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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Maralixibat bei Säuglingen mit cholestatischen Lebererkrankungen, einschließlich progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase (PFIC) und Alagille-Syndrom (ALGS). (RISE)

1. Juni 2026 aktualisiert von: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Offene Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Maraxibat bei der Behandlung von Säuglingen mit cholestatischen Lebererkrankungen, einschließlich progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase und Alagille-Syndrom

Diese Studie soll beurteilen, ob das Prüfpräparat Maraxibat bei Kindern < 12 Monaten mit Alagille-Syndrom [ALGS] oder progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase [PFIC] sicher und gut verträglich ist.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Open-Label-Studie, bei der alle Teilnehmer eine Maraxibat-Behandlung erhalten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

27

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Cliniques Universitaires Saint-luc
  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien, 01308-000
        • Sociedade Beneficente de Senhoras - Hospital Sírio-Libanês
  • Frankreich
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankreich
        • Hôpital Kremlin Bicêtre
      • Paris, Frankreich
        • Hopital Necker
  • Mexiko
      • Zapopan, Mexiko, 45050
        • Consultorio de Joshue David Covarrubias Esquer
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children Hospital LA
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • University of California - San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70121
        • Ochsner Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • King's College Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde bis 11 Monate (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Körpergewicht von ≥2,5 kg
  2. <12 Monate alt beim Baseline-Besuch (ROW). > 31 Tage und < 12 Monate alt beim Baseline-Besuch (USA).
  3. Gestationsalter ≥36 Wochen bei der Geburt. Für Kinder, die mit einem Gestationsalter zwischen 32 und 36 Wochen geboren wurden, ist ein postmenstruelles Alter von ≥ 36 Wochen erforderlich.
  4. Diagnose von PFIC oder ALGS

Ausschlusskriterien:

  1. Vorhergesagtes vollständiges Fehlen der Funktion der Gallensalzausscheidungspumpe (BSEP).
  2. Geschichte der chirurgischen Unterbrechung des enterohepatischen Kreislaufs
  3. Geschichte der Lebertransplantation oder unmittelbare Notwendigkeit einer Lebertransplantation
  4. Dekompensierte Zirrhose
  5. Vorhandensein einer anderen Krankheit oder eines anderen Zustands, von dem bekannt ist, dass er die Absorption, Verteilung, den Metabolismus oder die Ausscheidung von Arzneimitteln beeinträchtigt, einschließlich des Gallensalzstoffwechsels im Darm (z. B. entzündliche Darmerkrankung), nach Ermessen des Prüfarztes
  6. Vorhandensein einer anderen signifikanten Lebererkrankung oder anderer Zustände oder Anomalien, die nach Meinung des Prüfarztes oder medizinischen Monitors die Sicherheit des Teilnehmers gefährden oder die Teilnahme des Teilnehmers an oder den Abschluss der Studie beeinträchtigen können

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Maraxibat
Die Teilnehmer erhalten bis zu 600 μg/kg zweimal täglich (PFIC) oder bis zu 400 μg/kg einmal täglich (ALGS) über 13 Wochen in der Kernstudie und gegebenenfalls für die Dauer der Langzeitverlängerung (LTE).
Arzneimittel: Maraxibat

Maraxibat-Chlorid in Form einer Lösung zum Einnehmen (d. h. 5, 10, 15 und 20 mg/ml)

  • 400 µg/kg Maraxibat-Chlorid entsprechen 380 µg/kg Maraxibat als freie Base
  • 600 µg/kg Maraxibat-Chlorid entsprechen 570 µg/kg freie Base von Maraxibat
Andere Namen:
  • Früher LUM001 und SHP625

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Frequency of Treatment-emergent Adverse Events [TEAEs]
Zeitfenster: From Baseline through to Week 13
TEAEs = Treatment-emergent Adverse Events
From Baseline through to Week 13

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Change in Fasting Serum Bile Acid (sBA) Levels
Zeitfenster: From Baseline through to Week 13
sBA = serum bile acid
From Baseline through to Week 13
To Evaluate the Effect on Liver Enzymes (ALT)
Zeitfenster: From Baseline through to Week 13
ALT= alanine aminotransferase.
From Baseline through to Week 13
Change From Baseline to Week 13 in Lipid-Soluble Vitamins (LSVs) - Vitamin E
Zeitfenster: From Baseline through to Week 13
Change from baseline to Week 13 in vitamin E.
From Baseline through to Week 13
Maximum Level of Maralixibat Concentration in Plasma From Baseline to Week 13 for ALGS
Zeitfenster: At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit

BID=twice daily; QD=once daily.

Systemic concentrations of maralixibat in plasma were determined at the following visits:

  • Approximately 2.5 hours after the morning dose at Week 0/Day 1 of dosing
  • Before dosing and ~2.5 hours after the morning dose at Week 6, Week 10, and Week 13

Stable dosing occurred at 400 μg/kg QD for ALGS or at the highest tolerated dose.

Note: The values added in section Measured Values are for maralixibat dose of 400 µg/kg QD.
At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit
To Evaluate the Effect on Liver Enzymes (AST)
Zeitfenster: From Baseline through to Week 13.
AST= aspartate aminotransferase
From Baseline through to Week 13.
To Evaluate the Effect on Bilirubin
Zeitfenster: From Baseline through to Week 13
Bilirubin
From Baseline through to Week 13
Change From Baseline to Week 13 in Lipid-Soluble Vitamins (LSVs) - Vitamin A
Zeitfenster: From Baseline through to Week 13
Change from baseline to Week 13 in vitamin A
From Baseline through to Week 13
Change From Baseline to Week 13 in Lipid-Soluble Vitamins (LSVs) - Vitamins D and K
Zeitfenster: From Baseline through to Week 13
Change from baseline to Week 13 in vitamins D and K.
From Baseline through to Week 13
Maximum Level of Maralixibat Concentration in Plasma From Baseline to Week 13 for PFIC
Zeitfenster: At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit

BID=twice daily; QD=once daily.

Systemic concentrations of maralixibat in plasma were determined at the following visits:

  • Approximately 2.5 hours after the morning dose at Week 0/Day 1 of dosing
  • Before dosing and ~2.5 hours after the morning dose at Week 6, Week 10, and Week 13

Stable dosing occurred at 300 μg/kg QD, 300 μg/kg BID and 600 μg/kg BID for PFIC or at the highest tolerated dose.

Note: The values added in section Measured Values are for maralixibat dose of 600 µg/kg BID.
At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

9. September 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

17. Dezember 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

17. Dezember 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Januar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Januar 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. Januar 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MRX-801
  • 2020-004628-40 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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