OK432 (Picibanil) a nyirokfejlődési rendellenességek kezelésében
2. fázis, többközpontú, nyílt vizsgálat az OK-432 immunterápia hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére nyirokrendszeri rendellenességben szenvedő egyéneknél
A nyirokfejlődési rendellenességek kezelésének standardja a sebészeti kimetszés. 1992 óta használjuk az OK432/Picibanilt (a japán Chugai Pharmaceuticals nagylelkűen szállítja), nagy sikerrel a makrocisztás betegségek kezelésére.
A vizsgálat célja az volt, hogy OK-432 immunterápiát biztosítsanak makrocisztás vagy vegyes (> 50% makrocisztás) nyirokfejlődési rendellenességben (LM) szenvedő alanyoknak, és megvizsgálják az OK 432 hatékonyságát és biztonságosságát, mint kezelési lehetőséget LM-ben szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
A nyirokrendszeri fejlődési rendellenességek nem gyakori daganatok, amelyek a nyirokrendszer fejlődésének lokalizált rendellenességeit jelentik. Jellemzően 2 év alatti gyermekeknél jelentkeznek, és az esetek közel 50%-ában születéskor diagnosztizálják. Nincs sem faji, sem szexuális hajlam. A rendellenességek a test bármely részén előfordulhatnak, de jellemzően a fej/nyak területén.
A morbiditás jelentős lehet. Az e daganatok által okozott nyilvánvaló kozmetikai deformitás mellett fennáll a fertőzés és a légúti kompromittálódás, sőt az elzáródás veszélye is. A hatékony terápiás lehetőségek azonban korlátozottak. Kisebb elváltozások figyelhetők meg, bár a spontán feloldódás nem valószínű. Nagyobb elváltozások esetén a műtét a hagyományos terápia. Különösen a fejben és a nyakban a lymphangiomák jellemzően a fő neurovaszkuláris struktúrák köré tekerik magukat, ami megnehezíti, ha nem lehetetlenné teszi a teljes kimetszés eltávolítását, és így a kiújulás valószínűsége meglehetősen magas. Ezen sebészeti korlátok miatt alternatív terápiákat fontolgattak; beleértve a krioterápiát, a diatermiát és a kémiai szkleroterápiát.
A kutatók tapasztalata a gyógyszer makrocisztás betegségek (nagy ciszták) kezelésére 1992 óta az Egyesült Államokban nagyon ígéretes a hagyományos műtétekhez képest. Az ismétlődési arány a mai napig nagyon minimális volt. (
A 2. fázisú randomizált vizsgálat befejezése után minden új alanyt, aki LM-vel jelentkezett, és alkalmas volt a kezelésre, nyílt protokoll szerint kezelték az OK-432-hez való folyamatos hozzáférés érdekében. Ez a többközpontú, nyílt elnevezésű vizsgálat 2005 szeptembere és 2017 novembere között vont be alanyokat.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
- Rady Children's Hospital & Health Center San Diego
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80218
- The Children's Hospital of Denver
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Egyesült Államok, 33701
- All Children's Hospital
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
- Richard Smith, MD
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Egyesült Államok, 49546
- Spectrum Health-SHMG Ear, Nose, & Throat
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55404
- Children's Hospitals & Clinics of Minnesota - Minneapolis
-
-
New York
-
Syracuse, New York, Egyesült Államok, 13210
- SUNY Health Science Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Oregon Health Sciences University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
- Vanderbilt University Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Children's ENT of Houston
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23507
- Children's Hospital of the Kings Daughter
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53279
- University of Wisconsin Hospital & Clinic
-
Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
Ahhoz, hogy jogosult legyen OK432 immunterápiára
- A betegek életkora 6 hónap és 17 év között lehet
- A betegeknek makrocisztás nyirokfejlődési rendellenességgel kell rendelkezniük
- Lehetséges, hogy a betegeket sebészeti kezelésben részesítették nyirokrendszeri rendellenességük miatt
- A betegeknek képalkotó vizsgálaton kell részt venniük a makrocisztás vagy vegyes nyirokrendszeri malformáció diagnózisának megerősítésére. Az MRI-t előnyben részesítik a CT-vizsgálattal szemben (ultrahangot lehet használni az injekciók között, ha indokolt, azonban MRI-t vagy CT-t kell végezni a kezelés előtt és után).
Kizárási kritériumok:
- Penicillin allergia
- Terhes vagy szoptató nők
- Betegek, akiknél a hőmérséklet 100,5 °F vagy magasabb
- Vegyes hemangioma-lymphangioma elváltozásban szenvedő betegek
- Olyan betegek, akiknek anamnézisében VAGY a családjában reumás szívbetegség vagy poszt-streptococcus glomerulonephritis szerepel
- Hemodinamikai instabilitásban és légzési elégtelenségben szenvedő betegek
- Betegek, akiknek a kórtörténetében VAGY a családjában rögeszmés-kényszeres, tic-betegség vagy PANDA (streptococcus fertőzésekkel társuló gyermekkori autoimmun neuropszichiátriai rendellenesség) szerepel
- Olyan betegek, akiknél az anamnézisben, fizikális vizsgálatban vagy laboratóriumi elemzésben olyan eltérések mutatkoznak, amelyek jelentős máj-, hematológiai vagy vesebetegségre utalhatnak
- Betegek, akiknek nincs „jó általános egészségi állapota” (beleértve a veleszületett rendellenességekben, krónikus betegségekben, immunrendszeri rendellenességekben szenvedő betegeket, transzplantált betegeket)
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: OK432 (Picibanil)
Ebben a tanulmányban nincs kontroll.
Minden résztvevő megkapja a tényleges gyógyszert -OK432.
Minden injekciónál 0,01-0,05 mg/ml-t kaphatnak 6-12 hét különbséggel, összesen legfeljebb 4 injekciót.
|
Az OK432-t 0,01-0,05 mg/ml dózisban adják be 6-12 hét különbséggel, összesen 4 injekcióig.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Képalkotó vizsgálatok alapján a terápia utáni 1-6 hónappal sikeres klinikai résztvevők száma
Időkeret: 1-6 hónap a terápia után
|
A klinikai sikert úgy határozták meg, hogy a kezelés után a nyirokrendszeri malformáció (LM) térfogatának teljes (90% 100%) vagy jelentős (60% 89%) csökkenése volt tapasztalható.
A választ a kezelés utáni képalkotó vizsgálatok segítségével határozták meg, körülbelül 1-6 hónappal a kezelés befejezése után
|
1-6 hónap a terápia után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Képalkotó vizsgálattal értékelt résztvevők száma a terápia után 1-6 hónappal klinikailag reagálva
Időkeret: 1-6 hónap a terápia után
|
Azon résztvevők száma, akik teljes (90–100%-os LM térfogatcsökkenés), jelentős (60–89%-os LM térfogatcsökkenés), közepes (20–59%-os LM térfogatcsökkenés) vagy nem (<20) LM térfogat %-os csökkenése) válaszreakció 1-6 hónappal a kezelést követően, képalkotó vizsgálat alapján
|
1-6 hónap a terápia után
|
|
Azon résztvevők száma, akik a vizsgáló által értékelt általános választ kaptak
Időkeret: 1-6 hónap a terápia után
|
A vizsgáló fizikális vizsgálat és/vagy ultrahang alapján értékelte a terápia utáni klinikai választ a "klinikai javulás" vagy a "nincs változás" kategóriába sorolta a ciszta méretét.
|
1-6 hónap a terápia után
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a sérülés térfogatában
Időkeret: Kiindulási és 1-6 hónappal a terápia után
|
A lézió térfogatának százalékos változása a kiindulási értékhez képest – a terápia előtt a terápia utáni állapotig, képalkotó vizsgálattal értékelve.
|
Kiindulási és 1-6 hónappal a terápia után
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Richard JH Smith, MD, University of Iowa
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 201107741
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .