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OK432 (Picibanil) in der Behandlung lymphatischer Missbildungen

27. Oktober 2021 aktualisiert von: Richard JH Smith

Eine multizentrische Open-Label-Studie der Phase 2 zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit der OK-432-Immuntherapie bei Personen mit lymphatischen Fehlbildungen

Standardbehandlung bei lymphatischen Fehlbildungen war die chirurgische Exzision. Wir verwenden OK432/Picibanil (großzügig geliefert von Chugai Pharmaceuticals in Japan) seit 1992 mit großem Erfolg bei makrozystischen Erkrankungen.

Ziel der Studie war es, Patienten mit makrozystischen oder gemischten (> 50 % makrozystischen) lymphatischen Fehlbildungen (LMs) eine Immuntherapie mit OK-432 bereitzustellen und die Wirksamkeit und Sicherheit von OK 432 als Behandlungsoption bei Patienten mit LMs zu untersuchen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Lymphatische Fehlbildungen sind seltene Tumoren, die lokalisierte Fehlbildungen in der Entwicklung des lymphatischen Systems darstellen. Sie treten typischerweise bei Kindern unter 2 Jahren auf und werden in fast 50 % der Fälle bei der Geburt diagnostiziert. Es gibt weder eine rassische noch eine sexuelle Neigung. Die Fehlbildungen können überall am Körper auftreten, typischerweise liegen sie jedoch im Kopf-Hals-Bereich.

Die Morbidität kann erheblich sein. Neben der offensichtlichen kosmetischen Deformität, die durch diese Tumoren verursacht wird, besteht das Risiko einer Infektion und Beeinträchtigung der Atemwege und sogar einer Obstruktion. Wirksame therapeutische Möglichkeiten sind jedoch begrenzt. Kleine Läsionen können beobachtet werden, obwohl eine spontane Auflösung unwahrscheinlich ist. Bei größeren Läsionen war die Operation die traditionelle Form der Therapie. Insbesondere im Kopf- und Halsbereich wickeln sich Lymphangiome typischerweise um größere neurovaskuläre Strukturen, was eine vollständige Exzisionsentfernung schwierig, wenn nicht unmöglich macht, und daher ist die Wahrscheinlichkeit eines erneuten Auftretens ziemlich hoch. Aufgrund dieser chirurgischen Einschränkungen wurden alternative Therapien in Betracht gezogen; einschließlich Kryotherapie, Diathermie und chemische Sklerotherapie.

Die Erfahrung der Forscher mit der Anwendung des Medikaments für makrozystische Erkrankungen (große Zysten) seit 1992 in den Vereinigten Staaten war im Vergleich zu herkömmlichen Operationen sehr vielversprechend. Die Rezidivrate war bisher ebenfalls sehr gering. (

Nach Abschluss der randomisierten Phase-2-Studie wurden alle neuen Probanden, die sich mit einem LM vorstellten und für eine Behandlung in Frage kamen, im Rahmen eines Open-Label-Protokolls behandelt, um weiterhin Zugang zu OK-432 zu erhalten. In diese multizentrische Open-Label-Studie wurden Probanden zwischen September 2005 und November 2017 aufgenommen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

275

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Rady Children's Hospital & Health Center San Diego
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80218
        • The Children's Hospital of Denver
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
        • All Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Richard Smith, MD
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49546
        • Spectrum Health-SHMG Ear, Nose, & Throat
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
        • Children's Hospitals & Clinics of Minnesota - Minneapolis
    • New York
      • Syracuse, New York, Vereinigte Staaten, 13210
        • SUNY Health Science Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Children's ENT of Houston
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Children's Hospital of the Kings Daughter
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53279
        • University of Wisconsin Hospital & Clinic
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 13 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Anspruch auf eine OK432-Immuntherapie haben

  • Die Patienten müssen zwischen 6 Monaten und 17 Jahren alt sein
  • Die Patienten müssen eine makrozystische lymphatische Malformation haben
  • Patienten haben möglicherweise eine chirurgische Behandlung ihrer lymphatischen Fehlbildung erhalten
  • Patienten müssen sich einer bildgebenden Untersuchung unterziehen, um die Diagnose einer makrozystischen oder gemischten lymphatischen Malformation zu bestätigen

Ausschlusskriterien:

  • Penicillinallergie
  • Frauen, die schwanger sind oder stillen
  • Patienten mit einer Temperatur von 100,5 Grad F oder mehr
  • Patienten mit gemischten Hämangiom-Lymphanom-Läsionen
  • Patienten mit einer Vorgeschichte ODER einer Familiengeschichte von rheumatischer Herzkrankheit oder Post-Streptokokken-Glomerulonephritis
  • Patienten mit hämodynamischer Instabilität und Atemversagen
  • Patienten mit einer Vorgeschichte ODER einer Familiengeschichte von Zwangsstörungen, Tic-Störungen oder PANDA (pädiatrische autoimmune neuropsychiatrische Störung im Zusammenhang mit Streptokokkeninfektionen)
  • Patienten, die Anomalien in der Anamnese, körperlichen Untersuchung oder Laboranalyse aufweisen, die auf eine signifikante Leber-, Blut- oder Nierenerkrankung hinweisen können
  • Patienten, die sich in keinem "guten Allgemeinzustand" befinden (einschließlich Patienten mit angeborenen Störungen, chronischen Krankheiten, immunologischen Dysfunktionen, Transplantatempfänger)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: OK432 (Picibanil)
Es gibt keine Kontrolle in dieser Studie. Alle Teilnehmer erhalten das eigentliche Medikament -OK432. Bei jeder Injektion können sie 0,01 bis 0,05 mg/ml im Abstand von 6-12 Wochen bis zu insgesamt 4 Injektionen erhalten.
Arzneimittel: OK432
OK432 wird in einer Dosierung von 0,01 bis 0,05 mg/ml im Abstand von 6-12 Wochen bis zu insgesamt 4 Injektionen injiziert.
Andere Namen:
  • Picibanil

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit klinischem Erfolg 1 bis 6 Monate nach der Therapie, wie durch Bildgebung beurteilt
Zeitfenster: 1 bis 6 Monate nach der Therapie
Klinischer Erfolg wurde definiert als eine entweder vollständige (90 % 100 %) oder erhebliche (60 % 89 %) Verringerung des Volumens der lymphatischen Malformation (LM) nach der Behandlung. Das Ansprechen wurde etwa 1 bis 6 Monate nach Abschluss der Behandlung anhand von Bildgebungsstudien nach der Behandlung bestimmt
1 bis 6 Monate nach der Therapie

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit klinischem Ansprechen 1 bis 6 Monate nach der Therapie, wie durch Bildgebung beurteilt
Zeitfenster: 1 bis 6 Monate nach der Therapie
Anzahl der Teilnehmer, die eine vollständige (90 %–100 % Reduktion des LM-Volumens), erhebliche (60 %–89 % Reduktion des LM-Volumens), mittlere (20 %–59 % Reduktion des LM-Volumens) oder keine (< 20 % Reduktion des LM-Volumens) Ansprechen 1 bis 6 Monate nach der Therapie, wie durch Bildgebung beurteilt
1 bis 6 Monate nach der Therapie
Anzahl der Teilnehmer mit vom Prüfarzt bewertetem Gesamtansprechen
Zeitfenster: 1 bis 6 Monate nach der Therapie
Der Prüfarzt bewertete das klinische Ansprechen nach der Therapie basierend auf körperlicher Untersuchung und/oder Ultraschall und wurde als „klinische Verbesserung“ oder „keine Veränderung“ in der Größe der Zyste kategorisiert.
1 bis 6 Monate nach der Therapie
Änderung des Läsionsvolumens gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und 1 bis 6 Monate nach der Therapie
Prozentuale Veränderung des Läsionsvolumens gegenüber dem Ausgangswert – vor der Therapie zu nach der Therapie, bewertet durch Bildgebung.
Baseline und 1 bis 6 Monate nach der Therapie

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Richard JH Smith

Ermittler

  • Hauptermittler: Richard JH Smith, MD, University of Iowa

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. Oktober 2005

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. April 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. April 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. Januar 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Februar 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. Februar 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. November 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Oktober 2021

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 201107741

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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