외과적 난치성 간질(RaSuRE)에 대한 ABI-009(Nab-rapamycin)

포함 기준:

1. 참가자 또는 참가자의 법적 대리인으로부터 얻은 서면 동의서(및 해당되는 경우 동의서)
2. 연구 방문 일정 및 기타 프로토콜 요구 사항을 기꺼이 준수할 수 있어야 합니다.
3. 방문 1에서 3세 이상 및 26세 이하의 남성 또는 여성 b. 현재 3세 미만 참가자의 ABI-009 또는 기타 mTOR 억제제 사용에 대한 투여 또는 부작용 데이터가 없기 때문에 이러한 어린 아이들은 이 연구에서 제외됩니다.
4. 6개월 동안(간질 수술 전) 모든 임상적 발작을 제거하기 위해 적절하게 투여되고 허용되는 최소 2개의 AED 실패로 정의되는 의학적으로 난치성 간질 진단 문서
5. 적절한 수술 전 평가 후 절제 간질 수술의 문서화
6. 절제 간질 수술 후 최소 3개월 동안 지속되는 지속적인 임상적 발작에 대한 기록. 약물 투여를 진행하기 위해 참가자는 일일 발작 일지에 명시된 바와 같이 지난 30일 동안 발작이 없는 상태에서 2주 동안 발작이 8회 이상 있어야 합니다.
7. 참가자가 후보가 아니거나 추가 절제 간질 수술을 거부한다는 문서
8. 참가자는 연구 약물을 시작하기 전에 적절한 골수 기능(ANC ≥1,000/mm3, 혈소판 수 ≥100,000/mm3 및 헤모글로빈 ≥9 gm/dL)을 가지고 있어야 합니다.
9. 참가자는 연구 약물을 시작하기 전에 적절한 간 기능(SGPT/ALT ≤5배 ULN 및 빌리루빈 ≤5배 ULN)이 있어야 합니다.
10. 참가자는 다음과 같이 적절한 신장 기능을 가지고 있어야 합니다. 크레아티닌 청소율 또는 방사성 동위원소 GFR >/= 70mL/min/1.73m2 또는 다음과 같은 연령/성별에 따른 혈청 크레아티닌:
11. 참가자는 연구 약물을 시작하기 전에 공복 콜레스테롤 수치가 350mg/dL 미만이고 트리글리세라이드가 400mg/dL 미만이어야 합니다. 이들 중 하나 또는 둘 모두가 초과되는 경우 참가자는 연구 약물 시작 전에 적절한 지질 저하 약물의 시작 및 콜레스테롤 < 350mg/dL 및 트리글리세리드 < 400mg/dl의 문서화 후에만 포함될 수 있습니다.
12. 참가자는 정상적인 산소 포화도를 가져야 합니다.

13. ABI-009가 권장 치료 용량에서 발달 중인 인간 태아에 미치는 영향은 알려져 있지 않습니다. 이러한 이유로 그리고 라파마이신이 기형을 유발하는 것으로 알려져 있기 때문에, 가임 여성 참가자와 남성은 연구 참여 전과 연구 참여 기간 동안 적절한 피임법(호르몬 또는 배리어 피임 방법, 금욕)을 사용하는 데 동의해야 합니다. 여성 참가자가 본 연구에 참여하는 동안 임신했거나 임신이 의심되는 경우 즉시 치료 의사에게 알려야 합니다.

    1. 가임 가능성이 있는 참가자는 음성 임신 테스트로 입증된 바와 같이 모유 수유 중이거나 임신 중이 아니어야 합니다.

제외 기준:

1. 가임기 여성의 경우:

   1. 방문 1에서 양성 임신 테스트, 또는
   2. 수유 또는
   3. 연구 기간 동안 외과적으로 불임화되거나 폐경 후가 아닌 한, 의학적으로 허용되는 형태의 피임(허용되는 형태의 피임: 금욕, 호르몬 피임, 자궁 내 장치 또는 배리어 방식과 살정제)을 시행하지 않으려 합니다.
2. 사이트 조사자/피지명인의 의견에 따라 사전 동의 또는 승낙을 배제하거나, 연구 참여를 안전하지 않게 만들거나, 연구 결과 데이터의 해석을 복잡하게 하거나, 연구 목표 달성을 방해하는 다른 조건이 있습니다.
3. 참가자는 연구 시작 1주일 이내 또는 연구 기간 동안 약독화 생백신으로 예방접종을 받아서는 안 됩니다. ABI-009 투여 기간 동안 약독화 생백신을 접종한 사람과의 긴밀한 접촉을 피해야 합니다. 생백신의 예로는 비강내 인플루엔자, 홍역, 볼거리, 풍진, 구강 소아마비, BCG, 황열병, 수두 및 TY21a 장티푸스 백신이 있습니다.
4. HBsAg 및 HCVAb 혈액 검사는 스크리닝 시 실시해야 합니다(HBsAg는 B형 간염 예방접종을 완전히 받지 않은 환자에 대해서만 스크리닝해야 합니다). C형 간염 항체 또는 B형 간염 항원 검사에서 양성 반응을 보이는 환자는 자격이 없습니다. 또는 환자가 B형 간염 예방접종을 보완적으로 받았다면 이것으로 충분합니다.
5. HIV 혈청 양성 반응의 알려진 이력. 복합 항레트로바이러스 요법을 받는 HIV 양성 환자는 ABI-009와의 약동학적 상호작용 가능성 때문에 부적격입니다. 또한 이러한 환자는 골수 억제 요법으로 치료할 때 치명적인 감염 위험이 증가합니다.
6. 코르티코스테로이드 또는 다른 면역억제제로 만성 전신 치료를 받는 환자. 참고: 현재 흡입, 비강, 안구, 국소 또는 기타 비경구 또는 비 IV 스테로이드를 사용하고 있는 환자는 반드시 연구에서 제외되지는 않지만 연구 의장과 논의해야 합니다.
7. 이전에 간질에 대한 전신 mTOR 억제제로 치료받은 적이 있는 환자. 그러나 라파마이신 또는 에베로리무스와 함께 스킨 크림을 사용하는 것은 허용됩니다.
8. 인간 알부민, ABI-009 또는 기타 라파마이신(예: 시롤리무스, 에베롤리무스, 템시롤리무스).
9. 다른 동시 항암 또는 연구 요법을 받는 환자. 참가자는 이전에 사용된 연구 약물을 30일 동안 휴약한 후 연구에 등록할 수 있습니다.
10. 프로토콜 절차를 견딜 수 있는 참가자의 능력을 손상시킬 수 있는 임상적으로 유의한 관련 없는 전신 질환이 있는 환자.
11. 연구 약물에 대한 독성을 평가하기 위해 투약 및 후속 방문을 위해 돌아올 수 없는 환자.
12. 진행 중이거나 활동성 감염, 증상이 있는 울혈성 심부전, 불안정 협심증, 심장 부정맥, 활동성 폐 질환 또는 연구 요건 준수를 제한하는 정신 질환/사회적 상황을 포함하되 이에 국한되지 않는 제어되지 않는 병발성 질병. 포함/제외 기준에 대한 연구 특이적 내약성 포함 기준 중 하나 이상을 충족하지 못하거나 제외 기준 중 하나를 충족하는 환자는 이 연구에 등록되지 않습니다. 위의 연구 입학 기준에 대한 면제는 허용되지 않습니다.