Open-label veiligheids- en verdraagbaarheidsonderzoek van NBI-98854 voor de behandeling van pediatrische proefpersonen met het syndroom van Gilles de la Tourette
29 januari 2022 bijgewerkt door: Neurocrine Biosciences
Open-label veiligheids- en verdraagbaarheidsstudie van geoptimaliseerde doses van NBI-98854 voor de behandeling van pediatrische proefpersonen met het Tourette-syndroom
Dit is een fase 2b, multicenter, open-label onderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid te evalueren van geoptimaliseerde doses van NBI-98854 eenmaal daags toegediend gedurende 24 weken bij pediatrische proefpersonen met het Tourette-syndroom.
Studie Overzicht
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
85
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00926
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
Arizona
-
Sun City, Arizona, Verenigde Staten, 85351
- Neurocrine Clinical Site
-
-
California
-
Anaheim, California, Verenigde Staten, 92805
- Neurocrine Clinical Site
-
San Diego, California, Verenigde Staten, 92108
- Neurocrine Clinical Site
-
Santa Ana, California, Verenigde Staten, 92705
- Neurocrine Clinical Site
-
Santa Clarita, California, Verenigde Staten, 91321
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06510
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Verenigde Staten, 33431
- Neurocrine Clinical Site
-
Gulf Breeze, Florida, Verenigde Staten, 32561
- Neurocrine Clinical Site
-
Hialeah, Florida, Verenigde Staten, 33013
- Neurocrine Clinical Site
-
Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
- Neurocrine Clinical Site
-
Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32801
- Neurocrine Clinical Site
-
Saint Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701
- Neurocrine Clinical Site
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33614
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60634
- Neurocrine Clinical Site
-
Naperville, Illinois, Verenigde Staten, 60563
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Kansas
-
Leawood, Kansas, Verenigde Staten, 66206
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48105
- Neurocrine Clinical Site
-
Bloomfield Hills, Michigan, Verenigde Staten, 48371
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Verenigde Staten, 68526
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New Hampshire
-
Nashua, New Hampshire, Verenigde Staten, 03060
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New Jersey
-
Mount Arlington, New Jersey, Verenigde Staten, 07856
- Neurocrine Clinical Site
-
Voorhees, New Jersey, Verenigde Staten, 08043
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New York
-
Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
- Neurocrine Clinical Site
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10036
- Neurocrine Clinical Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Ohio
-
Mason, Ohio, Verenigde Staten, 45040
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73112
- Neurocrine Clinical Site
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29414
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75243
- Neurocrine Clinical Site
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Neurocrine Clinical Site
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77058
- Neurocrine Clinical Site
-
San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78249
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Washington
-
Everett, Washington, Verenigde Staten, 98201
- Neurocrine Clinical Site
-
Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98405
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
6 jaar tot 18 jaar (VOLWASSEN, KIND)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Hebben deelgenomen aan en voltooid onderzoek NBI-98854-TS2003
- Heb een klinische diagnose van het Tourette-syndroom (TS)
- Bij gebruik van onderhoudsmedicatie(s) voor TS- of TS-spectrumdiagnoses (bijv. obsessief-compulsieve stoornis [OCS], Attention-Deficit Hyperactivity Disorder [ADHD]), stabiele doses hebben
- Zorg voor een goede algemene gezondheid
- Adolescente proefpersonen (12 tot 18 jaar) moeten een negatieve urinedrugscreening hebben voor amfetaminen, barbituraten, benzodiazepine, fencyclidine, cocaïne, opiaten of cannabinoïden en een negatieve alcoholscreening
- Proefpersonen in de vruchtbare leeftijd die geen totale onthouding toepassen, moeten ermee instemmen om consequent hormonale of twee vormen van niet-hormonale anticonceptie (dubbele anticonceptie) te gebruiken tijdens de screening, behandeling en follow-upperiodes van het onderzoek
Uitsluitingscriteria:
- Een actieve, klinisch significante onstabiele medische aandoening hebben binnen 1 maand voorafgaand aan de screening
- Een bekende voorgeschiedenis hebben van lang-QT-syndroom of hartritmestoornissen
- Een bekende voorgeschiedenis hebben van het maligne neurolepticasyndroom
- Een kankerdiagnose hebben binnen 3 jaar voorafgaand aan de screening (enkele uitzonderingen toegestaan)
- Een allergie, overgevoeligheid of intolerantie hebben voor vesiculaire monoamine transporter 2 (VMAT2)-remmers
- Een bloedverlies van ≥ 250 ml hebben of bloed hebben gedoneerd binnen 56 dagen voorafgaand aan de uitgangswaarde
- Een bekende voorgeschiedenis hebben van middelen- (drugs-) afhankelijkheid, of middelen- of alcoholmisbruik
- Een aanzienlijk risico lopen op suïcidaal of gewelddadig gedrag
- U hebt binnen 30 dagen vóór de screening een onderzoeksgeneesmiddel gekregen of u bent van plan een onderzoeksgeneesmiddel (anders dan NBI-98854) te gebruiken tijdens het onderzoek
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: NA
- Interventioneel model: SINGLE_GROUP
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: Valbenazine
Valbenazine eenmaal daags toegediend gedurende maximaal 24 weken
|
vesiculaire monoamine transporter 2 (VMAT2) remmer
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 24
|
Een TEAE is een bijwerking die niet aanwezig was voorafgaand aan de start van de dosering van het onderzoeksgeneesmiddel, of is een reeds aanwezige gebeurtenis die in intensiteit of frequentie verergert na het starten van de dosering van het onderzoeksgeneesmiddel.
Alle kwalificerende TEAE's worden gerapporteerd, ongeacht de drempel.
|
Basislijn tot en met week 24
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (WERKELIJK)
8 februari 2018
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
12 juli 2019
Studie voltooiing (WERKELIJK)
12 juli 2019
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
19 februari 2018
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
19 februari 2018
Eerst geplaatst (WERKELIJK)
23 februari 2018
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
23 februari 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
29 januari 2022
Laatst geverifieerd
1 januari 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Psychische aandoening
- Pathologische processen
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Ziekte
- Genetische ziekten, aangeboren
- Basale ganglia-ziekten
- Bewegingsstoornissen
- Neurodegeneratieve ziekten
- Heredodegeneratieve aandoeningen, zenuwstelsel
- Neurologische ontwikkelingsstoornissen
- Tic aandoeningen
- Syndroom
- Tourette syndroom
Andere studie-ID-nummers
- NBI-98854-TS2004
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .