SIKAMIC (klinická studie SIklos o funkci ledvin a albuMInurie) (SIKAMIC)

Kritéria pro zařazení:

1. Podepsaný a datovaný formulář informovaného souhlasu (ICF) právně způsobilým pacientem.
2. Pacienti starší 18 let.
3. Pacienti s HbSS nebo HbSβ0 SCD.
4. Pacienti s hodnotou albuminurie, hodnocenou pomocí ACR, nad 3 mg/mmol a nižší než 100 mg/mmol potvrzenou 3 pozitivními vzorky moči odebranými s odstupem jednoho dne.
5. Pacientky ve fertilním věku nebo ženy po menopauze s posledním obdobím < 12 měsíců před screeningem, které souhlasí s používáním vysoce účinné formy antikoncepce (perorální, injekční nebo implantovaná hormonální antikoncepce, nitroděložní tělísko, diafragma, kondom) během studie a 3 měsíce po hydroxykarbamidu přerušení.
6. Mužští pacienti s partnerkami ve fertilním věku, kteří souhlasili s používáním vysoce účinné antikoncepce během studie a 3 měsíce po vysazení hydroxykarbamidu. Muži s těhotnými nebo kojícími ženami by měli být poučeni, aby používali bariérovou metodu antikoncepce (kondom), aby se zabránilo vystavení plodu nebo kojeného dítěte hydroxykarbamidu.
7. Pacienti, kteří jsou kryti systémem pojištění podle místních regulačních požadavků.

Kritéria vyloučení:

1. Pacienti, kteří měli závažné VOC vyžadující hospitalizaci nebo AKS během posledních 4 týdnů před screeningovou návštěvou.
2. Pacienti léčení hydroxykarbamidem z jakéhokoli důvodu během předchozích 6 měsíců.
3. Pacienti, kteří v posledních 3 měsících podstoupili chronickou krevní transfuzi nebo transfuzi.
4. Pacienti s hypertenzí v anamnéze (systolický krevní tlak ≥ 140 nebo diastolický krevní tlak ≥ 90 mmHg) léčení antihypertenzivy patřící do farmakologické třídy inhibitorů RAS.
5. Pacienti se symptomy připomínajícími infekci močových cest nebo pacienti s velkou hematurií.
6. Pacienti se současným primárním onemocněním ledvin.
7. Pacienti s jakýmkoli systémovým onemocněním, které by mohlo vést ke glomerulopatii nesouvisející s SCD (např. diabetes mellitus, aktivní infekce hepatitidy B nebo C, infekce HIV, systémový lupus erythematodes, zánětlivé artropatie).
8. Pacient s chronickým onemocněním ledvin ve stadiu 3, 4 nebo 5 (eGFR < 60 ml/min na 1,73 m2).
9. Pacienti s eGFR ≥ 140 ml/min/1,73 m² kvůli nedostatku informací o velikosti, směru a významu trendů ve vývoji eGFR, které lze u této populace očekávat
10. Pacienti vyžadující dlouhodobou léčbu léky potenciálně nefrotoxickými (viz neúplný seznam).
11. Pacienti vyžadující ACE inhibitory nebo ARB během 3 měsíců před zařazením bez ohledu na indikaci.
12. Pacienti vyžadující dlouhodobou léčbu nesteroidními protizánětlivými léky.
13. Pacienti, kteří podstoupili v posledních 3 měsících léčbu, která může změnit funkci ledvin (viz neúplný seznam).
14. Pacienti, o kterých je známo, že jsou infikováni HIV.
15. Pacientky, které jsou těhotné nebo kojící.
16. Nespolehliví pacienti, včetně pacientů, kteří nepoddajně souhlasí, pacientů se známým alkoholismem nebo zneužíváním drog nebo s anamnézou závažné psychiatrické poruchy, stejně jako pacienti neochotní dát informovaný souhlas nebo dodržovat požadavky protokolu.
17. Současná účast na jiných klinických hodnoceních hodnoceného léčivého přípravku nebo předchozí účast do 30 dnů před zařazením.
18. Osoby ve vazbě na základě soudního nebo správního rozhodnutí.
19. Pacienti s chronickými stavy, které mohou podle posouzení zkoušejícího vést k omezené délce života