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NBI-98854 用于治疗图雷特综合征儿科受试者的开放标签安全性和耐受性研究

2022年1月29日 更新者：Neurocrine Biosciences

NBI-98854 优化剂量的开放标签安全性和耐受性研究，用于治疗图雷特综合征儿科受试者

这是一项 2b 期、多中心、开放标签研究，旨在评估优化剂量的 NBI-98854 在患有图雷特综合症的儿科受试者中每天给药一次，持续 24 周的安全性和耐受性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

85

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 波多黎各
      • San Juan、波多黎各、00926
        • Neurocrine Clinical Site
  • 美国
    • Arizona
      • Sun City、Arizona、美国、85351
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • Anaheim、California、美国、92805
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Diego、California、美国、92108
        • Neurocrine Clinical Site
      • Santa Ana、California、美国、92705
        • Neurocrine Clinical Site
      • Santa Clarita、California、美国、91321
        • Neurocrine Clinical Site
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、美国、06510
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Boca Raton、Florida、美国、33431
        • Neurocrine Clinical Site
      • Gulf Breeze、Florida、美国、32561
        • Neurocrine Clinical Site
      • Hialeah、Florida、美国、33013
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orlando、Florida、美国、32803
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orlando、Florida、美国、32801
        • Neurocrine Clinical Site
      • Saint Petersburg、Florida、美国、33701
        • Neurocrine Clinical Site
      • Tampa、Florida、美国、33614
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60634
        • Neurocrine Clinical Site
      • Naperville、Illinois、美国、60563
        • Neurocrine Clinical Site
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kansas
      • Leawood、Kansas、美国、66206
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48105
        • Neurocrine Clinical Site
      • Bloomfield Hills、Michigan、美国、48371
        • Neurocrine Clinical Site
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • Neurocrine Clinical Site
    • Nebraska
      • Lincoln、Nebraska、美国、68526
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Hampshire
      • Nashua、New Hampshire、美国、03060
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Jersey
      • Mount Arlington、New Jersey、美国、07856
        • Neurocrine Clinical Site
      • Voorhees、New Jersey、美国、08043
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • Bronx、New York、美国、10467
        • Neurocrine Clinical Site
      • New York、New York、美国、10036
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27705
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Mason、Ohio、美国、45040
        • Neurocrine Clinical Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、美国、73112
        • Neurocrine Clinical Site
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29414
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75243
        • Neurocrine Clinical Site
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Neurocrine Clinical Site
      • Houston、Texas、美国、77058
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Antonio、Texas、美国、78249
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Everett、Washington、美国、98201
        • Neurocrine Clinical Site
      • Tacoma、Washington、美国、98405
        • Neurocrine Clinical Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

6年 至 18年 (成人、孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  1. 已参与并完成 Study NBI-98854-TS2003
  2. 有图雷特综合症 (TS) 的临床诊断
  3. 如果使用维持性药物进行 TS 或 TS 谱诊断（例如 强迫症 [OCD]、注意力缺陷多动障碍 [ADHD]），服用稳定剂量
  4. 身体健康
  5. 青少年受试者（12 至 18 岁）必须对安非他明、巴比妥类药物、苯二氮卓类药物、苯环利定、可卡因、阿片类药物或大麻素进行尿液药物筛查和酒精筛查阴性
  6. 不实行完全禁欲的育龄受试者必须同意在研究的筛选、治疗和随访期间始终如一地使用激素或两种形式的非激素避孕（双重避孕）

排除标准：

  1. 在筛选前 1 个月内有活跃的、临床上显着的不稳定医疗状况
  2. 有已知的长 QT 综合征或心律失常病史
  3. 有抗精神病药物恶性综合征的已知病史
  4. 筛选前 3 年内有癌症诊断（允许某些例外）
  5. 对囊泡单胺转运蛋白 2 (VMAT2) 抑制剂过敏、过敏或不耐受
  6. 基线前 56 天内失血 ≥ 250 mL 或献血
  7. 有已知的物质（药物）依赖史，或物质或酒精滥用史
  8. 有自杀或暴力行为的重大风险
  9. 在筛选前 30 天内接受过研究药物或计划在研究期间使用研究药物（NBI-98854 除外）

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：北美
  • 介入模型：单组
  • 屏蔽：没有任何

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：缬苯那嗪
Valbenazine 每天给药一次，持续长达 24 周
药品：缬苯那嗪
囊泡单胺转运蛋白 2 (VMAT2) 抑制剂
其他名称：
  • NBI-98854

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
出现治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：至第 24 周的基线
TEAE 是在开始研究药物给药之前不存在的不良事件，或者是在开始研究药物给药后在强度或频率上恶化的已经存在的事件。 无论阈值如何，都会报告所有符合条件的 TEAE。
至第 24 周的基线

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Neurocrine Biosciences

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年2月8日

初级完成 (实际的)

2019年7月12日

研究完成 (实际的)

2019年7月12日

研究注册日期

首次提交

2018年2月19日

首先提交符合 QC 标准的

2018年2月19日

首次发布 (实际的)

2018年2月23日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年2月23日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年1月29日

最后验证

2022年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • NBI-98854-TS2004

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

图雷特综合症的临床试验

  • University Hospital, Clermont-Ferrand
    完全的
    Gilles de la Tourette 综合征情绪的面部表情识别和情绪词分类
    Gilles de la Tourette 综合症
    法国
  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... 和其他合作者
    招聘中
    罕见病患者登记和自然历史研究 - Sanford 的罕见病协调 (CoRDS)
    线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发性呼吸... 及其他条件
    美国, 澳大利亚

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Pakistan

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

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