospital & Clinic
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Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
Per essere idoneo a ricevere l'immunoterapia OK432
- I pazienti devono avere un'età compresa tra 6 mesi e 17 anni
- I pazienti devono avere una malformazione linfatica macrocistica
- I pazienti possono aver subito un trattamento chirurgico per la loro malformazione linfatica
- I pazienti devono sottoporsi a uno studio di imaging per confermare la diagnosi di una malformazione linfatica macrocistica o mista. È preferibile una risonanza magnetica rispetto a una scansione TC (è possibile utilizzare un'ecografia tra le iniezioni se giustificata, tuttavia una risonanza magnetica o TC deve essere eseguita prima e dopo il trattamento)
Criteri di esclusione:
- Allergia alla penicillina
- Donne in gravidanza o allattamento
- Pazienti che presentano una temperatura di 100,5 gradi F o superiore
- Pazienti con lesioni miste emangioma-linfangioma
- Pazienti con una storia O una storia familiare di cardiopatia reumatica o glomerulonefrite post-streptococcica
- Pazienti con instabilità emodinamica e insufficienza respiratoria
- Pazienti con una storia O una storia familiare di disturbo ossessivo-compulsivo, tic o PANDA (disturbo neuropsichiatrico autoimmune pediatrico associato a infezioni streptococciche)
- Pazienti che dimostrano anomalie nella storia, nell'esame obiettivo o nelle analisi di laboratorio che possono indicare una significativa malattia epatica, ematologica o renale
- Pazienti che non sono in "buona salute generale" (inclusi pazienti con disturbi congeniti, malattie croniche, disfunzioni immunologiche, trapiantati)
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: OK432 (picibanil)
Non c'è controllo in questo studio.
Tutti i partecipanti riceveranno il farmaco effettivo -OK432.
Con ogni iniezione possono ricevere da 0,01 a 0,05 mg/mL a distanza di 6-12 settimane fino a un totale di 4 iniezioni.
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OK432 verrà iniettato al dosaggio da 0,01 a 0,05 mg/mL a distanza di 6-12 settimane fino a un totale di 4 iniezioni.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con successo clinico da 1 a 6 mesi dopo la terapia come valutato dall'imaging
Lasso di tempo: Da 1 a 6 mesi dopo la terapia
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Il successo clinico è stato definito come una riduzione completa (90% 100%) o sostanziale (60% 89%) del volume delle malformazioni linfatiche (LM) dopo il trattamento.
La risposta è stata determinata utilizzando studi di imaging post-trattamento a circa 1-6 mesi dal completamento del trattamento
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Da 1 a 6 mesi dopo la terapia
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di partecipanti con risposta clinica da 1 a 6 mesi dopo la terapia come valutato dall'imaging
Lasso di tempo: Da 1 a 6 mesi dopo la terapia
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Numero di partecipanti che hanno dimostrato una riduzione completa (90%-100% del volume della LM), sostanziale (riduzione del 60%-89% del volume della LM), intermedia (riduzione del 20%-59% del volume della LM) o nessuna (<20 % di riduzione del volume LM) risposta da 1 a 6 mesi dopo la terapia valutata mediante imaging
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Da 1 a 6 mesi dopo la terapia
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Numero di partecipanti con risposta complessiva valutata dallo sperimentatore
Lasso di tempo: Da 1 a 6 mesi dopo la terapia
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La risposta clinica post-terapia valutata dallo sperimentatore basata sull'esame fisico e/o sugli ultrasuoni è stata classificata come "Miglioramento clinico" o "Nessun cambiamento" nella dimensione della cisti.
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Da 1 a 6 mesi dopo la terapia
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Variazione rispetto al basale del volume della lesione
Lasso di tempo: Basale e da 1 a 6 mesi dopo la terapia
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Variazione percentuale rispetto al basale del volume della lesione - da pre-terapia a post-terapia valutata mediante imaging.
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Basale e da 1 a 6 mesi dopo la terapia
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Richard JH Smith, MD, University of Iowa
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 201107741
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Prove cliniche su Va bene432
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