ABI-009（Nab-雷帕霉素）治疗难治性癫痫（RaSuRE）

纳入标准：

1. 从参与者或参与者的法定代表处获得的书面知情同意书（以及适用时的同意）
2. 愿意并能够遵守研究访问时间表和其他协议要求
3. 第 1 次就诊时年龄≥3 岁且≤26 岁的男性或女性 b. 由于目前没有关于在 3 岁以下参与者中使用 ABI-009 或其他 mTOR 抑制剂的剂量或不良事件数据，因此这些幼儿被排除在本研究之外。
4. 医学上难治性癫痫的诊断文件，定义为在 6 个月内（​​癫痫手术前）至少 2 种适当剂量和耐受的 AED 未能消除所有临床癫痫发作
5. 在适当的术前评估后记录切除性癫痫手术
6. 切除性癫痫手术后持续至少 3 个月的持续临床癫痫发作的记录。 为了继续进行药物管理，参与者必须在过去 30 天内有 >8 次癫痫发作且没有 2 周的癫痫发作自由，如每日癫痫发作日记所述。
7. 参与者不是候选人或拒绝任何额外切除性癫痫手术的文件
8. 在开始研究药物之前，参与者必须具有足够的骨髓功能（ANC ≥1,000/mm3，血小板计数≥100,000/mm3，血红蛋白≥9 gm/dL）。
9. 在开始研究药物之前，参与者必须具有足够的肝功能（SGPT/ALT ≤ ULN 的 5 倍，胆红素 ≤ ULN 的 5 倍）。
10. 参与者必须具有足够的肾功能，定义为：肌酐清除率或放射性同位素 GFR >/= 70mL/min/1.73 m2 或基于年龄/性别的血清肌酐如下：
11. 在开始研究药物之前，参与者的空腹胆固醇水平必须低于 350 mg/dL，甘油三酯水平必须低于 400 mg/dL。 如果超过其中一项或两项，则只有在开始使用适当的降脂药物并记录胆固醇 <350mg/dL 和甘油三酯 <400mg/dl 后才能纳入参与者，然后才开始研究药物。
12. 参与者必须具有正常的氧饱和度。

13. ABI-009 在推荐治疗剂量下对发育中的人类胎儿的影响尚不清楚。 出于这个原因，并且因为已知雷帕霉素会致畸，有生育能力的女性参与者和男性必须同意在研究开始之前和研究参与期间使用充分的避孕措施（激素或屏障避孕方法；禁欲）。 如果女性参与者在参与本研究时怀孕或怀疑自己怀孕，她应立即通知她的治疗医生。

    1. 具有生育潜力的参与者不得处于母乳喂养或怀孕状态（如妊娠试验阴性所证明）。

排除标准：

1. 对于有生育潜力的女性：

   1. 第一次就诊时妊娠试验呈阳性，或
   2. 哺乳期，或
   3. 不愿采取医学上可接受的避孕方式（可接受的避孕方式：禁欲、激素避孕、宫内节育器或屏障法加杀精剂），除非在研究期间进行了手术绝育或绝经后。
2. 有任何其他条件，根据现场调查员/指定人员的意见，将排除知情同意或同意，使研究参与不安全，使研究结果数据的解释复杂化，或以其他方式干扰实现研究目标。
3. 参与者不应在进入研究后一周内或研究期间接受减毒活疫苗的免疫接种。 在 ABI-009 给药期间，应避免与已接种减毒活疫苗的人密切接触。 活疫苗的例子包括鼻内流感、麻疹、腮腺炎、风疹、口服脊髓灰质炎、卡介苗、黄热病、水痘和 TY21a 伤寒疫苗。
4. HBsAg 和 HCVAb 血液检测必须在筛查时进行（HBsAg 仅需要在未接受完整乙型肝炎免疫接种的患者中进行筛查）。 丙型肝炎抗体或乙型肝炎抗原检测呈阳性的患者不符合资格。 或者，如果患者接受了乙型肝炎免疫接种的补充，这就足够了。
5. 已知的 HIV 血清阳性史。 由于可能与 ABI-009 发生药代动力学相互作用，因此接受联合抗逆转录病毒治疗的 HIV 阳性患者不符合条件。 此外，这些患者在接受骨髓抑制治疗时发生致命感染的风险增加。
6. 接受皮质类固醇或其他免疫抑制剂长期全身治疗的患者。 注意：目前正在使用吸入、鼻内、眼部、局部或其他非口服或非静脉注射类固醇的患者不一定被排除在研究之外，但需要与研究主席讨论。
7. 先前接受过全身性 mTOR 抑制剂治疗的癫痫患者。 但是，允许将护肤霜与雷帕霉素或依维莫司一起使用。
8. 已知对人白蛋白、ABI-009 或其他雷帕霉素（例如 西罗莫司、依维莫司、替西罗莫司）。
9. 接受任何其他同步抗癌或研究性治疗的患者。 在 30 天清除之前使用的研究药物后，参与者将被允许参加研究。
10. 患有任何具有临床意义的无关全身性疾病的患者，这些疾病会损害参与者耐受协议程序的能力。
11. 无法返回给药和随访以评估对研究药物的毒性的患者。
12. 不受控制的并发疾病，包括但不限于持续或活动性感染、有症状的充血性心力衰竭、不稳定型心绞痛、心律失常、活动性肺病或会限制对研究要求的依从性的精神疾病/社交情况。 纳入/排除标准的研究特定耐受性未能满足一项或多项纳入标准或符合任何排除标准的患者将不会被纳入本研究。 将不会授予对上述任何研究进入标准的豁免。