Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

OK432 (Picibanil) bij de behandeling van lymfatische misvormingen

27 oktober 2021 bijgewerkt door: Richard JH Smith

Een fase 2, multicenter, open-label onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van OK-432-immunotherapie te evalueren bij personen met lymfatische misvormingen

De standaardbehandeling voor lymfatische misvormingen is chirurgische excisie. We gebruiken OK432/Picibanil (royaal geleverd door Chugai Pharmaceuticals in Japan) sinds 1992 met groot succes voor macrocystische ziekte.

Het doel van de studie was om OK-432-immunotherapie te geven aan proefpersonen met macrocystische of gemengde (> 50% macrocystische) lymfatische misvormingen (LM's) en om de werkzaamheid en veiligheid van OK 432 als behandelingsoptie bij proefpersonen met LM's te onderzoeken.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Lymfatische misvormingen zijn ongebruikelijke tumoren die gelokaliseerde misvormingen in de ontwikkeling van het lymfestelsel vertegenwoordigen. Ze komen meestal voor bij kinderen jonger dan 2 jaar en in bijna 50% van de gevallen wordt de diagnose bij de geboorte gesteld. Er is geen raciale of seksuele neiging. De misvormingen kunnen overal op het lichaam voorkomen, maar meestal bevinden ze zich in het hoofd/halsgebied.

Morbiditeit kan aanzienlijk zijn. Naast de voor de hand liggende cosmetische misvorming die door deze tumoren wordt veroorzaakt, bestaat er een risico op infectie en luchtwegcompromis en zelfs obstructie. Effectieve therapeutische opties zijn echter beperkt. Kleine laesies kunnen worden waargenomen, hoewel spontane genezing onwaarschijnlijk is. Voor grotere laesies is chirurgie de traditionele vorm van therapie geweest. Met name in het hoofd en de nek wikkelen lymfangiomen zich typisch rond grote neurovasculaire structuren, waardoor totale excisieverwijdering moeilijk, zo niet onmogelijk wordt, en dus is de kans op herhaling vrij hoog. Vanwege deze chirurgische beperkingen zijn alternatieve therapieën overwogen; waaronder cryotherapie, diathermie en chemische sclerotherapie.

De ervaring van de onderzoekers met het gebruik van het medicijn voor macrocystische ziekte (grote cysten) sinds 1992 in de Verenigde Staten is veelbelovend in vergelijking met traditionele chirurgie. Het herhalingspercentage is tot nu toe ook zeer minimaal geweest. (

Na de afsluiting van de gerandomiseerde fase 2-studie werden alle nieuwe proefpersonen die een LM vertoonden en in aanmerking kwamen voor behandeling, behandeld volgens een open-label protocol voor voortdurende toegang tot OK-432. Deze multicenter, open-label studie nam proefpersonen op tussen september 2005 en november 2017.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

275

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Rady Children's Hospital & Health Center San Diego
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80218
        • The Children's Hospital of Denver
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701
        • All Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • Richard Smith, MD
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49546
        • Spectrum Health-SHMG Ear, Nose, & Throat
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
        • Children's Hospitals & Clinics of Minnesota - Minneapolis
    • New York
      • Syracuse, New York, Verenigde Staten, 13210
        • SUNY Health Science Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Children's ENT of Houston
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
        • Children's Hospital of the Kings Daughter
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53279
        • University of Wisconsin Hospital & Clinic
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 13 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Om in aanmerking te komen voor OK432-immunotherapie

  • Patiënten moeten tussen 6 maanden en 17 jaar oud zijn
  • Patiënten moeten een macrocystische lymfatische misvorming hebben
  • Patiënten hebben mogelijk een chirurgische behandeling ondergaan voor hun lymfatische misvorming
  • Patiënten moeten een beeldvormend onderzoek ondergaan om de diagnose van een macrocystische of gemengde lymfatische malformatie te bevestigen. Een MRI heeft de voorkeur boven een CT-scan (indien nodig kan een echografie tussen injecties worden gebruikt, maar voor en na de behandeling moet een MRI of CT worden uitgevoerd).

Uitsluitingscriteria:

  • Allergie voor penicilline
  • Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven
  • Patiënten die zich presenteren met een temperatuur van 100,5 graden F of hoger
  • Patiënten met gemengde hemangioom-lymfangioomlaesies
  • Patiënten met een voorgeschiedenis OF een familiegeschiedenis van reumatische hartziekte of post-streptokokkenglomerulonefritis
  • Patiënten met hemodynamische instabiliteit en respiratoire insufficiëntie
  • Patiënten met een voorgeschiedenis OF een familiegeschiedenis van obsessief-compulsieve stoornissen, ticstoornissen of PANDA (pediatrische auto-immune neuropsychiatrische stoornis geassocieerd met streptokokkeninfecties)
  • Patiënten die afwijkingen vertonen in de geschiedenis, lichamelijk onderzoek of laboratoriumanalyse die kunnen wijzen op een significante lever-, hematologische of nierziekte
  • Patiënten die niet in "goede algemene gezondheid" verkeren (inclusief patiënten met aangeboren aandoeningen, chronische ziekten, immunologische disfunctie, ontvangers van transplantaties)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: OK432 (Picibanil)
Er is geen controle in deze studie. Alle deelnemers krijgen het eigenlijke medicijn -OK432. Bij elke injectie kunnen ze 0,01 tot 0,05 mg/ml krijgen met een tussenpoos van 6-12 weken tot in totaal 4 injecties.
Geneesmiddel: OK432
OK432 wordt geïnjecteerd in een dosering van 0,01 tot 0,05 mg/ml met een tussenpoos van 6-12 weken tot in totaal 4 injecties.
Andere namen:
  • Picibanil

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met klinisch succes 1 tot 6 maanden na de therapie zoals beoordeeld door beeldvorming
Tijdsspanne: 1 tot 6 maanden na de therapie
Klinisch succes werd gedefinieerd als een volledige (90% 100%) of substantiële (60% 89%) vermindering van het volume van lymfatische misvormingen (LM) na behandeling. De respons werd bepaald met behulp van beeldvormende onderzoeken na de behandeling ongeveer 1 tot 6 maanden na voltooiing van de behandeling
1 tot 6 maanden na de therapie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met klinische respons 1 tot 6 maanden na therapie zoals beoordeeld door beeldvorming
Tijdsspanne: 1 tot 6 maanden na de therapie
Aantal deelnemers dat een volledige (90%-100% reductie in LM-volume), substantiële (60%-89% reductie in LM-volume), gemiddeld (20%-59% reductie in LM-volume) of geen (< 20 % vermindering van het LM-volume) respons 1 tot 6 maanden na de therapie zoals beoordeeld door middel van beeldvorming
1 tot 6 maanden na de therapie
Aantal deelnemers met door de onderzoeker beoordeelde totale respons
Tijdsspanne: 1 tot 6 maanden na de therapie
De onderzoeker evalueerde de klinische respons na de therapie op basis van lichamelijk onderzoek en/of echografie en werd gecategoriseerd als "Klinische verbetering" of "Geen verandering" in de grootte van de cyste.
1 tot 6 maanden na de therapie
Verandering ten opzichte van baseline in laesievolume
Tijdsspanne: Basislijn en 1 tot 6 maanden na de therapie
Percentage verandering ten opzichte van baseline in laesievolume - pre-therapie tot post-therapie beoordeeld door middel van beeldvorming.
Basislijn en 1 tot 6 maanden na de therapie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Richard JH Smith

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Richard JH Smith, MD, University of Iowa

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 oktober 2005

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 april 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 april 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 januari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 februari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 februari 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 november 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 oktober 2021

Laatst geverifieerd

1 oktober 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 201107741

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op OK432

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Finland

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren