Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

SIKAMIC (SIklos om nyrefunktion og AlbuMINuria klinisk forsøg) (SIKAMIC)

28. april 2025 opdateret af: Theravia

Multicenter randomiseret dobbeltblind placebokontrolleret undersøgelse til evaluering af effekten på albuminuri af 6 måneders behandling med hydroxycarbamid (Siklos®) eller placebo hos voksne med seglcellesygdom:

Formålet med denne fase IIb, internationale, multicenter, dobbeltblindede, randomiserede, placebokontrollerede undersøgelse er at bestemme effekten af ​​hydroxycarbamid på albuminuri efter 6 måneders behandling hos voksne SCD-patienter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

86

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Côte D'Ivoire
      • Abidjan, Côte D'Ivoire
        • Centre Suisse de Recherches Scientifiques en Côte d'Ivoire (CSRS)
  • Frankrig
      • Angers, Frankrig
        • CHU d'Angers
      • Bordeaux, Frankrig
        • Hôpital Saint-André
      • Brest, Frankrig
        • CHRU Brest
      • Colombes, Frankrig
        • Hopital Louis Mourier
      • Créteil, Frankrig, 94017
        • Pablo Bartolucci
      • Lyon, Frankrig
        • Hopital Edouard Herriot
      • Marseille, Frankrig
        • Hopital de la Timone
      • Paris, Frankrig
        • Hôpital Saint-Antoine
      • Paris, Frankrig
        • Hôpital Européen Georges-Pompidou
      • Paris, Frankrig
        • Service de biothérapie, consultation hématologie-drépanocytose hôpital Necker
      • Poitiers, Frankrig
        • Chu La Miletrie
      • Reims, Frankrig
        • Hopital Robert Debre Chu Reims
      • Rennes, Frankrig
        • Hôpital Pontchaillou
      • Rouen, Frankrig
        • CHU Charles Nicolle
      • Saint-Denis, Frankrig
        • Centre hospitalier Delafontaine
      • Toulouse, Frankrig
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
  • Guadeloupe
      • Pointe-à-Pitre, Guadeloupe
        • CHU Pointe-à-Pitre/Abymes
  • Mali
      • Bamako, Mali
        • Centre de Recherche et de Lutte contre la Drépanocytose de Bamako (CRLD)
  • Martinique
      • Le Lamentin, Martinique
        • CHU Martinique
  • Senegal
      • Dakar, Senegal
        • Service d'Hématologie Clinique, Centre National de Transfusion sanguine, Université Cheikh Anta Diop

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Underskrevet og dateret Informed Consent Form (ICF) af en juridisk kompetent patient.
  2. Patienter over 18 år.
  3. Patienter med HbSS eller HbSβ0 SCD.
  4. Patienter med en værdi af albuminuri, vurderet ved ACR, over 3 mg/mmol og under 100 mg/mmol bekræftet af 3 positive urinprøver taget med en dags mellemrum.
  5. Kvindelige patienter i den fødedygtige alder eller postmenopausale kvinder med sidste menstruation < 12 måneder før screening, accepterer at bruge en yderst effektiv form for prævention (oral, injiceret eller implanteret hormonprævention, intrauterin enhed, mellemgulv, kondom) under forsøget og i 3 måneder efter hydroxycarbamid seponering.
  6. Mandlige patienter med partnere i den fødedygtige alder, der accepterer at bruge en yderst effektiv prævention under forsøget og i 3 måneder efter seponering af hydroxycarbamid. Mænd med gravide eller ammende kvinder bør rådes til at bruge en barrierepræventionsmetode (kondom) for at forhindre fosteret eller det ammede spædbarn i at blive udsat for hydroxycarbamid.
  7. Patienter, der er omfattet af forsikringsordningen i henhold til lokale lovkrav.

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter, som havde svær VOC, der krævede hospitalsindlæggelse eller ACS inden for de sidste 4 uger forud for screeningsbesøg.
  2. Patienter behandlet med hydroxycarbamid af en eller anden grund inden for de foregående 6 måneder.
  3. Patienter, der har haft kronisk blodtransfusion eller transfusion inden for de sidste 3 måneder.
  4. Patienter med hypertension i anamnesen (systolisk blodtryk ≥ 140 eller diastolisk blodtryk ≥ 90 mmHg), behandlet med antihypertensiva, der tilhører den farmakologiske klasse af RAS-hæmmere.
  5. Patienter, der har symptomer, der tyder på urinvejsinfektion, eller patienter med kraftig hæmaturi.
  6. Patienter med en samtidig primær nyresygdom.
  7. Patienter med enhver systemisk tilstand, der kan resultere i en glomerulopati, der ikke er relateret til SCD (f. diabetes mellitus, aktiv hepatitis B- eller C-infektion, HIV-infektion, systemisk lupus erythematosus, inflammatoriske artropatier).
  8. Patient med kronisk nyresygdom i stadie 3, 4 eller 5 (eGFR < 60 ml/min pr. 1,73 m2).
  9. Patienter med eGFR ≥ 140 ml/min/1,73m² på grund af manglen på information om størrelsen, retningen og betydningen af ​​de tendenser i eGFR-udvikling, der kunne forventes i denne population
  10. Patienter, der har behov for langtidsbehandling med potentielt nefrotoksiske lægemidler (se ikke-udtømmende liste).
  11. Patienter, der har behov for ACE-hæmmere eller ARB'er inden for 3 måneder før inklusion uanset indikationen.
  12. Patienter, der har behov for langtidsbehandling med ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler.
  13. Patienter, der har fået en behandling, der kan ændre nyrefunktionen (se ikke-udtømmende liste) inden for de sidste 3 måneder.
  14. Patienter, der vides at være smittet med HIV.
  15. Kvindelige patienter, der er gravide eller ammende.
  16. Upålidelige patienter, herunder ikke-kompatible patienter, patienter med kendt alkoholisme eller stofmisbrug eller med en historie med en alvorlig psykiatrisk lidelse samt patienter, der ikke er villige til at give informeret samtykke eller at overholde kravene i protokollen.
  17. Samtidig deltagelse i andre kliniske forsøg med et forsøgslægemiddel eller tidligere deltagelse inden for 30 dage før inklusion.
  18. Personer, der er tilbageholdt ved retslig eller administrativ afgørelse.
  19. Patienter med kroniske lidelser, der efter investigatorens vurdering kan føre til en begrænset forventet levetid

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Hydroxycarbamid

Hydroxycarbamid vil blive leveret som 100 mg eller 1000 mg filmovertrukne tabletter. Doseringen vil være baseret på patientens kropsvægt (bw). Hydroxycarbamid vil blive ordineret i en dosis på 15 mg/kg lgv/dag og vil blive administreret i 6 måneder.

Hydroxycarbamid vil blive administreret i 12 måneder til patienter, der er kvalificeret som respondere, der er villige til at fortsætte med at deltage i forsøget.
Medicin: Hydroxycarbamid
Hydroxycarbamid tabletter på 100 og 1000 mg
Andre navne:
  • Siklos
Placebo komparator: Placebo

Placebo vil blive leveret som 100 mg eller 1000 mg filmovertrukne tabletter. Doseringen vil være baseret på patientens kropsvægt (bw). Placebo vil blive ordineret i en dosis på 15 mg/kg lgv/dag og vil blive administreret i 6 måneder.

Hydroxycarbamid vil blive administreret i 12 måneder til patienter, der er kvalificeret som respondere, der er villige til at fortsætte med at deltage i forsøget.
Medicin: Placebo oral tablet
Placebotabletter på 100 og 1000 mg til at efterligne hydroxycarbamidtabletter

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter, der opnår mindst et 30% fald i ACR -baselineværdien
Tidsramme: 6 måneder
Det primære slutpunkt for denne undersøgelse er andelen af ​​patienter i hydroxycarbamid og placebogrupper, der opnåede mindst et 30% fald i ACR -baselineværdien 6 måneder efter behandlingsinitiering. Patienter, der ikke opnår mindst et 30% fald i ACR-baseline-værdien ved måned 6, vil blive betragtet som ikke-responderende.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Absolutte gennemsnitlige ændringer i EGFR -værdi
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Absolutte gennemsnitlige ændringer i ACR -værdien
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Andel af patienter med skift fra makroalbuminuri til mikroalbuminuri
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Andel af patienter med skift fra mikroalbuminuri til normoalbuminuri
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Andel af patienter med skift fra makroalbuminuri til normoalbuminuri
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Andel af patienter med skift fra mikroalbuminuri til makroalbuminuri
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Absolutte gennemsnitlige ændringer af systolisk blodtryk
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Absolutte gennemsnitlige ændringer af kropsvægt
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Absolutte gennemsnitlige ændringer af diastolisk blodtryk
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Absolutte gennemsnitlige ændringer i hjerterytmen
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Absolutte gennemsnitlige ændringer i hvide blodlegemer tæller
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Absolutte gennemsnitlige ændringer i blodplader tæller
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Absolutte gennemsnitlige ændringer i gennemsnitlig corpuskulær volumen
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Absolutte gennemsnitlige ændringer i gennemsnitskorpuskulær hæmoglobinkoncentration
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Absolutte gennemsnitlige ændringer i gennemsnitlig corpuskulær hæmoglobin
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Absolutte gennemsnitlige ændringer i hæmoglobinantal
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Absolutte gennemsnitlige ændringer i føtal hæmoglobinantal
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Absolutte gennemsnitlige ændringer i frit hæmoglobinantal
Tidsramme: 6 måneder og 12 måneder for responderpatienter, der var villige til at fortsætte undersøgelsen efter måned 6.
6 måneder og 12 måneder for responderpatienter, der var villige til at fortsætte undersøgelsen efter måned 6.
Absolutte gennemsnitsændringer i tætte røde blodlegemer Procentdel
Tidsramme: 6 måneder og 12 måneder for responderpatienter, der var villige til at fortsætte undersøgelsen efter måned 6.
6 måneder og 12 måneder for responderpatienter, der var villige til at fortsætte undersøgelsen efter måned 6.
Absolutte gennemsnitlige ændringer i endogen erythropoietin -tælling
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Absolutte gennemsnitlige ændringer i ferritinoptælling
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Absolutte gennemsnitlige ændringer i lactatdehydrogenase
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Absolutte gennemsnitlige ændringer i aspartataminotransferase
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Absolutte gennemsnitlige ændringer i alaninaminooverførsler
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Absolutte gennemsnitlige ændringer i blodurinstofnitrogen
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Absolutte gennemsnitlige ændringer i konjugeret bilirubin
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Absolutte gennemsnitlige ændringer i total bilirubin
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Absolutte gennemsnitlige ændringer i reticulocytter
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Theravia

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Pablo Bartolucci, Pr, Henri Mondor University Hospital
  • Studiestol: Vincent Audard, Pr, Henri Mondor University Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. maj 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. maj 2024

Studieafslutning (Faktiske)

30. maj 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. januar 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. januar 2019

Først opslået (Faktiske)

16. januar 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. april 2025

Sidst verificeret

1. april 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SIK-FR-17-1

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med Hydroxycarbamid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Venezuela

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner