림프 기형 치료에 OK432(Picibanil)
림프 기형이 있는 개인에서 OK-432 면역 요법의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 2상, 다기관, 공개 라벨 연구
림프 기형에 대한 치료 표준은 외과적 절제였습니다. 우리는 1992년부터 OK432/Picibanil(일본의 Chugai Pharmaceuticals에서 관대하게 공급)을 사용해 왔으며 대낭포성 질환에 큰 성공을 거두었습니다.
이 연구의 목적은 거대낭종 또는 혼합(> 50% 거대낭종) 림프 기형(LM)이 있는 피험자에게 OK-432 면역요법을 제공하고 LM 피험자에서 치료 옵션으로서 OK 432의 효능과 안전성을 조사하는 것이었습니다.
연구 개요
상세 설명
림프계 기형은 림프계의 발달에 국부적인 기형을 나타내는 흔하지 않은 종양입니다. 그들은 일반적으로 2세 미만의 어린이에게 나타나며 거의 50%의 사례에서 출생 시 진단됩니다. 인종적 성향이나 성적 성향이 없습니다. 기형은 신체의 어느 곳에서나 발생할 수 있지만 일반적으로 머리/목 부위에 발생합니다.
이환율은 상당할 수 있습니다. 이러한 종양으로 인한 명백한 외형적 기형 외에도 감염 및 기도 손상의 위험이 있으며 심지어 폐쇄가 발생할 수도 있습니다. 그러나 효과적인 치료 옵션은 제한적입니다. 자발적인 해결 가능성은 거의 없지만 작은 병변이 관찰될 수 있습니다. 더 큰 병변의 경우 수술이 전통적인 치료법이었습니다. 특히 머리와 목에서 림프관종은 일반적으로 주요 신경혈관 구조를 둘러싸고 있어 전체 절제 제거가 불가능하지는 않더라도 어렵기 때문에 재발 가능성이 상당히 높습니다. 이러한 외과적 한계로 인해 대체 요법이 고려되었습니다. 냉동 요법, 투열 요법 및 화학적 경화 요법을 포함합니다.
1992년부터 미국에서 거대낭포성 질환(큰 낭종)에 대한 약물 사용 경험은 전통적인 수술에 비해 매우 유망했습니다. 현재까지 재발률도 매우 미미했습니다. (
2상 무작위배정 연구가 끝난 후, LM을 제시하고 치료를 받을 자격이 있는 모든 새로운 피험자는 OK-432에 대한 지속적인 접근을 위해 공개 라벨 프로토콜에 따라 치료를 받았습니다. 이 다기관 오픈 라벨 연구는 2005년 9월부터 2017년 11월 사이에 피험자를 등록했습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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California
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San Diego, California, 미국, 92123
- Rady Children's Hospital & Health Center San Diego
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Colorado
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Denver, Colorado, 미국, 80218
- The Children's Hospital of Denver
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Saint Petersburg, Florida, 미국, 33701
- All Children's Hospital
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- Richard Smith, MD
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Michigan
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Grand Rapids, Michigan, 미국, 49546
- Spectrum Health-SHMG Ear, Nose, & Throat
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
- Children's Hospitals & Clinics of Minnesota - Minneapolis
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New York
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Syracuse, New York, 미국, 13210
- SUNY Health Science Center
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health Sciences University
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt University Hospital
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Children's ENT of Houston
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Virginia
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Norfolk, Virginia, 미국, 23507
- Children's Hospital of the Kings Daughter
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, 미국, 53279
- University of Wisconsin Hospital & Clinic
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
OK432 면역요법을 받을 자격이 되려면
- 환자는 6개월에서 17세 사이여야 합니다.
- 환자는 거대낭성 림프 기형이 있어야 합니다.
- 환자는 림프 기형에 대한 외과적 치료를 받았을 수 있습니다.
- 환자는 거대낭종 또는 혼합성 림프 기형의 진단을 확인하기 위해 영상 검사를 받아야 합니다. CT 스캔보다 MRI가 선호됩니다(필요한 경우 주사 사이에 초음파를 사용할 수 있지만 MRI 또는 CT는 치료 전후에 수행해야 함).
제외 기준:
- 페니실린 알레르기
- 임신 중이거나 수유 중인 여성
- 화씨 100.5도 이상의 체온을 보이는 환자
- 혼합형 혈관종-림프관종 병변 환자
- 류마티스 심장병 또는 연쇄상구균 후 사구체신염의 병력 또는 가족력이 있는 환자
- 혈역학적 불안정 및 호흡부전 환자
- 강박증, 틱 장애 또는 PANDA(연쇄구균 감염과 관련된 소아 자가면역 신경정신질환)의 병력 또는 가족력이 있는 환자
- 병력, 신체 검사 또는 실험실 분석에서 중대한 간, 혈액 또는 신장 질환을 나타낼 수 있는 이상을 나타내는 환자
- "전반적으로 건강한" 상태가 아닌 환자(선천성 질환, 만성 질환, 면역 기능 장애, 이식 수혜자 포함)
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: OK432 (피치바닐)
이 연구에는 통제가 없습니다.
모든 참가자는 실제 약물 -OK432를 받게 됩니다.
각 주사마다 0.01~0.05mg/mL를 6~12주 간격으로 총 4회 주사할 수 있습니다.
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OK432는 6~12주 간격으로 0.01~0.05mg/mL의 용량으로 총 4회 주사됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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이미징으로 평가한 치료 후 1~6개월에 임상적 성공을 거둔 참가자 수
기간: 치료 후 1~6개월
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임상적 성공은 치료 후 림프 기형(LM) 부피가 완전히(90% 100%) 또는 실질적으로(60% 89%) 감소한 것으로 정의되었습니다.
반응은 치료 완료 후 약 1~6개월에 치료 후 영상 연구를 사용하여 결정되었습니다.
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치료 후 1~6개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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이미징으로 평가한 치료 후 1~6개월에 임상 반응을 보인 참가자 수
기간: 치료 후 1~6개월
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완전한(LM 부피의 90%-100% 감소), 실질적인(LM 부피의 60%-89% 감소), 중간(LM 부피의 20%-59% 감소) 또는 없음(< 20 영상으로 평가한 치료 후 1~6개월의 LM 부피 감소 %) 반응
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치료 후 1~6개월
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조사자가 평가한 전체 응답이 있는 참가자의 수
기간: 치료 후 1~6개월
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연구자는 신체 검사 및/또는 초음파를 기반으로 치료 후 임상 반응을 평가하여 낭종 크기의 "임상 개선" 또는 "변화 없음"으로 분류했습니다.
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치료 후 1~6개월
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병변 부피의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 치료 후 1~6개월
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기준선에서 병변 부피의 변화율 - 영상으로 평가한 치료 전 치료 후 치료 후까지.
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기준선 및 치료 후 1~6개월
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Richard JH Smith, MD, University of Iowa
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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