SIKAMIC（SIklos on Kidney Function and AlbuMInuria Clinical Trial） (SIKAMIC)
2025年4月28日 更新者：Theravia
多中心随机双盲安慰剂对照研究，以评估在患有镰状细胞病的成人中使用羟基脲 (Siklos®) 或安慰剂治疗 6 个月对蛋白尿的影响：
这项 IIb 期国际性、多中心、双盲、随机、安慰剂对照研究的目的是确定羟基脲对 SCD 成年患者治疗 6 个月后白蛋白尿的影响。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
86
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Dakar、塞内加尔
- Service d'Hématologie Clinique, Centre National de Transfusion sanguine, Université Cheikh Anta Diop
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Angers、法国
- CHU d'Angers
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Bordeaux、法国
- Hôpital Saint-André
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Brest、法国
- CHRU Brest
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Colombes、法国
- Hôpital Louis Mourier
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Créteil、法国、94017
- Pablo Bartolucci
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Lyon、法国
- Hôpital Edouard Herriot
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Marseille、法国
- Hopital de la Timone
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Paris、法国
- Hopital Saint-Antoine
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Paris、法国
- Hopital Europeen Georges-Pompidou
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Paris、法国
- Service de biothérapie, consultation hématologie-drépanocytose hôpital Necker
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Poitiers、法国
- Chu La Miletrie
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Reims、法国
- Hopital Robert Debre Chu Reims
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Rennes、法国
- Hopital Pontchaillou
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Rouen、法国
- CHU Charles Nicolle
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Saint-Denis、法国
- Centre hospitalier Delafontaine
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Toulouse、法国
- Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
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Pointe-à-Pitre、瓜德罗普岛
- CHU Pointe-à-Pitre/Abymes
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Abidjan、科特迪瓦
- Centre Suisse de Recherches Scientifiques en Côte d'Ivoire (CSRS)
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Le Lamentin、马提尼克岛
- CHU Martinique
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Bamako、马里
- Centre de Recherche et de Lutte contre la Drépanocytose de Bamako (CRLD)
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 由具有法律能力的患者签署并注明日期的知情同意书 (ICF)。
- 18岁以上患者。
- HbSS 或 HbSβ0 SCD 患者。
- 通过 ACR 评估的白蛋白尿值超过 3 mg/mmol 且低于 100 mg/mmol 的患者，通过相隔一天采集的 3 份阳性尿样确认。
- 有生育能力的女性患者或绝经后女性患者在筛选前末次月经 < 12 个月，同意在试验期间和羟基脲后 3 个月内使用高效避孕方法（口服、注射或植入激素避孕药、宫内节育器、隔膜、避孕套）停药。
- 有育龄伴侣的男性患者同意在试验期间和羟基脲停药后 3 个月内使用高效避孕措施。 应建议有孕妇或哺乳期妇女的男性使用屏障避孕方法（避孕套）以防止胎儿或母乳喂养的婴儿接触羟基脲。
- 根据当地监管要求参加保险计划的患者。
排除标准：
- 在筛选访问前的最后 4 周内患有严重 VOC 需要住院治疗或发生 ACS 的患者。
- 在过去 6 个月内因任何原因接受过羟基脲治疗的患者。
- 最近3个月内有过慢性输血或输血的患者。
- 有高血压病史（收缩压≥140 或舒张压≥90 mmHg）并接受属于 RAS 抑制剂药理学类抗高血压药物治疗的患者。
- 有尿路感染症状或肉眼血尿的患者。
- 伴有原发性肾脏疾病的患者。
- 患有任何可能导致与 SCD 无关的肾小球病的全身性疾病的患者（例如 糖尿病、活动性乙型或丙型肝炎感染、HIV 感染、系统性红斑狼疮、炎症性关节病）。
- 患有 3 期、4 期或 5 期慢性肾病的患者（eGFR < 60 mL/min/1.73 m2）。
- eGFR ≥ 140 ml/min/1.73m² 的患者，因为缺乏关于该人群中 eGFR 演变趋势的幅度、方向和重要性的信息
- 需要使用可能具有肾毒性的药物进行长期治疗的患者（参见非详尽列表）。
- 无论适应症如何，在纳入前 3 个月内需要 ACE 抑制剂或 ARB 的患者。
- 需要长期使用非甾体抗炎药治疗的患者。
- 在过去 3 个月内接受过可以改变肾功能的治疗（见非详尽列表）的患者。
- 已知感染了 HIV 的患者。
- 怀孕或哺乳期的女性患者。
- 不可靠的患者包括不依从的患者、已知酗酒或滥用药物或有严重精神疾病病史的患者以及不愿给予知情同意或不愿遵守方案要求的患者。
- 在纳入前 30 天内同时参加过关于研究性医药产品的其他临床试验或之前参加过。
- 被司法或行政决定拘留的人。
- 研究者判断可能导致预期寿命有限的慢性病患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：羟基脲
羟基脲将以 100 mg 或 1000 mg 薄膜包衣片的形式提供。 剂量学将基于患者的体重(bw)。 羟基脲的处方剂量为 15 毫克/千克体重/天，服用时间为 6 个月。 对于愿意继续参加试验的有资格作为反应者的患者，将给予羟基脲 12 个月。 |
100 和 1000 毫克的羟基脲片
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
安慰剂将以 100 mg 或 1000 mg 薄膜包衣片的形式提供。 剂量学将基于患者的体重(bw)。 安慰剂的处方剂量为 15 毫克/千克体重/天，服用时间为 6 个月。 对于愿意继续参加试验的有资格作为反应者的患者，将给予羟基脲 12 个月。 |
100 和 1000 毫克的安慰剂片剂，模拟羟基脲片剂
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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ACR基线值至少减少30％的患者人数
大体时间：6个月
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这项研究的主要终点是在治疗开始后6个月后，羟基甲酰胺和安慰剂组中的患者比例至少降低了30％。
在第6个月中至少降低ACR基线值30％的患者将被视为无反应者。
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6个月
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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EGFR值的绝对平均值变化
大体时间：6个月
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6个月
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ACR值的绝对平均值变化
大体时间：6个月
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6个月
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从大藻到微量白蛋白尿的患者比例的比例
大体时间：6个月
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6个月
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从微量白蛋白尿转移到正常白蛋白尿的患者比例
大体时间：6个月
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6个月
|
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从大藻到正常白蛋白尿的转变患者比例
大体时间：6个月
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6个月
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从微量白蛋白尿转移到大藻尿症的患者比例
大体时间：6个月
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6个月
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收缩压的绝对平均变化
大体时间：6个月
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6个月
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体重的绝对平均变化
大体时间：6个月
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6个月
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舒张压的绝对平均变化
大体时间：6个月
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6个月
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心率测量的绝对平均变化
大体时间：6个月
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6个月
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白细胞计数的绝对平均变化
大体时间：6个月
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6个月
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血小板计数的绝对平均变化
大体时间：6个月
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6个月
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绝对平均平均体积体积变化
大体时间：6个月
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6个月
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平均白细胞血红蛋白浓度的绝对平均变化
大体时间：6个月
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6个月
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平均白细胞血红蛋白的绝对平均变化
大体时间：6个月
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6个月
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血红蛋白计数的绝对平均变化
大体时间：6个月
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6个月
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胎儿血红蛋白计数的绝对平均变化
大体时间：6个月
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6个月
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自由血红蛋白计数的绝对平均变化
大体时间：响应者患者愿意在第6个月后继续进行研究的6个月零12个月。
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响应者患者愿意在第6个月后继续进行研究的6个月零12个月。
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致密红细胞百分比的绝对平均变化
大体时间：响应者患者愿意在第6个月后继续进行研究的6个月零12个月。
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响应者患者愿意在第6个月后继续进行研究的6个月零12个月。
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内源性红细胞生成素计数的绝对平均变化
大体时间：6个月
|
6个月
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铁蛋白计数的绝对平均变化
大体时间：6个月
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6个月
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乳酸脱氢酶的绝对平均变化
大体时间：6个月
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6个月
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天冬氨酸氨基转移酶的绝对平均变化
大体时间：6个月
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6个月
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丙氨酸氨基转移酶的绝对平均变化
大体时间：6个月
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6个月
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血液尿素氮的绝对平均变化
大体时间：6个月
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6个月
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共轭胆红素的绝对平均变化
大体时间：6个月
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6个月
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总胆红素的绝对平均变化
大体时间：6个月
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6个月
|
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网状细胞的绝对平均变化
大体时间：6个月
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6个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：Pablo Bartolucci, Pr、Henri Mondor University Hospital
- 学习椅：Vincent Audard, Pr、Henri Mondor University Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年5月28日
初级完成 (实际的)
2024年5月30日
研究完成 (实际的)
2024年5月30日
研究注册日期
首次提交
2019年1月9日
首先提交符合 QC 标准的
2019年1月14日
首次发布 (实际的)
2019年1月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年5月14日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年4月28日
最后验证
2025年4月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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