OK432 (Picibanil) v léčbě lymfatických malformací
Fáze 2, multicentrická, otevřená studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti imunoterapie OK-432 u jedinců s lymfatickými malformacemi
Standardní péče o lymfatické malformace byla chirurgická excize. Od roku 1992 používáme OK432/Picibanil (velice dodávaný společností Chugai Pharmaceuticals v Japonsku) s velkým úspěchem na makrocystické onemocnění.
Cílem studie bylo poskytnout imunoterapii OK-432 subjektům s makrocystickými nebo smíšenými (> 50 % makrocystických) lymfatickými malformacemi (LM) a prozkoumat účinnost a bezpečnost OK 432 jako možnosti léčby u subjektů s LM.
Přehled studie
Detailní popis
Lymfatické malformace jsou vzácné nádory, které představují lokalizované malformace ve vývoji lymfatického systému. Obvykle se vyskytují u dětí mladších 2 let a v téměř 50 % případů jsou diagnostikovány při narození. Neexistuje ani rasová, ani sexuální tendence. Malformace se mohou objevit kdekoli na těle, ale obvykle jsou v oblasti hlavy/krku.
Nemocnost může být významná. Kromě zjevné kosmetické deformity způsobené těmito nádory existuje riziko infekce a ohrožení dýchacích cest a dokonce i obstrukce. Účinné terapeutické možnosti jsou však omezené. Lze pozorovat malé léze, i když spontánní vymizení je nepravděpodobné. U větších lézí byla tradiční formou terapie chirurgie. Zejména v oblasti hlavy a krku se lymfangiomy typicky obalují kolem hlavních neurovaskulárních struktur, což ztěžuje, ne-li nemožné, úplné odstranění excize, a proto je pravděpodobnost recidivy poměrně vysoká. Kvůli těmto chirurgickým omezením byly zvažovány alternativní terapie; včetně kryoterapie, diatermie a chemické skleroterapie.
Zkušenosti výzkumníků s použitím léku na makrocystické onemocnění (velké cysty) od roku 1992 ve Spojených státech jsou velmi slibné ve srovnání s tradiční chirurgií. Dosavadní míra opakování byla rovněž velmi minimální. (
Po ukončení randomizované studie fáze 2 byli všichni noví jedinci, kteří měli LM a byli způsobilí pro léčbu, léčeni podle otevřeného protokolu pro pokračující přístup k OK-432. Tato multicentrická otevřená studie zahrnovala subjekty mezi zářím 2005 a listopadem 2017.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
California
-
San Diego, California, Spojené státy, 92123
- Rady Children's Hospital & Health Center San Diego
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Spojené státy, 80218
- The Children's Hospital of Denver
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
- All Children's Hospital
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- Richard Smith, MD
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49546
- Spectrum Health-SHMG Ear, Nose, & Throat
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
- Children's Hospitals & Clinics of Minnesota - Minneapolis
-
-
New York
-
Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
- SUNY Health Science Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health Sciences University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Vanderbilt University Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Children's ENT of Houston
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
- Children's Hospital of the Kings Daughter
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53279
- University of Wisconsin Hospital & Clinic
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
Aby bylo možné podstoupit imunoterapii OK432
- Pacienti musí být ve věku od 6 měsíců do 17 let
- Pacienti musí mít makrocystickou lymfatickou malformaci
- Pacienti mohou mít chirurgickou léčbu své lymfatické malformace
- Pacienti musí podstoupit zobrazovací vyšetření k potvrzení diagnózy makrocystické nebo smíšené lymfatické malformace. MRI je upřednostňována před CT vyšetřením (v případě potřeby lze mezi injekcemi použít ultrazvuk, nicméně MRI nebo CT by měly být provedeny před a po léčbě)
Kritéria vyloučení:
- Alergie na penicilin
- Ženy, které jsou těhotné nebo kojící
- Pacienti, kteří mají teplotu 100,5 stupňů F nebo vyšší
- Pacienti se smíšenými hemangiom-lymfangiomovými lézemi
- Pacienti s anamnézou NEBO rodinnou anamnézou revmatického onemocnění srdce nebo poststreptokokové glomerulonefritidy
- Pacienti s hemodynamickou nestabilitou a respiračním selháním
- Pacienti s anamnézou NEBO rodinnou anamnézou obsedantně-kompulzivních, tikových poruch nebo PANDA (dětská autoimunitní neuropsychiatrická porucha spojená se streptokokovými infekcemi)
- Pacienti, kteří vykazují abnormality v anamnéze, fyzikálním vyšetření nebo laboratorní analýze, které mohou naznačovat významné jaterní, hematologické nebo renální onemocnění
- Pacienti, kteří nejsou v „celkově dobrém zdravotním stavu“ (včetně pacientů s vrozenými poruchami, chronickými onemocněními, imunologickou dysfunkcí, příjemci transplantátu)
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: OK432 (Picibanil)
V této studii neexistuje žádná kontrola.
Všichni účastníci obdrží skutečný lék -OK432.
S každou injekcí mohou dostat 0,01 až 0,05 mg/ml s odstupem 6-12 týdnů až do celkem 4 injekcí.
|
OK432 bude injikován v dávce 0,01 až 0,05 mg/ml s odstupem 6-12 týdnů až do celkem 4 injekcí.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s klinickým úspěchem 1 až 6 měsíců po terapii, jak bylo hodnoceno pomocí zobrazovacích metod
Časové okno: 1 až 6 měsíců po terapii
|
Klinický úspěch byl definován jako úplné (90 % 100 %) nebo podstatné (60 % 89 %) snížení objemu lymfatických malformací (LM) po léčbě.
Odpověď byla stanovena pomocí zobrazovacích studií po léčbě přibližně 1 až 6 měsíců po dokončení léčby
|
1 až 6 měsíců po terapii
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s klinickou odezvou 1 až 6 měsíců po terapii podle posouzení zobrazovacím vyšetřením
Časové okno: 1 až 6 měsíců po terapii
|
Počet účastníků, kteří prokázali úplné (90%-100% snížení objemu LM), podstatné (60%-89% snížení objemu LM), střední (20%-59% snížení objemu LM) nebo ne (< 20 % snížení objemu LM) odpověď 1 až 6 měsíců po terapii, jak bylo hodnoceno zobrazením
|
1 až 6 měsíců po terapii
|
|
Počet účastníků s celkovou odpovědí vyhodnocenou vyšetřovatelem
Časové okno: 1 až 6 měsíců po terapii
|
Zkoušející hodnocená klinická odpověď po terapii na základě fyzikálního vyšetření a/nebo ultrazvuku byla kategorizována jako „klinické zlepšení“ nebo „žádná změna“ velikosti cysty.
|
1 až 6 měsíců po terapii
|
|
Změna objemu lézí od základní linie
Časové okno: Výchozí stav a 1 až 6 měsíců po terapii
|
Procentuální změna objemu lézí od výchozí hodnoty – před terapií a po terapii hodnocená zobrazením.
|
Výchozí stav a 1 až 6 měsíců po terapii
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Richard JH Smith, MD, University of Iowa
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 201107741
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na OK432
-
Carmel Medical CenterNeznámý
-
University of IowaDokončenoLymfatické malformaceSpojené státy