リンパ奇形の治療におけるOK432（ピシバニル）
リンパ系奇形のある個人におけるOK-432免疫療法の有効性と安全性を評価するための第2相、多施設、非盲検試験
リンパ管奇形の標準治療は、外科的切除です。 私たちは1992年からOK432/ピシバニール（日本の中外製薬から寛大に供給されています）を使用しており、大嚢胞性疾患に大きな成功を収めています.
この研究の目的は、大嚢胞性または混合型 (> 50% 大嚢胞性) リンパ管奇形 (LM) を持つ被験者に OK-432 免疫療法を提供し、LM を持つ被験者の治療オプションとして OK 432 の有効性と安全性を調査することでした。
調査の概要
詳細な説明
リンパ管奇形は、リンパ系の発達における局所的な奇形を表すまれな腫瘍です。 典型的には 2 歳未満の子供に見られ、症例のほぼ 50% は出生時に診断されます。 人種的傾向も性的傾向もありません。 奇形は体のどこにでも発生する可能性がありますが、通常は頭/首の領域に発生します。
罹患率は重大な場合があります。 これらの腫瘍によって引き起こされる明らかな外見上の変形に加えて、感染や気道の損傷、さらには閉塞のリスクがあります。 しかし、有効な治療選択肢は限られています。 自然に消散する可能性は低いですが、小さな病変が観察されることがあります。 より大きな病変については、手術が従来の治療法でした。 特に頭頸部では、リンパ管腫は通常、主要な神経血管構造に巻き付いているため、不可能ではないにしても、完全な切除が困難であり、再発の可能性が非常に高くなります。 これらの外科的制限のため、代替療法が検討されてきました。凍結療法、ジアテルミー、化学硬化療法などがあります。
米国で 1992 年以来大嚢胞性疾患 (大きな嚢胞) の薬を使用して研究者の経験は、従来の手術と比較して非常に有望です。 現在までの再発率も非常に低くなっています。 (
第 2 相無作為化試験の終了後、LM を呈し、治療に適格なすべての新しい被験者は、OK-432 への継続的なアクセスのための非盲検プロトコルの下で治療されました。 この多施設非盲検研究では、2005 年 9 月から 2017 年 11 月の間に被験者が登録されました。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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California
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San Diego、California、アメリカ、92123
- Rady Children's Hospital & Health Center San Diego
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Colorado
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Denver、Colorado、アメリカ、80218
- The Children's Hospital of Denver
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Saint Petersburg、Florida、アメリカ、33701
- All Children's Hospital
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- Richard Smith, MD
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Michigan
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Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49546
- Spectrum Health-SHMG Ear, Nose, & Throat
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
- Children's Hospitals & Clinics of Minnesota - Minneapolis
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New York
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Syracuse、New York、アメリカ、13210
- SUNY Health Science Center
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health Sciences University
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt University Hospital
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Children's ENT of Houston
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Virginia
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Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
- Children's Hospital of the Kings Daughter
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、アメリカ、53279
- University of Wisconsin Hospital & Clinic
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
OK432免疫療法を受ける資格があること
- -患者は生後6か月から17歳でなければなりません
- -患者は大嚢胞性リンパ管奇形を持っている必要があります
- 患者はリンパ管奇形に対して外科的治療を受けている可能性があります
- 患者は、大嚢胞性または混合リンパ管奇形の診断を確認するために画像検査を受ける必要があります CTスキャンよりもMRIが優先されます（必要に応じて注射の間に超音波を使用できますが、治療の前後にMRIまたはCTを行う必要があります）
除外基準:
- ペニシリンアレルギー
- 妊娠中または授乳中の女性
- 体温が華氏100.5度以上の患者
- 血管腫とリンパ管腫の混合病変を有する患者
- -リウマチ性心疾患または連鎖球菌後糸球体腎炎の病歴または家族歴のある患者
- 血行動態が不安定で呼吸不全の患者
- -強迫神経症、チック障害、またはPANDA（レンサ球菌感染に関連する小児自己免疫神経精神障害）の病歴または家族歴のある患者
- 重大な肝臓、血液、または腎臓の病気を示す可能性のある病歴、身体検査または検査分析で異常を示す患者
- 「全身状態が良好」でない患者（先天性疾患、慢性疾患、免疫不全、移植レシピエントを含む）
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：OK432 (ピシバニル)
この研究ではコントロールはありません。
参加者全員に実薬OK432をプレゼント。
各注射で、0.01～0.05mg/mL を 6～12 週間間隔で合計 4 回まで投与できます。
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OK432 は 0.01 ～ 0.05 mg/mL の用量で 6 ～ 12 週間間隔で合計 4 回まで注射されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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イメージングによって評価された、治療後1〜6か月で臨床的成功を収めた参加者の数
時間枠：治療後1～6ヶ月
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臨床的成功は、治療後にリンパ管奇形 (LM) の体積が完全に (90% 100%) または大幅に (60% 89%) 減少したことと定義されました。
効果は、治療終了後約 1 ～ 6 か月で治療後の画像検査を使用して決定されました。
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治療後1～6ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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イメージングによって評価された、治療後 1 ～ 6 か月の臨床反応を示した参加者の数
時間枠：治療後1～6ヶ月
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完全 (LM ボリュームの 90% ～ 100% の減少)、実質的 (LM ボリュームの 60% ～ 89% の減少)、中間 (LM ボリュームの 20% ～ 59% の減少)、またはなし (< 20) を示した参加者の数LM 体積の減少 %) 画像による評価による治療後 1 ～ 6 か月の応答
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治療後1～6ヶ月
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治験責任医師が評価した全体的な反応を示した参加者の数
時間枠：治療後1～6ヶ月
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治験責任医師は、理学的検査および/または超音波検査に基づいて治療後の臨床反応を評価し、嚢胞のサイズが「臨床的改善」または「変化なし」に分類されました。
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治療後1～6ヶ月
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病変体積のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインおよび治療後 1 ～ 6 か月
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病変体積のベースラインからの変化率 - 画像化によって評価される治療前から治療後まで。
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ベースラインおよび治療後 1 ～ 6 か月
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協力者と研究者
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捜査官
- 主任研究者：Richard JH Smith, MD、University of Iowa
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。