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Une étude pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité du maralixibat chez les nourrissons participants atteints de maladies hépatiques cholestatiques, y compris la cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC) et le syndrome d'Alagille (ALGS). (RISE)

1 juin 2026 mis à jour par: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Étude ouverte de phase 2 pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité du maralixibat dans le traitement des nourrissons atteints de maladies hépatiques cholestatiques, y compris la cholestase intrahépatique familiale progressive et le syndrome d'Alagille

Cette étude est conçue pour évaluer si le médicament expérimental maralixibat est sûr et bien toléré chez les enfants de moins de 12 mois atteints du syndrome d'Alagille [ALGS] ou de la cholestase intrahépatique familiale progressive [PFIC].

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude ouverte dans laquelle tous les participants recevront un traitement au maralixibat.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

27

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Belgique
      • Brussels, Belgique
        • Cliniques Universitaires Saint-luc
  • Brésil
      • São Paulo, Brésil, 01308-000
        • Sociedade Beneficente de Senhoras - Hospital Sírio-Libanês
  • France
      • Le Kremlin-Bicêtre, France
        • Hôpital Kremlin Bicêtre
      • Paris, France
        • Hopital Necker
  • Mexique
      • Zapopan, Mexique, 45050
        • Consultorio de Joshue David Covarrubias Esquer
  • Pologne
      • Warsaw, Pologne
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
        • King's College Hospital
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Children Hospital LA
      • San Francisco, California, États-Unis, 94158
        • University of California - San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70121
        • Ochsner Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 seconde à 11 mois (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Poids corporel ≥2,5 kg
  2. < 12 mois lors de la visite de référence (ROW). > 31 jours et < 12 mois lors de la visite de référence (États-Unis).
  3. Âge gestationnel ≥ 36 semaines à la naissance. Pour les enfants nés avec un âge gestationnel compris entre 32 et 36 semaines, un âge postmenstruel de ≥ 36 semaines est requis.
  4. Diagnostic de PFIC ou ALGS

Critère d'exclusion:

  1. Absence complète prévue de la fonction de pompe à excrétion des sels biliaires (BSEP)
  2. Antécédents de perturbation chirurgicale de la circulation entérohépatique
  3. Antécédents de greffe de foie ou besoin imminent de greffe de foie
  4. Cirrhose décompensée
  5. Présence de toute autre maladie ou affection connue pour interférer avec l'absorption, la distribution, le métabolisme ou l'excrétion des médicaments, y compris le métabolisme des sels biliaires dans l'intestin (par exemple, maladie inflammatoire de l'intestin), à la discrétion de l'investigateur
  6. Présence d'une autre maladie hépatique importante ou de toute autre condition ou anomalie qui, de l'avis de l'investigateur ou du moniteur médical, peut compromettre la sécurité du participant ou interférer avec la participation ou l'achèvement de l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Maralixibat
Les participants recevront jusqu'à 600 μg/kg deux fois par jour (PFIC) ou jusqu'à 400 μg/kg une fois par jour (ALGS) pendant 13 semaines dans l'étude principale et pendant la durée de la prolongation à long terme (LTE), le cas échéant.
Médicament: Maralixibat

Chlorure de maralixibat fourni sous forme de solution buvable (c.-à-d. 5, 10, 15 et 20 mg/mL)

  • 400 μg/kg de chlorure de maralixibat équivaut à 380 μg/kg de base libre de maralixibat
  • 600 μg/kg de chlorure de maralixibat équivaut à 570 μg/kg de base libre de maralixibat
Autres noms:
  • Anciennement LUM001 et SHP625

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Frequency of Treatment-emergent Adverse Events [TEAEs]
Délai: From Baseline through to Week 13
TEAEs = Treatment-emergent Adverse Events
From Baseline through to Week 13

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Change in Fasting Serum Bile Acid (sBA) Levels
Délai: From Baseline through to Week 13
sBA = serum bile acid
From Baseline through to Week 13
To Evaluate the Effect on Liver Enzymes (ALT)
Délai: From Baseline through to Week 13
ALT= alanine aminotransferase.
From Baseline through to Week 13
Change From Baseline to Week 13 in Lipid-Soluble Vitamins (LSVs) - Vitamin E
Délai: From Baseline through to Week 13
Change from baseline to Week 13 in vitamin E.
From Baseline through to Week 13
Maximum Level of Maralixibat Concentration in Plasma From Baseline to Week 13 for ALGS
Délai: At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit

BID=twice daily; QD=once daily.

Systemic concentrations of maralixibat in plasma were determined at the following visits:

  • Approximately 2.5 hours after the morning dose at Week 0/Day 1 of dosing
  • Before dosing and ~2.5 hours after the morning dose at Week 6, Week 10, and Week 13

Stable dosing occurred at 400 μg/kg QD for ALGS or at the highest tolerated dose.

Note: The values added in section Measured Values are for maralixibat dose of 400 µg/kg QD.
At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit
To Evaluate the Effect on Liver Enzymes (AST)
Délai: From Baseline through to Week 13.
AST= aspartate aminotransferase
From Baseline through to Week 13.
To Evaluate the Effect on Bilirubin
Délai: From Baseline through to Week 13
Bilirubin
From Baseline through to Week 13
Change From Baseline to Week 13 in Lipid-Soluble Vitamins (LSVs) - Vitamin A
Délai: From Baseline through to Week 13
Change from baseline to Week 13 in vitamin A
From Baseline through to Week 13
Change From Baseline to Week 13 in Lipid-Soluble Vitamins (LSVs) - Vitamins D and K
Délai: From Baseline through to Week 13
Change from baseline to Week 13 in vitamins D and K.
From Baseline through to Week 13
Maximum Level of Maralixibat Concentration in Plasma From Baseline to Week 13 for PFIC
Délai: At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit

BID=twice daily; QD=once daily.

Systemic concentrations of maralixibat in plasma were determined at the following visits:

  • Approximately 2.5 hours after the morning dose at Week 0/Day 1 of dosing
  • Before dosing and ~2.5 hours after the morning dose at Week 6, Week 10, and Week 13

Stable dosing occurred at 300 μg/kg QD, 300 μg/kg BID and 600 μg/kg BID for PFIC or at the highest tolerated dose.

Note: The values added in section Measured Values are for maralixibat dose of 600 µg/kg BID.
At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

9 septembre 2021

Achèvement primaire (Réel)

17 décembre 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

17 décembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 janvier 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 janvier 2021

Première publication (Réel)

28 janvier 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MRX-801
  • 2020-004628-40 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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