Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

SIKAMIC (SIklos on Kidney Function and AlbuMINuria Clinical Trial) (SIKAMIC)

28 april 2025 uppdaterad av: Theravia

Multicenter randomiserad dubbelblind placebokontrollerad studie för att utvärdera effekten på albuminuri av 6 månaders behandling med hydroxikarbamid (Siklos®) eller placebo hos vuxna med sicklecellssjukdom:

Syftet med denna fas IIb, internationella, multicenter, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad studie är att fastställa effekten av hydroxikarbamid på albuminuri efter 6 månaders behandling hos vuxna patienter med SCD.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

86

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Elfenbenskusten
      • Abidjan, Elfenbenskusten
        • Centre Suisse de Recherches Scientifiques en Côte d'Ivoire (CSRS)
  • Frankrike
      • Angers, Frankrike
        • CHU d'Angers
      • Bordeaux, Frankrike
        • Hôpital Saint-André
      • Brest, Frankrike
        • CHRU BREST
      • Colombes, Frankrike
        • Hopital Louis Mourier
      • Créteil, Frankrike, 94017
        • Pablo Bartolucci
      • Lyon, Frankrike
        • Hôpital Edouard Herriot
      • Marseille, Frankrike
        • Hopital de la Timone
      • Paris, Frankrike
        • Hopital Saint-Antoine
      • Paris, Frankrike
        • Hopital Europeen Georges-Pompidou
      • Paris, Frankrike
        • Service de biothérapie, consultation hématologie-drépanocytose hôpital Necker
      • Poitiers, Frankrike
        • Chu La Miletrie
      • Reims, Frankrike
        • Hopital Robert Debre Chu Reims
      • Rennes, Frankrike
        • Hopital Pontchaillou
      • Rouen, Frankrike
        • CHU Charles Nicolle
      • Saint-Denis, Frankrike
        • Centre hospitalier Delafontaine
      • Toulouse, Frankrike
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
  • Guadeloupe
      • Pointe-à-Pitre, Guadeloupe
        • CHU Pointe-à-Pitre/Abymes
  • Mali
      • Bamako, Mali
        • Centre de Recherche et de Lutte contre la Drépanocytose de Bamako (CRLD)
  • Martinique
      • Le Lamentin, Martinique
        • CHU Martinique
  • Senegal
      • Dakar, Senegal
        • Service d'Hématologie Clinique, Centre National de Transfusion sanguine, Université Cheikh Anta Diop

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Undertecknat och daterat Informed Consent Form (ICF) av en juridiskt kompetent patient.
  2. Patienter över 18 år.
  3. Patienter med HbSS eller HbSβ0 SCD.
  4. Patienter med ett värde på albuminuri, bedömt med ACR, över 3 mg/mmol och lägre än 100 mg/mmol bekräftas av 3 positiva urinprov tagna med en dags mellanrum.
  5. Kvinnliga fertila patienter eller postmenopausala kvinnor med sista menstruation < 12 månader före screening samtycker till att använda en mycket effektiv form av preventivmedel (oralt, injicerat eller implanterat hormonellt preventivmedel, intrauterin enhet, diafragma, kondom) under prövningen och i 3 månader efter hydroxikarbamid avbrytande.
  6. Manliga patienter med partner i fertil ålder som samtycker till att använda ett mycket effektivt preventivmedel under prövningen och i 3 månader efter utsättande av hydroxikarbamid. Män med gravida eller ammande kvinnor bör rådas att använda en barriär preventivmetod (kondom) för att förhindra att fostret eller det ammade barnet exponeras för hydroxikarbamid.
  7. Patienter som omfattas av försäkringssystemet enligt lokala myndighetskrav.

Exklusions kriterier:

  1. Patienter som haft svår VOC som krävde sjukhusvistelse eller ACS under de senaste 4 veckorna före screeningbesöket.
  2. Patienter som behandlats med hydroxikarbamid av någon anledning under de senaste 6 månaderna.
  3. Patienter som har haft kronisk blodtransfusion eller transfusion under de senaste 3 månaderna.
  4. Patienter med hypertoni i anamnesen (systoliskt blodtryck ≥ 140 eller diastoliskt blodtryck ≥ 90 mmHg) som behandlats med antihypertensiva medel tillhörande den farmakologiska klass av RAS-hämmare.
  5. Patienter som har symtom som tyder på urinvägsinfektion eller patienter med kraftig hematuri.
  6. Patienter med en samtidig primär njursjukdom.
  7. Patienter med något systemiskt tillstånd som kan resultera i en glomerulopati som inte är relaterad till SCD (t. diabetes mellitus, aktiva hepatit B- eller C-infektioner, HIV-infektion, systemisk lupus erythematosus, inflammatoriska artropatier).
  8. Patient med kronisk njursjukdom i stadium 3, 4 eller 5 (eGFR < 60 ml/min per 1,73 m2).
  9. Patienter med eGFR ≥ 140 ml/min/1,73m² på grund av bristen på information om storleken, riktningen och betydelsen av trenderna i eGFR-utvecklingen som kan förväntas i denna population
  10. Patienter som behöver långtidsbehandling med läkemedel som kan vara nefrotoxiska (se icke-uttömmande lista).
  11. Patienter som behöver ACE-hämmare eller ARB inom 3 månader före inkludering oavsett indikation.
  12. Patienter som behöver långtidsbehandling med icke-steroida antiinflammatoriska läkemedel.
  13. Patienter som har en behandling som kan förändra njurfunktionen (se ofullständig lista) under de senaste 3 månaderna.
  14. Patienter som är kända för att vara infekterade med HIV.
  15. Kvinnliga patienter som är gravida eller ammar.
  16. Opålitliga patienter inklusive icke-kompatibla patienter, patienter med känd alkoholism eller drogmissbruk eller med en historia av en allvarlig psykiatrisk störning samt patienter som är ovilliga att ge informerat samtycke eller att följa kraven i protokollet.
  17. Samtidigt deltagande i andra kliniska prövningar av ett prövningsläkemedel eller tidigare deltagande inom 30 dagar före inkludering.
  18. Personer i förvar genom rättsligt eller administrativt beslut.
  19. Patienter med kroniska tillstånd som efter utredarens bedömning kan leda till en begränsad förväntad livslängd

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Hydroxikarbamid

Hydroxikarbamid kommer att levereras som 100 mg eller 1000 mg filmdragerade tabletter. Doseringen kommer att baseras på patientens kroppsvikt (bw). Hydroxikarbamid kommer att förskrivas i en dos av 15 mg/kg kroppsvikt/dag och kommer att administreras i 6 månader.

Hydroxikarbamid kommer att administreras i 12 månader för patienter som är kvalificerade som svarande som är villiga att fortsätta att delta i prövningen.
Läkemedel: Hydroxikarbamid
Hydroxikarbamidtabletter på 100 och 1000 mg
Andra namn:
  • Siklos
Placebo-jämförare: Placebo

Placebo kommer att tillhandahållas som 100 mg eller 1000 mg filmdragerade tabletter. Doseringen kommer att baseras på patientens kroppsvikt (bw). Placebo kommer att ordineras i en dos av 15 mg/kg kroppsvikt/dag och kommer att ges i 6 månader.

Hydroxikarbamid kommer att administreras i 12 månader till patienter som är kvalificerade som responders som är villiga att fortsätta att delta i prövningen.
Läkemedel: Placebo oral tablett
Placebotabletter på 100 och 1000 mg för att efterlikna hydroxikarbamidtabletter

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal patienter som uppnår minst en minskning med 30% i ACR -basvärde
Tidsram: 6 månader
Den primära slutpunkten för denna studie är andelen patienter i hydroxikarbamid- och placebogrupperna som uppnår minst en 30% minskning av ACR -basvärde vid 6 månader efter behandlingens initiering. Patienter som inte uppnår minst en minskning med 30% av ACR-basvärdet vid månad 6 kommer att betraktas som icke-svarande.
6 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Absolut genomsnittliga förändringar i EGFR -värde
Tidsram: 6 månader
6 månader
Absolut genomsnittliga förändringar i ACR -värde
Tidsram: 6 månader
6 månader
Andel patienter med en övergång från makroalbuminuri till mikroalbuminuri
Tidsram: 6 månader
6 månader
Andel patienter med en övergång från mikroalbuminuri till normoalbuminuria
Tidsram: 6 månader
6 månader
Andel patienter med en övergång från makroalbuminuri till normoalbuminuria
Tidsram: 6 månader
6 månader
Andel patienter med en övergång från mikroalbuminuri till makroalbuminuri
Tidsram: 6 månader
6 månader
Absolut genomsnittliga förändringar av systoliskt blodtryck
Tidsram: 6 månader
6 månader
Absolut genomsnittliga förändringar av kroppsvikt
Tidsram: 6 månader
6 månader
Absolut genomsnittliga förändringar av diastoliskt blodtryck
Tidsram: 6 månader
6 månader
Absolut genomsnittliga förändringar av hjärtfrekvensmått
Tidsram: 6 månader
6 månader
Absolut genomsnittliga förändringar i vita blodkroppar räknas
Tidsram: 6 månader
6 månader
Absolut genomsnittliga förändringar i blodplättar räknas
Tidsram: 6 månader
6 månader
Absolut genomsnittliga förändringar i genomsnittlig korpuskulär volym
Tidsram: 6 månader
6 månader
Absolut genomsnittliga förändringar i genomsnittlig korpuskulär hemoglobinkoncentration
Tidsram: 6 månader
6 månader
Absolut genomsnittliga förändringar i genomsnittliga korpuskulära hemoglobin
Tidsram: 6 månader
6 månader
Absolut genomsnittliga förändringar i hemoglobinantal
Tidsram: 6 månader
6 månader
Absolut genomsnittliga förändringar i fosterhemoglobinantal
Tidsram: 6 månader
6 månader
Absolut genomsnittliga förändringar i fritt hemoglobinantal
Tidsram: 6 månader och 12 månader för responderpatienter som är villiga att fortsätta studien efter månad 6.
6 månader och 12 månader för responderpatienter som är villiga att fortsätta studien efter månad 6.
Absolut genomsnittliga förändringar i täta röda blodkroppsprocent
Tidsram: 6 månader och 12 månader för responderpatienter som är villiga att fortsätta studien efter månad 6.
6 månader och 12 månader för responderpatienter som är villiga att fortsätta studien efter månad 6.
Absolut genomsnittliga förändringar i endogena erytropoietinräkning
Tidsram: 6 månader
6 månader
Absolut genomsnittliga förändringar i ferritinantal
Tidsram: 6 månader
6 månader
Absolut genomsnittliga förändringar i laktatdehydrogenas
Tidsram: 6 månader
6 månader
Absolut genomsnittliga förändringar i aspartataminotransferas
Tidsram: 6 månader
6 månader
Absolut genomsnittliga förändringar i alaninaminoöverföring
Tidsram: 6 månader
6 månader
Absolut genomsnittliga förändringar i blodkväve
Tidsram: 6 månader
6 månader
Absolut genomsnittliga förändringar i konjugerad bilirubin
Tidsram: 6 månader
6 månader
Absolut genomsnittliga förändringar i total bilirubin
Tidsram: 6 månader
6 månader
Absoluta medelförändringar i retikulocyter
Tidsram: 6 månader
6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Theravia

Utredare

  • Huvudutredare: Pablo Bartolucci, Pr, Henri Mondor University Hospital
  • Studiestol: Vincent Audard, Pr, Henri Mondor University Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 maj 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

30 maj 2024

Avslutad studie (Faktisk)

30 maj 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 januari 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 januari 2019

Första postat (Faktisk)

16 januari 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

14 maj 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

28 april 2025

Senast verifierad

1 april 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SIK-FR-17-1

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Sicklecellanemi

Kliniska prövningar på Hydroxikarbamid

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Jamaica

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera