OK432 (Picibanil) w leczeniu malformacji limfatycznych
Faza 2, wieloośrodkowe, otwarte badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa immunoterapii OK-432 u osób z malformacjami limfatycznymi
Standardem postępowania w malformacjach limfatycznych jest wycięcie chirurgiczne. Używamy OK432/Picibanil (hojnie dostarczany przez Chugai Pharmaceuticals w Japonii) od 1992 roku z wielkim sukcesem w leczeniu makrotorbieli.
Celem badania było zapewnienie immunoterapii OK-432 pacjentom z makrotorbielowatymi lub mieszanymi (> 50% makrotorbielowatymi) malformacjami limfatycznymi (LM) oraz zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa OK 432 jako opcji leczenia u pacjentów z LM.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Malformacje limfatyczne to rzadkie guzy, które reprezentują zlokalizowane wady rozwojowe w rozwoju układu limfatycznego. Zwykle występują u dzieci poniżej 2 roku życia iw prawie 50% przypadków są diagnozowane przy urodzeniu. Nie ma tendencji rasowej ani seksualnej. Wady rozwojowe mogą wystąpić w dowolnym miejscu na ciele, ale zazwyczaj są to okolice głowy/szyi.
Zachorowalność może być znacząca. Poza oczywistymi deformacjami kosmetycznymi powodowanymi przez te guzy, istnieje ryzyko infekcji i upośledzenia dróg oddechowych, a nawet niedrożności. Skuteczne możliwości terapeutyczne są jednak ograniczone. Można zaobserwować niewielkie zmiany, chociaż samoistne ustąpienie zmian jest mało prawdopodobne. W przypadku większych zmian chirurgia była tradycyjną formą terapii. W szczególności w obrębie głowy i szyi naczyniaki chłonne zwykle owijają się wokół głównych struktur nerwowo-naczyniowych, co utrudnia, jeśli nie uniemożliwia całkowite wycięcie, a zatem prawdopodobieństwo nawrotu jest dość wysokie. Z powodu tych ograniczeń chirurgicznych rozważano alternatywne terapie; w tym krioterapia, diatermia i skleroterapia chemiczna.
Doświadczenie badaczy ze stosowaniem leku na makrotorbiele (duże torbiele) od 1992 roku w Stanach Zjednoczonych jest bardzo obiecujące w porównaniu z tradycyjną chirurgią. Współczynnik nawrotów do tej pory był również bardzo minimalny. (
Po zakończeniu randomizowanego badania fazy 2 wszyscy nowi pacjenci, u których wystąpiła LM i kwalifikowali się do leczenia, byli leczeni zgodnie z otwartym protokołem w celu dalszego dostępu do OK-432. Do tego wieloośrodkowego, otwartego badania włączono uczestników między wrześniem 2005 r. a listopadem 2017 r.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
- Rady Children's Hospital & Health Center San Diego
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80218
- The Children's Hospital of Denver
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
- All Children's Hospital
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- Richard Smith, MD
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49546
- Spectrum Health-SHMG Ear, Nose, & Throat
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
- Children's Hospitals & Clinics of Minnesota - Minneapolis
-
-
New York
-
Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
- SUNY Health Science Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Oregon Health Sciences University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- Vanderbilt University Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Children's ENT of Houston
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
- Children's Hospital of the Kings Daughter
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53279
- University of Wisconsin Hospital & Clinic
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
Aby kwalifikować się do otrzymania immunoterapii OK432
- Pacjenci muszą być w wieku od 6 miesięcy do 17 lat
- Pacjenci muszą mieć makrotorbielowatą malformację limfatyczną
- Pacjenci mogli być leczeni chirurgicznie z powodu malformacji limfatycznej
- Pacjenci muszą przejść badanie obrazowe w celu potwierdzenia rozpoznania makrotorbielowatej lub mieszanej malformacji limfatycznej MRI jest preferowany w stosunku do tomografii komputerowej (można wykonać badanie ultrasonograficzne między wstrzyknięciami, jeśli jest to uzasadnione, jednak MRI lub CT należy wykonać przed i po leczeniu)
Kryteria wyłączenia:
- Alergia na penicylinę
- Kobiety w ciąży lub karmiące
- Pacjenci z temperaturą 100,5 stopni F lub wyższą
- Pacjenci z mieszanymi zmianami naczyniaka krwionośnego i naczyniaka limfatycznego
- Pacjenci z wywiadem LUB wywiadem rodzinnym w kierunku reumatycznej choroby serca lub kłębuszkowego zapalenia nerek po paciorkowcu
- Pacjenci z niestabilnością hemodynamiczną i niewydolnością oddechową
- Pacjenci z historią LUB rodzinną historią zaburzeń obsesyjno-kompulsyjnych, tików lub PANDA (pediatryczne autoimmunologiczne zaburzenie neuropsychiatryczne związane z infekcjami paciorkowcowymi)
- Pacjenci, u których w wywiadzie, badaniu przedmiotowym lub analizie laboratoryjnej występują nieprawidłowości, które mogą wskazywać na istotną chorobę wątroby, hematologii lub nerek
- Pacjenci, którzy nie są w „dobrym ogólnym stanie zdrowia” (w tym pacjenci z wadami wrodzonymi, chorobami przewlekłymi, dysfunkcjami immunologicznymi, biorcy przeszczepów)
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: OK432 (Picibanil)
W tym badaniu nie ma kontroli.
Wszyscy uczestnicy otrzymają właściwy lek -OK432.
Z każdym wstrzyknięciem mogą otrzymać od 0,01 do 0,05 mg/ml w odstępie 6-12 tygodni, łącznie do 4 wstrzyknięć.
|
OK432 będzie wstrzykiwany w dawce od 0,01 do 0,05 mg/ml w odstępie 6-12 tygodni, łącznie do 4 wstrzyknięć.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników z sukcesem klinicznym w okresie od 1 do 6 miesięcy po terapii oceniana za pomocą obrazowania
Ramy czasowe: 1 do 6 miesięcy po terapii
|
Sukces kliniczny zdefiniowano jako całkowite (90% 100%) lub znaczne (60% 89%) zmniejszenie objętości malformacji limfatycznej (LM) po leczeniu.
Odpowiedź została określona za pomocą badań obrazowych po leczeniu, około 1 do 6 miesięcy po zakończeniu leczenia
|
1 do 6 miesięcy po terapii
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników z odpowiedzią kliniczną od 1 do 6 miesięcy po terapii, oceniana za pomocą obrazowania
Ramy czasowe: 1 do 6 miesięcy po terapii
|
Liczba uczestników, którzy wykazali całkowite (90%-100% zmniejszenie objętości LM), znaczne (60%-89% zmniejszenie objętości LM), pośrednie (20%-59% zmniejszenie objętości LM) lub brak (< 20 % zmniejszenia objętości LM) odpowiedź od 1 do 6 miesięcy po terapii, oceniana za pomocą obrazowania
|
1 do 6 miesięcy po terapii
|
|
Liczba uczestników z ogólną odpowiedzią ocenioną przez badacza
Ramy czasowe: 1 do 6 miesięcy po terapii
|
Badacz ocenił odpowiedź kliniczną po terapii na podstawie badania fizykalnego i/lub ultrasonografii, którą sklasyfikowano jako „poprawę kliniczną” lub „brak zmian” wielkości torbieli.
|
1 do 6 miesięcy po terapii
|
|
Zmiana od linii bazowej w objętości zmiany chorobowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i okres od 1 do 6 miesięcy po zakończeniu terapii
|
Procentowa zmiana objętości zmiany chorobowej od wartości wyjściowej — przed terapią do po terapii, oceniana za pomocą obrazowania.
|
Wartość wyjściowa i okres od 1 do 6 miesięcy po zakończeniu terapii
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Richard JH Smith, MD, University of Iowa
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 201107741
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na OK432
-
Carmel Medical CenterNieznany
-
University of IowaZakończonyBadanie skleroterapii picibanilem (OK432) u dzieci z makrotorbielowatymi malformacjami limfatycznymiMalformacje limfatyczneStany Zjednoczone