Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

SIKAMIC (klinická studie SIklos o funkci ledvin a albuMInurie) (SIKAMIC)

28. dubna 2025 aktualizováno: Theravia

Multicentrická randomizovaná dvojitě zaslepená placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení účinku na albuminurii šestiměsíční léčby hydroxykarbamidem (Siklos®) nebo placebem u dospělých se srpkovitou anémií:

Účelem této mezinárodní, multicentrické, dvojitě zaslepené, randomizované, placebem kontrolované studie fáze IIb je stanovit účinek hydroxykarbamidu na albuminurii po 6 měsících léčby u dospělých pacientů s SCD.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

86

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Angers, Francie
        • CHU d'Angers
      • Bordeaux, Francie
        • Hôpital Saint-André
      • Brest, Francie
        • CHRU Brest
      • Colombes, Francie
        • Hopital Louis Mourier
      • Créteil, Francie, 94017
        • Pablo Bartolucci
      • Lyon, Francie
        • Hopital Edouard Herriot
      • Marseille, Francie
        • Hopital de la Timone
      • Paris, Francie
        • Hôpital Saint-Antoine
      • Paris, Francie
        • Hôpital Européen Georges-Pompidou
      • Paris, Francie
        • Service de biothérapie, consultation hématologie-drépanocytose hôpital Necker
      • Poitiers, Francie
        • CHU La Miletrie
      • Reims, Francie
        • Hopital Robert Debre Chu Reims
      • Rennes, Francie
        • Hôpital Pontchaillou
      • Rouen, Francie
        • CHU Charles Nicolle
      • Saint-Denis, Francie
        • Centre hospitalier Delafontaine
      • Toulouse, Francie
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
  • Guadeloupe
      • Pointe-à-Pitre, Guadeloupe
        • CHU Pointe-à-Pitre/Abymes
  • Mali
      • Bamako, Mali
        • Centre de Recherche et de Lutte contre la Drépanocytose de Bamako (CRLD)
  • Martinik
      • Le Lamentin, Martinik
        • CHU Martinique
  • Pobřeží slonoviny
      • Abidjan, Pobřeží slonoviny
        • Centre Suisse de Recherches Scientifiques en Côte d'Ivoire (CSRS)
  • Senegal
      • Dakar, Senegal
        • Service d'Hématologie Clinique, Centre National de Transfusion sanguine, Université Cheikh Anta Diop

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Podepsaný a datovaný formulář informovaného souhlasu (ICF) právně způsobilým pacientem.
  2. Pacienti starší 18 let.
  3. Pacienti s HbSS nebo HbSβ0 SCD.
  4. Pacienti s hodnotou albuminurie, hodnocenou pomocí ACR, nad 3 mg/mmol a nižší než 100 mg/mmol potvrzenou 3 pozitivními vzorky moči odebranými s odstupem jednoho dne.
  5. Pacientky ve fertilním věku nebo ženy po menopauze s posledním obdobím < 12 měsíců před screeningem, které souhlasí s používáním vysoce účinné formy antikoncepce (perorální, injekční nebo implantovaná hormonální antikoncepce, nitroděložní tělísko, diafragma, kondom) během studie a 3 měsíce po hydroxykarbamidu přerušení.
  6. Mužští pacienti s partnerkami ve fertilním věku, kteří souhlasili s používáním vysoce účinné antikoncepce během studie a 3 měsíce po vysazení hydroxykarbamidu. Muži s těhotnými nebo kojícími ženami by měli být poučeni, aby používali bariérovou metodu antikoncepce (kondom), aby se zabránilo vystavení plodu nebo kojeného dítěte hydroxykarbamidu.
  7. Pacienti, kteří jsou kryti systémem pojištění podle místních regulačních požadavků.

Kritéria vyloučení:

  1. Pacienti, kteří měli závažné VOC vyžadující hospitalizaci nebo AKS během posledních 4 týdnů před screeningovou návštěvou.
  2. Pacienti léčení hydroxykarbamidem z jakéhokoli důvodu během předchozích 6 měsíců.
  3. Pacienti, kteří v posledních 3 měsících podstoupili chronickou krevní transfuzi nebo transfuzi.
  4. Pacienti s hypertenzí v anamnéze (systolický krevní tlak ≥ 140 nebo diastolický krevní tlak ≥ 90 mmHg) léčení antihypertenzivy patřící do farmakologické třídy inhibitorů RAS.
  5. Pacienti se symptomy připomínajícími infekci močových cest nebo pacienti s velkou hematurií.
  6. Pacienti se současným primárním onemocněním ledvin.
  7. Pacienti s jakýmkoli systémovým onemocněním, které by mohlo vést ke glomerulopatii nesouvisející s SCD (např. diabetes mellitus, aktivní infekce hepatitidy B nebo C, infekce HIV, systémový lupus erythematodes, zánětlivé artropatie).
  8. Pacient s chronickým onemocněním ledvin ve stadiu 3, 4 nebo 5 (eGFR < 60 ml/min na 1,73 m2).
  9. Pacienti s eGFR ≥ 140 ml/min/1,73 m² kvůli nedostatku informací o velikosti, směru a významu trendů ve vývoji eGFR, které lze u této populace očekávat
  10. Pacienti vyžadující dlouhodobou léčbu léky potenciálně nefrotoxickými (viz neúplný seznam).
  11. Pacienti vyžadující ACE inhibitory nebo ARB během 3 měsíců před zařazením bez ohledu na indikaci.
  12. Pacienti vyžadující dlouhodobou léčbu nesteroidními protizánětlivými léky.
  13. Pacienti, kteří podstoupili v posledních 3 měsících léčbu, která může změnit funkci ledvin (viz neúplný seznam).
  14. Pacienti, o kterých je známo, že jsou infikováni HIV.
  15. Pacientky, které jsou těhotné nebo kojící.
  16. Nespolehliví pacienti, včetně pacientů, kteří nepoddajně souhlasí, pacientů se známým alkoholismem nebo zneužíváním drog nebo s anamnézou závažné psychiatrické poruchy, stejně jako pacienti neochotní dát informovaný souhlas nebo dodržovat požadavky protokolu.
  17. Současná účast na jiných klinických hodnoceních hodnoceného léčivého přípravku nebo předchozí účast do 30 dnů před zařazením.
  18. Osoby ve vazbě na základě soudního nebo správního rozhodnutí.
  19. Pacienti s chronickými stavy, které mohou podle posouzení zkoušejícího vést k omezené délce života

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Hydroxykarbamid

Hydroxykarbamid bude dodáván jako 100 mg nebo 1000 mg potahované tablety. Dávkování bude založeno na tělesné hmotnosti pacienta (bw). Hydroxykarbamid bude předepisován v dávce 15 mg/kg tělesné hmotnosti/den a bude podáván po dobu 6 měsíců.

Hydroxykarbamid bude podáván po dobu 12 měsíců pacientům kvalifikovaným jako respondéři, kteří jsou ochotni pokračovat v účasti ve studii.
Lék: Hydroxykarbamid
Hydroxykarbamidové tablety 100 a 1000 mg
Ostatní jména:
  • Siklos
Komparátor placeba: Placebo

Placebo bude dodáváno jako 100 mg nebo 1000 mg potahované tablety. Dávkování bude založeno na tělesné hmotnosti pacienta (bw). Placebo bude předepsáno v dávce 15 mg/kg tělesné hmotnosti/den a bude podáváno po dobu 6 měsíců.

Hydroxykarbamid bude podáván po dobu 12 měsíců pacientům kvalifikovaným jako respondéři, kteří jsou ochotni pokračovat v účasti ve studii.
Lék: Placebo perorální tableta
Placebo tablety 100 a 1000 mg napodobující hydroxykarbamidové tablety

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů, kteří dosáhli alespoň 30% poklesu základní hodnoty ACR
Časové okno: 6 měsíců
Primárním koncovým bodem této studie je podíl pacientů ve skupinách hydroxykarbamidu a placeba, které dosahují alespoň 30% poklesu základní hodnoty ACR po 6 měsících po zahájení léčby. Pacienti, kteří nedosáhnou alespoň 30% snížení hodnoty základní linie ACR v 6. měsíci, budou považováni za nereagující.
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Absolutní průměrné změny v hodnotě EGFR
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Absolutní průměrné změny hodnoty ACR
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Podíl pacientů s posunem z makroalbuminurie na mikroalbuminurii
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Podíl pacientů s posunem z mikroalbuminurie do normoalbuminurie
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Podíl pacientů s posunem z makroalbuminurie na normoalbuminurii
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Podíl pacientů s posunem z mikroalbuminurie k makroalbuminurii
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Absolutní průměrné změny systolického krevního tlaku
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Absolutní průměrné změny tělesné hmotnosti
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Absolutní průměrné změny diastolického krevního tlaku
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Absolutní průměrné změny měření srdeční frekvence
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Absolutní průměrné změny v bílých krvinek se počítají
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Absolutní průměrné změny v krevních destičkách
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Absolutní průměrné změny v průměru korpuskulárního objemu
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Absolutní průměrné změny průměrné koncentrace korpuskulárního hemoglobinu
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Absolutní průměrné změny průměrného korpuskulárního hemoglobinu
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Absolutní průměrné změny v počtu hemoglobinu
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Absolutní průměrné změny v počtu fetálních hemoglobinů
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Absolutní průměrné změny v počtu hemoglobinu volného
Časové okno: 6 měsíců a 12 měsíců u pacientů s respondentem, kteří jsou ochotni pokračovat v studii po 6. měsíci.
6 měsíců a 12 měsíců u pacientů s respondentem, kteří jsou ochotni pokračovat v studii po 6. měsíci.
Absolutní průměrné změny v hustém procentu červených krvinek
Časové okno: 6 měsíců a 12 měsíců u pacientů s respondentem, kteří jsou ochotni pokračovat v studii po 6. měsíci.
6 měsíců a 12 měsíců u pacientů s respondentem, kteří jsou ochotni pokračovat v studii po 6. měsíci.
Absolutní průměrné změny v endogenním počtu erytropoetinu
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Absolutní průměrné změny v počtu feritinu
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Absolutní průměrné změny v laktátu dehydrogenázy
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Absolutní průměrné změny v aspartátu aminotransferázy
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Absolutní průměrné změny v alaninové amino transferáze
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Absolutní průměrné změny v dusíku močoviny krve
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Absolutní průměrné změny v konjugovaném bilirubinu
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Absolutní průměrné změny v celkovém bilirubinu
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Absolutní průměrné změny v retikulocytech
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Theravia

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Pablo Bartolucci, Pr, Henri Mondor University Hospital
  • Studijní židle: Vincent Audard, Pr, Henri Mondor University Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. května 2019

Primární dokončení (Aktuální)

30. května 2024

Dokončení studie (Aktuální)

30. května 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. ledna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. ledna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

16. ledna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. května 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. dubna 2025

Naposledy ověřeno

1. dubna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SIK-FR-17-1

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na Hydroxykarbamid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Serbia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit