Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

OK432 (Picibanil) vid behandling av lymfatiska missbildningar

27 oktober 2021 uppdaterad av: Richard JH Smith

En fas 2, multicenter, öppen etikettstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av OK-432 immunterapi hos individer med lymfatiska missbildningar

Standard för vård för lymfatiska missbildningar har varit kirurgisk excision. Vi har använt OK432/Picibanil (generöst tillhandahållet av Chugai Pharmaceuticals i Japan) sedan 1992 med stor framgång för makrocystisk sjukdom.

Syftet med studien var att tillhandahålla OK-432-immunterapi till försökspersoner med makrocystiska eller blandade (> 50 % makrocystiska) lymfatiska missbildningar (LM) och undersöka effektiviteten och säkerheten av OK 432 som ett behandlingsalternativ hos patienter med LM.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Lymfatiska missbildningar är ovanliga tumörer som representerar lokala missbildningar i utvecklingen av lymfsystemet. De förekommer vanligtvis hos barn under 2 år och i nästan 50 % av fallen diagnostiseras de vid födseln. Det finns varken en rasistisk eller sexuell tendens. Missbildningarna kan uppstå var som helst på kroppen, men vanligtvis är de i huvud-/halsområdet.

Morbiditet kan vara betydande. Förutom den uppenbara kosmetiska missbildningen som orsakas av dessa tumörer, finns det risk för infektion och kompromisser i luftvägarna och till och med obstruktion. Effektiva terapeutiska alternativ är dock begränsade. Små lesioner kan observeras, även om spontan upplösning är osannolik. För större lesioner har kirurgi varit den traditionella terapiformen. I huvudet och nacken, i synnerhet, lindar lymfangiom sig typiskt runt stora neurovaskulära strukturer, vilket gör det svårt att avlägsna borttagning av total excision, för att inte säga omöjligt, och därmed är sannolikheten för återfall ganska hög. På grund av dessa kirurgiska begränsningar har alternativa terapier övervägts; inklusive kryoterapi, diatermi och kemisk skleroterapi.

Utredarnas erfarenhet av att använda läkemedlet för makrocystisk sjukdom (stora cystor) sedan 1992 i USA har varit mycket lovande jämfört med traditionell kirurgi. Återfallsfrekvensen har hittills också varit väldigt minimal. (

Efter slutförandet av den randomiserade fas 2-studien behandlades alla nya försökspersoner som presenterade en LM och var berättigade till behandling enligt ett öppet protokoll för fortsatt tillgång till OK-432. Denna multicenterstudie med öppen etikett registrerade försökspersoner mellan september 2005 och november 2017.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

275

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • Rady Children's Hospital & Health Center San Diego
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Förenta staterna, 80218
        • The Children's Hospital of Denver
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
        • All Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • Richard Smith, MD
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49546
        • Spectrum Health-SHMG Ear, Nose, & Throat
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55404
        • Children's Hospitals & Clinics of Minnesota - Minneapolis
    • New York
      • Syracuse, New York, Förenta staterna, 13210
        • SUNY Health Science Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt University Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Children's ENT of Houston
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
        • Children's Hospital of the Kings Daughter
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53279
        • University of Wisconsin Hospital & Clinic
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år till 13 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

För att vara berättigad till OK432 immunterapi

  • Patienter måste vara i åldrarna 6 månader till 17 år
  • Patienter måste ha en makrocystisk lymfatisk missbildning
  • Patienter kan ha genomgått kirurgisk behandling för sin lymfatiska missbildning
  • Patienter måste genomgå en avbildningsstudie för att bekräfta diagnosen makrocystisk eller blandad lymfatisk missbildning. En MR är att föredra framför en datortomografi (ett ultraljud kan användas mellan injektionerna om det är motiverat, men en MR eller CT bör göras före och efter behandling)

Exklusions kriterier:

  • Penicillinallergi
  • Kvinnor som är gravida eller ammar
  • Patienter som har en temperatur på 100,5 grader F eller högre
  • Patienter med blandade hemangiom-lymfaniom lesioner
  • Patienter med en historia ELLER en familjehistoria av reumatisk hjärtsjukdom eller poststreptokock glomerulonefrit
  • Patienter med hemodynamisk instabilitet och andningssvikt
  • Patienter med en historia ELLER en familjehistoria av tvångssyndrom, tic-störningar eller PANDA (pediatrisk autoimmun neuro-psykiatrisk störning associerad med streptokockinfektioner)
  • Patienter som visar avvikelser i anamnesen, fysisk undersökning eller laboratorieanalys som kan indikera signifikant lever-, hematologisk eller njursjukdom
  • Patienter som inte är i "god allmän hälsa" (inklusive patienter med medfödda sjukdomar, kroniska sjukdomar, immunologisk dysfunktion, transplantationsmottagare)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: OK432 (Picibanil)
Det finns ingen kontroll i denna studie. Alla deltagare kommer att få den faktiska drogen -OK432. Med varje injektion kan de få 0,01 till 0,05 mg/ml med 6-12 veckors mellanrum upp till 4 injektioner totalt.
Läkemedel: OK432
OK432 kommer att injiceras med en dos på 0,01 till 0,05 mg/ml med 6-12 veckors mellanrum upp till totalt 4 injektioner.
Andra namn:
  • Picibanil

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med klinisk framgång 1 till 6 månader efter terapin enligt bildbehandling
Tidsram: 1 till 6 månader efter behandling
Klinisk framgång definierades som att ha antingen en fullständig (90 % 100 %) eller avsevärd (60 % 89 %) minskning av volymen lymfatiska missbildningar (LM) efter behandling. Svaret bestämdes med hjälp av bildstudier efter behandling cirka 1 till 6 månader efter avslutad behandling
1 till 6 månader efter behandling

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med kliniskt svar 1 till 6 månader efter terapi, bedömt genom bildbehandling
Tidsram: 1 till 6 månader efter behandling
Antal deltagare som uppvisade en fullständig (90 %-100 % minskning av LM-volymen), betydande (60 %-89 % minskning av LM-volymen), mellanliggande (20 %-59 % minskning av LM-volymen) eller ingen (< 20 % minskning av LM-volym)-svar 1 till 6 månader efter terapi, bedömt med bildbehandling
1 till 6 månader efter behandling
Antal deltagare med utredarutvärderat övergripande svar
Tidsram: 1 till 6 månader efter behandling
Utredarens utvärderade kliniska svar efter terapi baserat på fysisk undersökning och/eller ultraljud kategoriserades som "Klinisk förbättring" eller "Ingen förändring" i storleken på cystan.
1 till 6 månader efter behandling
Ändring från baslinjen i lesionsvolym
Tidsram: Baslinje och 1 till 6 månader efter terapi
Procentuell förändring från baslinje i lesionsvolym - före terapi till efter terapi bedömd med bildbehandling.
Baslinje och 1 till 6 månader efter terapi

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Richard JH Smith

Utredare

  • Huvudutredare: Richard JH Smith, MD, University of Iowa

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

5 oktober 2005

Primärt slutförande (Faktisk)

30 april 2018

Avslutad studie (Faktisk)

30 april 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 januari 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 februari 2018

Första postat (Faktisk)

9 februari 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

23 november 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 oktober 2021

Senast verifierad

1 oktober 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 201107741

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Lymfatiska missbildningar

Kliniska prövningar på OK432

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera