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一项评估 Maralixibat 在患有胆汁淤积性肝病（包括进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC) 和 Alagille 综合征 (ALGS)）的婴儿参与者中的安全性和耐受性的研究。 (RISE)

2026年6月1日 更新者：Mirum Pharmaceuticals, Inc.

评估 Maralixibat 治疗婴儿胆汁淤积性肝病（包括进行性家族性肝内胆汁淤积症和 Alagille 综合征）的安全性和耐受性的开放标签 2 期研究

本研究旨在评估研究药物 maralixibat 在 12 个月以下患有 Alagille 综合征 [ALGS] 或进行性家族性肝内胆汁淤积症 [PFIC] 的儿童中是否安全且耐受性良好。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项开放标签研究，所有参与者都将接受 maralixibat 治疗。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

27

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 墨西哥
      • Zapopan、墨西哥、45050
        • Consultorio de Joshue David Covarrubias Esquer
  • 巴西
      • São Paulo、巴西、01308-000
        • Sociedade Beneficente de Senhoras - Hospital Sírio-Libanês
  • 比利时
      • Brussels、比利时
        • Cliniques Universitaires Saint-luc
  • 法国
      • Le Kremlin-Bicêtre、法国
        • Hôpital Kremlin Bicêtre
      • Paris、法国
        • Hopital Necker
  • 波兰
      • Warsaw、波兰
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • Children Hospital LA
      • San Francisco、California、美国、94158
        • University of California - San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、美国、20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、美国、70121
        • Ochsner Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98105
        • Seattle Children's Hospital
  • 英国
      • London、英国
        • King's College Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1秒 至 11个月 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 体重≥2.5公斤
  2. 基线访问 (ROW) 时 <12 个月大。 基线访视时年龄 >31 天且 <12 个月（美国）。
  3. 出生时胎龄≥36周。 对于胎龄在32-36周之间出生的孩子，要求停经后周龄≥36周。
  4. PFIC 或 ALGS 的诊断

排除标准：

  1. 预测完全没有胆汁盐排泄泵 (BSEP) 功能
  2. 肠肝循环手术中断史
  3. 肝移植史或迫切需要肝移植
  4. 失代偿性肝硬化
  5. 根据研究者的判断，存在已知会干扰药物吸收、分布、代谢或排泄的任何其他疾病或病症，包括肠道中的胆汁盐代谢（例如，炎症性肠病）
  6. 研究者或医疗监督员认为可能危及参与者安全或干扰参与者参与或完成研究的其他重大肝病或任何其他病症或异常的存在

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：马拉利昔布
在核心研究的 13 周内以及适用的长期延长期 (LTE) 期间，参与者将接受高达 600 μg/kg 的每日两次 (PFIC) 或高达 400 μg/kg 的每日一次 (ALGS)。
药品：马拉利昔布

Maralixibat chloride 以口服溶液的形式提供（即 5、10、15 和 20 mg/mL）

  • 400 μg/kg maralixibat 氯化物相当于 380 μg/kg maralixibat 游离碱
  • 600 μg/kg maralixibat 氯化物相当于 570 μg/kg maralixibat 游离碱
其他名称：
  • 以前的 LUM001 和 SHP625

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
Frequency of Treatment-emergent Adverse Events [TEAEs]
大体时间：From Baseline through to Week 13
TEAEs = Treatment-emergent Adverse Events
From Baseline through to Week 13

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
Change in Fasting Serum Bile Acid (sBA) Levels
大体时间：From Baseline through to Week 13
sBA = serum bile acid
From Baseline through to Week 13
To Evaluate the Effect on Liver Enzymes (ALT)
大体时间：From Baseline through to Week 13
ALT= alanine aminotransferase.
From Baseline through to Week 13
Change From Baseline to Week 13 in Lipid-Soluble Vitamins (LSVs) - Vitamin E
大体时间：From Baseline through to Week 13
Change from baseline to Week 13 in vitamin E.
From Baseline through to Week 13
Maximum Level of Maralixibat Concentration in Plasma From Baseline to Week 13 for ALGS
大体时间：At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit

BID=twice daily; QD=once daily.

Systemic concentrations of maralixibat in plasma were determined at the following visits:

  • Approximately 2.5 hours after the morning dose at Week 0/Day 1 of dosing
  • Before dosing and ~2.5 hours after the morning dose at Week 6, Week 10, and Week 13

Stable dosing occurred at 400 μg/kg QD for ALGS or at the highest tolerated dose.

Note: The values added in section Measured Values are for maralixibat dose of 400 µg/kg QD.
At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit
To Evaluate the Effect on Liver Enzymes (AST)
大体时间：From Baseline through to Week 13.
AST= aspartate aminotransferase
From Baseline through to Week 13.
To Evaluate the Effect on Bilirubin
大体时间：From Baseline through to Week 13
Bilirubin
From Baseline through to Week 13
Change From Baseline to Week 13 in Lipid-Soluble Vitamins (LSVs) - Vitamin A
大体时间：From Baseline through to Week 13
Change from baseline to Week 13 in vitamin A
From Baseline through to Week 13
Change From Baseline to Week 13 in Lipid-Soluble Vitamins (LSVs) - Vitamins D and K
大体时间：From Baseline through to Week 13
Change from baseline to Week 13 in vitamins D and K.
From Baseline through to Week 13
Maximum Level of Maralixibat Concentration in Plasma From Baseline to Week 13 for PFIC
大体时间：At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit

BID=twice daily; QD=once daily.

Systemic concentrations of maralixibat in plasma were determined at the following visits:

  • Approximately 2.5 hours after the morning dose at Week 0/Day 1 of dosing
  • Before dosing and ~2.5 hours after the morning dose at Week 6, Week 10, and Week 13

Stable dosing occurred at 300 μg/kg QD, 300 μg/kg BID and 600 μg/kg BID for PFIC or at the highest tolerated dose.

Note: The values added in section Measured Values are for maralixibat dose of 600 µg/kg BID.
At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年9月9日

初级完成 (实际的)

2024年12月17日

研究完成 (实际的)

2024年12月17日

研究注册日期

首次提交

2021年1月25日

首先提交符合 QC 标准的

2021年1月27日

首次发布 (实际的)

2021年1月28日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年6月2日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年6月1日

最后验证

2026年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • MRX-801
  • 2020-004628-40 (EudraCT编号)

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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