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SIKAMIC (SIklos on Kidney Function and AlbuMINuria Clinical Trial) (SIKAMIC)

28 aprile 2025 aggiornato da: Theravia

Studio multicentrico randomizzato in doppio cieco controllato con placebo per valutare l'effetto sull'albuminuria di 6 mesi di trattamento con idrossicarbamide (Siklos®) o un placebo in adulti con anemia falciforme:

Lo scopo di questo studio di fase IIb, internazionale, multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo è determinare l'effetto dell'idrossicarbamide sull'albuminuria dopo 6 mesi di trattamento in pazienti adulti con SCD.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

86

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Costa d'Avorio
      • Abidjan, Costa d'Avorio
        • Centre Suisse de Recherches Scientifiques en Côte d'Ivoire (CSRS)
  • Francia
      • Angers, Francia
        • CHU d'Angers
      • Bordeaux, Francia
        • Hôpital Saint-André
      • Brest, Francia
        • CHRU Brest
      • Colombes, Francia
        • Hopital Louis Mourier
      • Créteil, Francia, 94017
        • Pablo Bartolucci
      • Lyon, Francia
        • Hopital Edouard Herriot
      • Marseille, Francia
        • Hopital de la Timone
      • Paris, Francia
        • Hôpital Saint-Antoine
      • Paris, Francia
        • Hôpital Européen Georges-Pompidou
      • Paris, Francia
        • Service de biothérapie, consultation hématologie-drépanocytose hôpital Necker
      • Poitiers, Francia
        • CHU La Miletrie
      • Reims, Francia
        • Hopital Robert Debre Chu Reims
      • Rennes, Francia
        • Hôpital Pontchaillou
      • Rouen, Francia
        • CHU Charles Nicolle
      • Saint-Denis, Francia
        • Centre hospitalier Delafontaine
      • Toulouse, Francia
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
  • Guadalupa
      • Pointe-à-Pitre, Guadalupa
        • CHU Pointe-à-Pitre/Abymes
  • Mali
      • Bamako, Mali
        • Centre de Recherche et de Lutte contre la Drépanocytose de Bamako (CRLD)
  • Martinica
      • Le Lamentin, Martinica
        • CHU Martinique
  • Senegal
      • Dakar, Senegal
        • Service d'Hématologie Clinique, Centre National de Transfusion sanguine, Université Cheikh Anta Diop

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Modulo di consenso informato (ICF) firmato e datato da un paziente legalmente competente.
  2. Pazienti sopra i 18 anni.
  3. Pazienti con HbSS o HbSβ0 SCD.
  4. Pazienti con un valore di albuminuria, valutato mediante ACR, superiore a 3 mg/mmol e inferiore a 100 mg/mmol confermato da 3 campioni di urina positivi prelevati a distanza di un giorno.
  5. Pazienti di sesso femminile in età fertile o donne in postmenopausa con ultimo periodo < 12 mesi prima dello screening che accettano di utilizzare una forma di contraccezione altamente efficace (contraccezione ormonale orale, iniettata o impiantata, dispositivo intrauterino, diaframma, preservativo) durante lo studio e per 3 mesi dopo l'idrossicarbamide interruzione.
  6. Pazienti di sesso maschile con partner in età fertile che accettano di utilizzare una contraccezione altamente efficace durante lo studio e per 3 mesi dopo l'interruzione dell'idrossicarbamide. Gli uomini con donne in gravidanza o in allattamento devono essere avvisati di utilizzare un metodo contraccettivo di barriera (preservativo) per prevenire l'esposizione all'idrossicarbamide del feto o del bambino allattato al seno.
  7. Pazienti coperti da regime assicurativo secondo i requisiti normativi locali.

Criteri di esclusione:

  1. - Pazienti che hanno avuto VOC grave che ha richiesto il ricovero in ospedale o ACS nelle ultime 4 settimane precedenti la visita di screening.
  2. Pazienti trattati con idrossicarbamide per qualsiasi motivo nei 6 mesi precedenti.
  3. Pazienti che hanno subito trasfusioni di sangue o trasfusioni croniche negli ultimi 3 mesi.
  4. Pazienti con una storia di ipertensione (pressione arteriosa sistolica ≥ 140 o pressione arteriosa diastolica ≥ 90 mmHg) trattati con agenti antiipertensivi appartenenti alla classe farmacologica degli inibitori RAS.
  5. Pazienti che presentano sintomi indicativi di infezione del tratto urinario o pazienti con ematuria macroscopica.
  6. Pazienti con concomitante malattia renale primaria.
  7. Pazienti con qualsiasi condizione sistemica che potrebbe causare una glomerulopatia non correlata a SCD (ad es. diabete mellito, infezioni attive da epatite B o C, infezione da HIV, lupus eritematoso sistemico, artropatie infiammatorie).
  8. Paziente con malattia renale cronica di stadio 3, 4 o 5 (eGFR < 60 mL/min per 1,73 m2).
  9. Pazienti con eGFR ≥ 140 ml/min/1,73m² a causa della mancanza di informazioni riguardanti l'entità, la direzione e il significato delle tendenze nell'evoluzione dell'eGFR che ci si potrebbe aspettare in questa popolazione
  10. Pazienti che richiedono un trattamento a lungo termine con farmaci potenzialmente nefrotossici (vedere elenco non esaustivo).
  11. Pazienti che necessitano di ACE-inibitori o sartani nei 3 mesi precedenti l'inclusione, indipendentemente dall'indicazione.
  12. Pazienti che richiedono un trattamento a lungo termine con farmaci antinfiammatori non steroidei.
  13. Pazienti sottoposti a trattamento che può modificare la funzione renale (vedere elenco non esaustivo) negli ultimi 3 mesi.
  14. Pazienti noti per essere infetti da HIV.
  15. Pazienti di sesso femminile in gravidanza o in allattamento.
  16. Pazienti inaffidabili inclusi pazienti non conformi, pazienti con alcolismo noto o abuso di droghe o con una storia di un grave disturbo psichiatrico, nonché pazienti non disposti a dare il consenso informato o a rispettare i requisiti del protocollo.
  17. Partecipazione simultanea ad altri studi clinici su un medicinale sperimentale o partecipazione precedente entro 30 giorni prima dell'inclusione.
  18. Persone detenute per decisione giudiziaria o amministrativa.
  19. Pazienti con condizioni croniche che, a giudizio dello sperimentatore, possono portare a un'aspettativa di vita limitata

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Idrossicarbammide

L'idrossicarbamide sarà fornita in compresse rivestite con film da 100 mg o 1000 mg. La posologia si baserà sul peso corporeo (pc) del paziente. L'idrossicarbamide sarà prescritta alla dose di 15 mg/kg di peso corporeo/die e sarà somministrata per 6 mesi.

L'idrossicarbamide sarà somministrato per 12 mesi per i pazienti qualificati come responder disposti a continuare a partecipare allo studio.
Droga: Idrossicarbammide
Compresse di idrossicarbamide da 100 e 1000 mg
Altri nomi:
  • Siklos
Comparatore placebo: Placebo

Il placebo sarà fornito in compresse rivestite con film da 100 mg o 1000 mg. La posologia sarà basata sul peso corporeo (pc) del paziente. Il placebo sarà prescritto alla dose di 15 mg/kg di peso corporeo/giorno e sarà somministrato per 6 mesi.

L'idrossicarbamide sarà somministrato per 12 mesi per i pazienti qualificati come responder disposti a continuare a partecipare allo studio.
Droga: Placebo compressa orale
Compresse di placebo da 100 e 1000 mg per imitare le compresse di idrossicarbamide

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti che raggiungono almeno una riduzione del 30% del valore di base ACR
Lasso di tempo: 6 mesi
L'endpoint primario di questo studio è la proporzione di pazienti nei gruppi di idrossicarbamide e placebo che ottengono almeno una riduzione del 30% del valore di base ACR a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento. I pazienti che non ottengono almeno una riduzione del 30% del valore di base ACR al mese 6 saranno considerati non responder.
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Modifiche medie assolute nel valore EGFR
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Modifiche medie assolute nel valore ACR
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Proporzione di pazienti con uno spostamento dalla macroalbuminuria alla microalbuminuria
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Proporzione di pazienti con spostamento dalla microalbuminuria a normoalbuminuria
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Proporzione di pazienti con uno spostamento dalla macroalbuminuria a normoalbuminuria
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Proporzione di pazienti con spostamento dalla microalbuminuria alla macroalbuminuria
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Cambiamenti medi assoluti della pressione arteriosa sistolica
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Cambiamenti medi assoluti del peso corporeo
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Cambiamenti medi assoluti della pressione sanguigna diastolica
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Cambiamenti medi assoluti della misura della frequenza cardiaca
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Cambiamenti medi assoluti nei globuli bianchi contano
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
I cambiamenti medi assoluti nelle piastrine contano
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Cambiamenti medi assoluti nel volume corpuscolare medio
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Cambiamenti medi assoluti nella concentrazione media di emoglobina corpuscolare
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Cambiamenti medi assoluti nell'emoglobina corpuscolare media
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Cambiamenti medi assoluti nel conteggio dell'emoglobina
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Cambiamenti medi assoluti nel conteggio dell'emoglobina fetale
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Cambiamenti medi assoluti nel conteggio dell'emoglobina libera
Lasso di tempo: 6 mesi e 12 mesi per i pazienti con soccorso disposti a continuare lo studio dopo il mese 6.
6 mesi e 12 mesi per i pazienti con soccorso disposti a continuare lo studio dopo il mese 6.
Cambiamenti medi assoluti nella percentuale di globuli rossi densi
Lasso di tempo: 6 mesi e 12 mesi per i pazienti con soccorso disposti a continuare lo studio dopo il mese 6.
6 mesi e 12 mesi per i pazienti con soccorso disposti a continuare lo studio dopo il mese 6.
Cambiamenti medi assoluti nella conta eritropoietine endogena
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Cambiamenti medi assoluti nel conteggio delle ferritina
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Cambiamenti medi assoluti nel lattato deidrogenasi
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Cambiamenti medi assoluti nell'aspartato aminotransferasi
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Cambiamenti medi assoluti nell'amino transferasi alanina
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Cambiamenti medi assoluti nell'azoto dell'urea nel sangue
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Cambiamenti medi assoluti nella bilirubina coniugata
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Cambiamenti medi assoluti nella bilirubina totale
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Cambiamenti medi assoluti nei reticolociti
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Theravia

Investigatori

  • Investigatore principale: Pablo Bartolucci, Pr, Henri Mondor University Hospital
  • Cattedra di studio: Vincent Audard, Pr, Henri Mondor University Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 maggio 2019

Completamento primario (Effettivo)

30 maggio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

30 maggio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 gennaio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 gennaio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

16 gennaio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 maggio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 aprile 2025

Ultimo verificato

1 aprile 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SIK-FR-17-1

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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