OK432 (picibaniili) lymfaattisten epämuodostumien hoidossa
Vaihe 2, monikeskus, avoin tutkimus OK-432-immunoterapian tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi yksilöillä, joilla on imusolmukkeiden epämuodostumia
Lymfaattisten epämuodostumien hoitostandardi on ollut kirurginen leikkaus. Olemme käyttäneet OK432/Picibanilia (japanilainen Chugai Pharmaceuticals) vuodesta 1992 lähtien suurella menestyksellä makrokystiseen sairauteen.
Tutkimuksen tavoitteena oli tarjota OK-432-immunoterapiaa potilaille, joilla on makrokystisiä tai sekamuotoisia (> 50 % makrokystisiä) lymfaattisia epämuodostumia (LMs) ja tutkia OK 432:n tehoa ja turvallisuutta hoitovaihtoehtona LM-potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Lymfaattiset epämuodostumat ovat harvinaisia kasvaimia, jotka edustavat paikallisia epämuodostumia imunestejärjestelmän kehityksessä. Tyypillisesti niitä esiintyy alle 2-vuotiailla lapsilla ja lähes 50 prosentissa tapauksista ne diagnosoidaan syntymän yhteydessä. Ei ole rotuun eikä seksuaalista taipumusta. Epämuodostumia voi esiintyä missä tahansa kehossa, mutta tyypillisesti ne ovat pään/niskan alueella.
Sairastavuus voi olla merkittävää. Näiden kasvainten aiheuttaman ilmeisen kosmeettisen epämuodostuman lisäksi on olemassa infektio- ja hengitysteiden vaarantumisriski ja jopa tukkeuma. Tehokkaat hoitovaihtoehdot ovat kuitenkin rajalliset. Pieniä vaurioita voidaan havaita, vaikka spontaani paraneminen on epätodennäköistä. Suurempien leesioiden tapauksessa leikkaus on ollut perinteinen hoitomuoto. Etenkin pään ja kaulan alueella lymfangioomat kietoutuvat tyypillisesti suurten hermo- ja verisuonirakenteiden ympärille, mikä tekee täydellisen leikkauksen poistamisen vaikeaksi, ellei mahdottomaksi, ja näin ollen uusiutumisen todennäköisyys on melko korkea. Näiden kirurgisten rajoitusten vuoksi vaihtoehtoisia hoitoja on harkittu; mukaan lukien kryoterapia, diatermia ja kemiallinen skleroterapia.
Tutkijoiden kokemus lääkkeen käytöstä makrokystiseen sairauteen (suuriin kystaihin) Yhdysvalloissa vuodesta 1992 lähtien on ollut erittäin lupaava verrattuna perinteiseen leikkaukseen. Toistumisprosentti on tähän mennessä ollut myös hyvin vähäistä. (
Vaiheen 2 satunnaistetun tutkimuksen päätyttyä kaikki uudet koehenkilöt, joilla oli LM ja jotka olivat kelvollisia hoitoon, hoidettiin avoimen protokollan mukaisesti OK-432:n jatkamiseksi. Tähän monikeskukseen avoimeen tutkimukseen osallistui koehenkilöitä syyskuun 2005 ja marraskuun 2017 välisenä aikana.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
California
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- Rady Children's Hospital & Health Center San Diego
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80218
- The Children's Hospital of Denver
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
- All Children's Hospital
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- Richard Smith, MD
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49546
- Spectrum Health-SHMG Ear, Nose, & Throat
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
- Children's Hospitals & Clinics of Minnesota - Minneapolis
-
-
New York
-
Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
- SUNY Health Science Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health Sciences University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt University Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Children's ENT of Houston
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
- Children's Hospital of the Kings Daughter
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53279
- University of Wisconsin Hospital & Clinic
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Olla oikeutettu saamaan OK432-immunoterapiaa
- Potilaiden tulee olla iältään 6 kuukaudesta 17 vuoteen
- Potilailla tulee olla makrokystinen imusolmukkeiden epämuodostuma
- Potilaat ovat saattaneet saada kirurgista hoitoa lymfaattisen epämuodostumansa vuoksi
- Potilailla on oltava kuvantamistutkimus makrokystisen tai sekamuotoisen imusolmukkeen epämuodostuman diagnoosin vahvistamiseksi. MRI on parempi kuin CT-skannaus (ultraääntä voidaan käyttää injektioiden välillä, jos se on perusteltua, mutta MRI tai CT on tehtävä ennen hoitoa ja sen jälkeen).
Poissulkemiskriteerit:
- Penisilliini allergia
- Raskaana olevat tai imettävät naiset
- Potilaat, joiden lämpötila on 100,5 astetta F tai korkeampi
- Potilaat, joilla on sekalaisia hemangiooma-lymfangioomaleesioita
- Potilaat, joilla on TAI suvussa reumaattista sydänsairautta tai streptokokkien jälkeistä glomerulonefriittia
- Potilaat, joilla on hemodynaaminen epävakaus ja hengitysvajaus
- Potilaat, joilla on TAI suvussa ollut pakko-oireita, tic-häiriöitä tai PANDAa (lasten autoimmuuninen neuropsykiatrinen häiriö, joka liittyy streptokokki-infektioihin)
- Potilaat, joiden historiassa, fyysisessä tutkimuksessa tai laboratorioanalyysissä on poikkeavuuksia, jotka voivat viitata merkittävään maksa-, hematologiseen tai munuaissairauteen
- Potilaat, joiden yleinen terveys ei ole hyvä (mukaan lukien potilaat, joilla on synnynnäisiä häiriöitä, kroonisia sairauksia, immunologisia toimintahäiriöitä, elinsiirtojen vastaanottajat)
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: OK432 (Picibanil)
Tässä tutkimuksessa ei ole kontrollia.
Kaikki osallistujat saavat varsinaisen lääkkeen -OK432.
Jokaisella injektiolla he voivat saada 0,01–0,05 mg/ml 6–12 viikon välein enintään 4 injektiota yhteensä.
|
OK432:ta ruiskutetaan annoksella 0,01–0,05 mg/ml 6–12 viikon välein enintään neljään injektioon.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kliinisesti menestyneiden osallistujien määrä 1–6 kuukauden kuluttua hoidon jälkeen kuvantamisen perusteella
Aikaikkuna: 1-6 kuukautta hoidon jälkeen
|
Kliiniseksi menestykseksi määriteltiin joko täydellinen (90 % 100 %) tai merkittävä (60 % 89 %) lymfaattisen epämuodostuman (LM) tilavuuden väheneminen hoidon jälkeen.
Vaste määritettiin käyttämällä hoidon jälkeisiä kuvantamistutkimuksia noin 1-6 kuukauden kuluttua hoidon päättymisestä
|
1-6 kuukautta hoidon jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osanottajien määrä, joilla on kliininen vaste 1-6 kuukautta hoidon jälkeen kuvantamisen perusteella
Aikaikkuna: 1-6 kuukautta hoidon jälkeen
|
Niiden osallistujien määrä, jotka osoittivat täydellisen (90–100 %:n lasku LM-määrässä), huomattavan (60–89 %:n lasku LM-määrässä), keskitasoa (20–59 %:n lasku LM-määrässä) tai ei lainkaan (< 20) LM-tilavuuden prosentuaalinen väheneminen) vaste 1-6 kuukautta hoidon jälkeen kuvantamisella arvioituna
|
1-6 kuukautta hoidon jälkeen
|
|
Osallistujien määrä, joilla on tutkijan arvioima kokonaisvastaus
Aikaikkuna: 1-6 kuukautta hoidon jälkeen
|
Tutkija arvioi hoidon jälkeisen kliinisen vasteen fyysisen kokeen ja/tai ultraäänitutkimuksen perusteella, ja se luokiteltiin "kliiniseksi parantumiseksi" tai "ei muutosta" kystan koossa.
|
1-6 kuukautta hoidon jälkeen
|
|
Muutos leesion tilavuudesta lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 1-6 kuukautta hoidon jälkeen
|
Leesion tilavuuden prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta - ennen hoitoa hoidon jälkeen arvioituna kuvantamisella.
|
Lähtötilanne ja 1-6 kuukautta hoidon jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Richard JH Smith, MD, University of Iowa
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 201107741
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Lymfaattiset epämuodostumat
-
Boston Children's HospitalLymphatic Malformation InstituteRekrytointiLymfangiomatoosi | Kaposiforminen lymfangiomatoosi | Lymfaattinen epämuodostuma | Generalized Lymphatic Anomalia (GLA) | Keskijohtava lymfaattinen anomalia | NEILIKAN oireyhtymä | Gorham-Stoutin tauti ("Katoava luutauti") | Blue Rubber Bleb Nevus -syndrooma | Kaposiforminen hemangioendoteliooma / tufted angiooma ja muut ehdotYhdysvallat
Kliiniset tutkimukset OK432
-
Carmel Medical CenterTuntematon
-
University of IowaValmisLymfaattiset epämuodostumatYhdysvallat