Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

OK432 (Picibanil) til behandling af lymfatiske misdannelser

27. oktober 2021 opdateret af: Richard JH Smith

Et fase 2, multicenter, åbent label-studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​OK-432 immunterapi hos individer med lymfemisdannelser

Standard for behandling af lymfatiske misdannelser har været kirurgisk excision. Vi har brugt OK432/Picibanil (generøst leveret af Chugai Pharmaceuticals i Japan) siden 1992 med stor succes til makrocystisk sygdom.

Formålet med undersøgelsen var at give OK-432 immunterapi til forsøgspersoner med makrocystiske eller blandede (> 50 % makrocystiske) lymfemisdannelser (LM'er) og undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​OK 432 som en behandlingsmulighed hos forsøgspersoner med LM'er.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Lymfemisdannelser er ualmindelige tumorer, der repræsenterer lokaliserede misdannelser i udviklingen af ​​lymfesystemet. De forekommer typisk hos børn under 2 år og diagnosticeres i næsten 50 % af tilfældene ved fødslen. Der er hverken en racemæssig eller seksuel tendens. Misdannelserne kan opstå hvor som helst på kroppen, men typisk er de i hoved-/halsområdet.

Sygelighed kan være betydelig. Udover den åbenlyse kosmetiske deformitet forårsaget af disse tumorer, er der risiko for infektion og kompromittering af luftvejene og endda obstruktion. Imidlertid er effektive terapeutiske muligheder begrænsede. Små læsioner kan observeres, selvom spontan opløsning er usandsynlig. For større læsioner har kirurgi været den traditionelle terapiform. Især i hovedet og nakken omslutter lymfangiom sig typisk omkring større neurovaskulære strukturer, hvilket gør fjernelse af total excision vanskelig, hvis ikke umulig, og dermed er sandsynligheden for tilbagefald ret høj. På grund af disse kirurgiske begrænsninger er alternative terapier blevet overvejet; herunder kryoterapi, diatermi og kemisk skleroterapi.

Efterforskernes erfaringer med at bruge lægemidlet til makrocystisk sygdom (store cyster) siden 1992 i USA har været meget lovende sammenlignet med traditionel kirurgi. Gentagelsesraten til dato har også været meget minimal. (

Efter afslutningen af ​​det randomiserede fase 2-studie blev alle nye forsøgspersoner, der præsenterede en LM og var kvalificerede til behandling, behandlet under en åben-label protokol for fortsat adgang til OK-432. Denne åbne multicenterundersøgelse omfattede forsøgspersoner mellem september 2005 og november 2017.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

275

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rady Children's Hospital & Health Center San Diego
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80218
        • The Children's Hospital of Denver
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • All Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Richard Smith, MD
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49546
        • Spectrum Health-SHMG Ear, Nose, & Throat
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Children's Hospitals & Clinics of Minnesota - Minneapolis
    • New York
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
        • SUNY Health Science Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Children's ENT of Houston
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Children's Hospital of the Kings Daughter
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53279
        • University of Wisconsin Hospital & Clinic
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 15 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

At være berettiget til at modtage OK432 immunterapi

  • Patienter skal være i alderen 6 måneder til 17 år
  • Patienter skal have en makrocystisk lymfatisk misdannelse
  • Patienter kan have fået kirurgisk behandling for deres lymfatiske misdannelse
  • Patienter skal have en billeddiagnostisk undersøgelse for at bekræfte diagnosen af ​​en makrocystisk eller blandet lymfatisk misdannelse En MR foretrækkes frem for en CT-scanning (en ultralyd kan anvendes mellem injektionerne, hvis det er berettiget, men en MR eller CT bør foretages før og efter behandling)

Ekskluderingskriterier:

  • Penicillinallergi
  • Kvinder, der er gravide eller ammer
  • Patienter med en temperatur på 100,5 grader F eller derover
  • Patienter med blandede hæmangiom-lymphangiom læsioner
  • Patienter med en anamnese ELLER en familiehistorie med reumatisk hjertesygdom eller post-streptokok glomerulonephritis
  • Patienter med hæmodynamisk ustabilitet og respirationssvigt
  • Patienter med en historie ELLER en familiehistorie med obsessiv-kompulsiv, tic-lidelser eller PANDA (pædiatrisk autoimmun neuro-psykiatrisk lidelse forbundet med streptokokinfektioner)
  • Patienter, der viser abnormiteter i anamnese, fysisk undersøgelse eller laboratorieanalyse, som kan indikere signifikant lever-, hæmatologisk eller nyresygdom
  • Patienter, der ikke er i "godt generelt helbred" (herunder patienter med medfødte lidelser, kroniske sygdomme, immunologisk dysfunktion, transplantationsmodtagere)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: OK432 (Picibanil)
Der er ingen kontrol i denne undersøgelse. Alle deltagere vil modtage det faktiske lægemiddel -OK432. Med hver injektion kan de modtage 0,01 til 0,05 mg/ml med 6-12 ugers mellemrum op til 4 injektioner i alt.
Medicin: OK432
OK432 vil blive injiceret i en dosis på 0,01 til 0,05 mg/ml med 6-12 ugers mellemrum op til 4 injektioner i alt.
Andre navne:
  • Picibanil

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med klinisk succes 1 til 6 måneder efter terapien vurderet ved billeddiagnostik
Tidsramme: 1 til 6 måneder efter terapi
Klinisk succes blev defineret som at have enten en fuldstændig (90 % 100 %) eller væsentlig (60 % 89 %) reduktion i volumen af ​​lymfatisk misdannelse (LM) efter behandling. Respons blev bestemt ved hjælp af billeddiagnostiske undersøgelser efter behandling ca. 1 til 6 måneder efter afslutning af behandlingen
1 til 6 måneder efter terapi

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med klinisk respons 1 til 6 måneder efter terapi som vurderet ved billeddiagnostik
Tidsramme: 1 til 6 måneder efter terapi
Antal deltagere, der viste en komplet (90 %-100 % reduktion i LM-volumen), væsentlig (60 %-89 % reduktion i LM-volumen), mellemliggende (20 %-59 % reduktion i LM-volumen) eller ingen (< 20 % reduktion i LM-volumen) respons 1 til 6 måneder efter behandling vurderet ved billeddannelse
1 til 6 måneder efter terapi
Antal deltagere med efterforsker-evalueret samlet respons
Tidsramme: 1 til 6 måneder efter terapi
Efterforsker evalueret post-terapi klinisk respons baseret på fysisk undersøgelse og/eller ultralyd blev kategoriseret som "Klinisk forbedring" eller "Ingen ændring" i størrelsen af ​​cysten.
1 til 6 måneder efter terapi
Ændring fra baseline i læsionsvolumen
Tidsramme: Baseline og 1 til 6 måneder efter terapi
Procentvis ændring fra baseline i læsionsvolumen - før terapi til efter terapi vurderet ved billeddiagnostik.
Baseline og 1 til 6 måneder efter terapi

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Richard JH Smith

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Richard JH Smith, MD, University of Iowa

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. oktober 2005

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. april 2018

Studieafslutning (Faktiske)

30. april 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. januar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. februar 2018

Først opslået (Faktiske)

9. februar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. november 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. oktober 2021

Sidst verificeret

1. oktober 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 201107741

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med OK432

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mozambique

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner